Łukasz Rokicki zachorował na szpiczaka w wieku 34 lat. – Byłem bardzo aktywny, uprawiałam sport, początkowo lekarze twierdzili, że moje problemy wynikają z przetrenowania. Przez rok chodziłem od gabinetu do gabinetu, zanim usłyszałem diagnozę: „szpiczak plazmocytowy” – opowiada. Przeszedł pierwszą linię leczenia, przeszczepienie autologicznych komórek krwiotwórczych. Na konferencji w Anglii, na którą pojechał z ramienia Fundacji „Carita-Żyć ze Szpiczakiem”, dowiedział się, że w krajach zachodnich standardy leczenia są zupełnie inne niż w Polsce, co przekłada się na długość i jakość życia. W całej Europie szukał dla siebie możliwości leczenia, jakiego nie było w Polsce. Udało mu się wejść do programu badania klinicznego jednego z nowoczesnych leków. – „Efekty są znakomite: jeszcze dwa lata temu nie byłem w stanie zmienić biegu w samochodzie, a dziś pracuję, uprawiam sport, jak przed chorobą” – mówi Łukasz Rokicki. Jest też prezesem Fundacji „Carita”, stara się pomagać innym chorym.
Na szpiczaka choruje w Polsce choruje ok. 7 tys. osób. Chociaż średnia wieku pacjenta wynosi 70 lat, to jednak coraz częściej choroba dotyka osób młodych, w wieku 30-50 lat, którzy mają rodziny, pracują. Dzięki skutecznemu leczeniu mogliby wrócić do swoich ról społecznych i zawodowych.
– „Rokowanie pacjenta jest różne, w zależności od stopnia zaawansowania w momencie rozpoznania i rodzaju szpiczaka, gdyż jest to choroba bardzo różnorodna. Każdy choruje inaczej. Pacjentów dzielimy na tych, którzy mogą mieć przeszczep szpiku i takich, którzy się do niego nie kwalifikują. Zależy to od wieku i stanu ogólnego pacjenta” – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak, wieloletni konsultant krajowy ds. hematologii. Szpiczak ma charakter nawrotowy, dlatego tak ważny jest dostęp do leków, które przełamują oporność choroby.
Jeden lek to za mało
Brak dostępu do nowych, skutecznych terapii w nawrocie choroby, powoduje, że średnia długość życia chorego ze szpiczakiem w Polsce jest o kilka lat krótsza niż w USA i krajach Europy Zachodniej. – Trzeba mieć czym leczyć chorych. Przez ostatnie lata w Polsce nie wchodziły do refundacji żadne z nowoczesnych leków, które można zastosować, gdy choroba jest oporna na terapie. To była straszna sytuacja, powodowała bezsilność u chorych i lekarzy. Cieszymy się, że pod koniec ubiegłego roku na listach refundacyjnych pojawił się jeden z nowych leków: pomalidomid – mówi dr hab. n. med. Grzegorz Basak, kierujący Katedrą i Kliniką Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM.
Jeden lek nie rozwiązuje problemów, bo każdy chory potrzebuje nieco innych terapii. Im więcej możliwości zastosowania leków w różnych kombinacjach, tym większe szanse chorego na życie. – Oporny, nawrotowy szpiczak może się poddać takim lekom jak daratumumab, przeciwciało monoklonalne, czy nowej generacji inhibitor proteasomu: karflizomib. Tych dwóch leków nadal bardzo brakuje nam do leczenia pacjentów – mówi dr hab. n. med. Grzegorz Basak.
Zaznacza też, że nowe leki w Polsce traktuje się jako terapie ratunkowe, gdy szpiczak kolejny raz powraca. Są one jednak jeszcze bardziej skuteczne, gdy stosuje się je na wcześniejszych etapach leczenia.
Pacjenci walczą o lek i życie
Łukasz Rokicki podaje przykłady pacjentów, którzy – nie mając alternatywy – sami zbierają dla siebie pieniądze na terapie ratunkowe. Anna Popińska ma 39 lat i choruje na opornego nawracającego szpiczaka. Żeby żyć, musi sfinansować leczenie z własnej kieszeni. – „Dzięki zbiórkom w Internecie udało się zebrać 300 tys. zł i tydzień temu zaczęła leczenie. Nie powinno jednak tak być, że chory musi organizować dla siebie pieniądze na leczenie” – mówi Łukasz Rokicki.
Pacjenci, gdy dowiadują się, że jedyną szansą są dla nich leki, których w Polsce nie ma w refundacji, często popadają w depresję, tracą nadzieję. – Już sama diagnoza szpiczaka, choroby nieuleczalnej, jest dla pacjenta i jego rodziny traumatyczna. Jeszcze większa trauma jest wtedy, gdy dowiadują się, że na świecie są dostępne terapie, z których oni nie mogą skorzystać. Wielu pacjentów płacze z bezsilności, pytając, jak ma dla siebie zebrać takie środki – mówi Adrianna Sobol, psychoonkolog, która pracuje z osobami chorymi onkologicznie.
Anna Kupiecka, prezes Fundacji OncoCafe, często mobilizuje pacjentów do walki o siebie. Np. o to, by jeśli lek nie jest w Polsce refundowany, prosili lekarzy o wypisanie wniosku o dostęp do niego w ramach procedury RDTL (Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych). –„Chcieliśmy sprawdzić, jak w praktyce działa RDTL, dlatego poprosiliśmy Ministerstwo Zdrowia o dane dotyczące wniosków o przyznanie terapii deratumumabem” – mówi Anna Kupiecka. To lek o innym mechanizmie działania niż dotychczasowe terapie, nowa szansa dla pacjentów opornych na leczenie. Może być stosowany na różnych liniach leczenia – zarówno u chorych, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych, jak u chorych po przeszczepieniu szpiku.
Okazało się, że na 35 złożonych wniosków, Ministerstwo Zdrowia pozytywnie rozpatrzyło tylko 2. Często powodem nie było to, że pacjentowi taka terapia nie była potrzebna, tylko błędy przy wypełnianiu wniosku przez lekarza. – „Jak pacjentom powiedzieć, że nie dostaną terapii ratunkowej z tego powodu, że lekarz zamiast „płyn” napisał „proszek”, albo postawił przecinek zamiast kropki? Jedyną szansą dla chorych jest decyzja ministra zdrowia o refundacji leku dla wszystkich chorych” – dodaje Anna Kupiecka.
Potrzebne rozwiązania systemowe
W procesie refundacyjnym w Polsce są dwie nowe terapie. – Każda z nich odpowiada na potrzeby innej grupy pacjentów, a rozszerzenie listy leków refundowanych o te dwie terapie w dużej mierze rozwiąże problem leczenia szpiczaka w Polsce. Daratumumab to lek dla pacjentów po przeszczepieniu, kiedy choroba nawraca, lub dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia i wymagają kolejnej linii leczenia. Karflizomib zaś jest potrzebny przede wszystkim chorym kwalifikującym się do przeszczepienia – przekonuje dr hab. n. med. Grzegorz Basak.
Dużym problemem są też w Polsce opóźnienia w diagnozie: pacjent często przez miesiące, a nawet lata, nie jest właściwie zdiagnozowany, gdyż lekarze pierwszego kontaktu nie biorą pod uwagę choroby hematoonkologicznej, szczególnie u osób młodych. Opóźnienia w leczeniu często są też spowodowane brakiem odpowiedniej liczby łóżek w szpitalach dla chorych hematoonkologicznych. Przede wszystkim brakuje jednak leków, bez których nie ma szans pokonania choroby.
– „Polska jest silnym krajem, rozwijamy się prężnie, jednak dostępność do nowoczesnych terapii jest dużo mniejsza niż np. w Czechach, na Słowacji, krajach słabszych gospodarczo. Dobrze by było, żeby w Polsce te terapie też mogły być dostępne dla pacjentów” – dodaje Łukasz Rokicki. Pacjenci liczą na zmiany już na najbliższej, marcowej, liście leków refundowanych.