Te leki to wielki postęp

Te leki to wielki postęp

Dodano: 
Kobieta z inhalatorem, zdjęcie ilustracyjne
Kobieta z inhalatorem, zdjęcie ilustracyjne / Źródło: 123RF
Rozmowa z dr. hab. med. Szczepanem Coftą z Katedry i Kliniki Pulmonologii, Alergologii i Onkologii Pulmonologicznej UM w Poznaniu.

Perspektywy pacjentów chorych na mukowiscydozę, pozbawionych leczenia przyczynowego, nie napawają optymizmem: mediana długości życia to 24 lata, pacjenci pod koniec życia się duszą. Jest jakaś nadzieja?

Ostatnie lata przyniosły nowe możliwości dotyczące stosowania modulatorów genu CFTR. Jest to pewien przełom, na który czekaliśmy od wielu lat. To leczenie stało się faktem, choć musimy być świadomi trudności w znalezieniu środków na zastosowanie leku. Uważam, że powinniśmy patrzeć na kraje bliskie nam ekonomicznie. Jeżeli np. w Czechach są stosowane modulatory, to znaczy, że przy podobnym poziomie zamożności jako społeczeństwo bylibyśmy w stanie się pokusić o finansowanie tego typu terapii.

Wiadomo, że leki te przynoszą pacjentom korzyści.

Tak. Z jednej strony nie są one panaceum na wszystko, ich stosowanie nie zmienia istoty choroby, nie działają jak czarodziejska różdżka. Liczne badania kliniczne natomiast potwierdziły, że zmieniają one parametry spirometryczne, a więc przede wszystkim natężoną objętość wydechową pierwszosekundową, tzw. FEV1, parametr, który jest najbardziej wrażliwy i najczęściej używany w badaniach oraz praktyce klinicznej. Pomagają również zmniejszać objawy. Poprawia się jakość życia pacjenta. Potwierdzono też, że leki te redukują zaostrzenia infekcji układu oddechowego. Dostępne są przede wszystkim dla osób powyżej 12. roku życia. Spotykamy się z pierwszymi pacjentami, którzy w warunkach polskich otrzymywali te leki z różnych źródeł lub sami je finansowali.

Jak odbierane są przez środowisko lekarskie nowe możliwości terapii?

Jako lekarze jesteśmy zaintrygowani możliwościami, które te leki dają. Docelowo u części osób uda się nawet w znaczący sposób odwlec pojawienie się niewydolności oddychania. Co za tym idzie, istnieje pewna szansa odwleczenia ryzyka doprowadzenia pacjenta do takiego stanu, w którym wymaga on przeszczepienia płuc.

Dlaczego jest taki problem z dostępnością leków? Jeśli lek nie będzie refundowany, trudno mówić o dostępności terapii

Są to leki bardzo drogie. Ich koszt dla płatnika nie jest niebagatelny. Jest pewien konflikt interesu między płatnikiem, który chciałby wydawać jak najmniej, ale w sposób racjonalny; pacjentami, którzy chcą te leki uzyskać, oraz lekarzami, którzy powinni mieć możliwość stosowania tego leczenia dla zapewnienia optymalnej terapii oraz poprawy jakości życia swoich pacjentów. Proces wprowadzenia tych leków nie przebiega łatwo, podobnie jak w obszarze wielu innych programów lekowych. Jako środowisko lekarskie możemy pomagać, przedstawiać argumenty dotyczące działania tych leków, wspomagać pacjentów i ich rodziny, natomiast musimy zachować racjonalną postawę. Kluczem do uzyskania efektu są skuteczne rozmowy płatnika z firmą produkującą lek. Możemy pokazywać argumenty, natomiast decyzja leży po stronie osób finansujących, przy życzliwości firmy farmaceutycznej, która musi rozeznać możliwości finansowe w warunkach polskich. Cieszyłbym się, gdyby pacjenci uzyskali ten lek jak najwcześniej, jednak rozumiem, że aspekty kosztowe są ważne.

Czy pana zdaniem jest możliwy optymistyczny scenariusz dla pacjentów chorych na mukowiscydozę?

Nie ma odwrotu od konieczności finansowania tych leków, gdyż stanowią one istotny asumpt do zmienienia naturalnego przebiegu choroby. Leki tej grupy będą modyfikowane. W najbliższych latach pojawią się kolejne. Będą odpowiednio dobierane do konkretnej sytuacji klinicznej, konkretnych mutacji występujących u pacjentów. Jestem przekonany, że nie ma odwrotu od konieczności zastosowania modulatorów CFTR, to nieuniknione. Życzymy i pacjentom, i sobie, żeby rozmowy dotyczące finansowania tych leków przebiegały jak najszybciej, żebyśmy uzyskali efekt związany z poprawą parametrów spirometrycznych, jakości życia łączącej się ze zmniejszeniem objawów oraz znaczącego spadku liczby licznych zaostrzeń prowadzących do niewydolności oddychania.

Dostęp do leków, ich refundacja jest o tyle ważna, że dzięki temu udałoby się zmniejszyć liczbę hospitalizacji i związane z tym koszty

Oczywiście, ale muszę powiedzieć, że te leki są nowe w warunkach światowych. Równolegle z dostępem do nich muszą być zaspokojone inne potrzeby pacjentów: żywieniowe dotyczące enzymów trzustkowych, suplementacja witamin. Pacjenci z mukowiscydozą stosują wiele leków.

Podstawowym wyzwaniem w Polsce jest w tej chwili tworzenie i rozwój ośrodków mukowiscydozy dla dorosłych. Tak jak pediatrzy znakomicie radzą sobie z mukowiscydozą, jest gęsta sieć ośrodków pediatrycznych w Polsce zajmujących się tą chorobą, tak jako pulmonolodzy dorosłych dopiero tworzymy te ośrodki. Dostęp do leków jest ważny, ale to musi iść w parze ze skuteczną edukacją nie tylko lekarzy, ale całego wielodyscyplinarnego zespołu medycznego. Trzeba włączyć w to pielęgniarki, fizjoterapeutów, dietetyków i pracowników intensywnej terapii. To musi być szeroka strategia pomocy pacjentom, udzielanej przez zespół medycznych profesjonalistów. Modulatory CFTR są jednym z elementów, bardzo ważnym. Nie ma odwrotu od tych leków. Musi to natomiast być scalone ze strategią poprawy jakości przede wszystkim opieki nad dorosłymi pacjentami.

Mówi się też o znaczeniu dostępności antybiotykoterapii dożylnej domowej

Przed kilku laty udało się wprowadzić w Polsce – mieliśmy zaszczyt być pierwszym ośrodkiem prowadzącym – antybiotykoterapię dożylną domową. Niewiele ośrodków ją wprowadza, żeby unikać pobytu pacjenta w szpitalu. Jeżeli się nie rozwinie z całym impetem możliwości antybiotykoterapii dożylnej domowej, co jest już propozycją Funduszu, a z czego nie korzystamy do końca, będziemy niekonsekwentni. Powinniśmy walczyć o leki, modulatory CFTR, ale jednocześnie dążyć do rozwoju kompetentnej sieci wielodyscyplinarnych specjalistów medycznych, zajmujących się pacjentami z mukowiscydozą, zwłaszcza dorosłymi, z wykorzystaniem wszystkich możliwości, które już powstały.

Lek dostał niedawno negatywną opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych, a to oznacza, że jeśli decyzja ministra zdrowia będzie negatywna, to pacjenci nie będą mieli szans starać się nawet o dostęp indywidualny do leczenia w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Medycznych (RDTL). Jakie jest pana zdanie w tej kwestii?

Musimy poddać się osądom instancji rządowych i płatnika. Przyjmujemy je pokornie, choć nie zwalnia nas to z ukazywania pogłębionej i szerszej perspektywy problemu dostępu do tych leków. One i tak się przebiją poprzez efekty, które są widoczne w wynikach badań naukowych, a także praktyce stosowania, w opiniach pacjentów i ich bliskich oraz środowiska medycznego, życzącego naszym podopiecznym jak najdłuższego odroczenia dramatycznych i śmiertelnych skutków tej genetycznie uwarunkowanej choroby.

Jak się poprawia jakość życia pacjentów z mukowiscydozą po zastosowaniu modulatorów CFTR?

Opiekując się pojedynczymi pacjentami, którzy stosują modulatory CFTR, można potwierdzić, że w większości sytuacji pacjenci i ich rodziny podchodzą entuzjastycznie do efektów leczenia. Rzeczywiście, dochodzi do poprawy parametrów spirometrycznych, co ma ogromne znaczenie dla poprawy codziennego funkcjonowania chorego, który mniej się dusi, mniej kaszle, ma więcej siły. Zmniejsza się liczba zaostrzeń wymagających antybiotykoterapii oraz pobytów chorego w szpitalu. To są wymierne efekty, które w długofalowym stosowaniu modulatorów CFTR mogą zdecydowanie spowodować, że średnia przeżycia pacjentów będzie miała szansę zwiększyć się o 10–15 lat w stosunku do tego, co notujemy obecnie.

Rozmawiała Anna Kopras-Fijołek

Dr hab. Szczepan Cofta, Katedra i Klinika Pulmonologii, Alergologii i Onkologii Pulmonologicznej UM w Poznaniu, naczelnym lekarz Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego.

Dr hab. Szczepan Cofta

 0

Czytaj także