Wiceminister Miłkowski i eksperci na debacie „Wprost”: Wyzwania w refundacji leków 2021

Podczas debaty medycznej „Wprost” wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski podkreślił, że w pierwszym półroczu 2021 r. udało się udostępnić wiele terapii, zarówno onkologicznych i jak nieonkologicznych.

– Cieszę się, że mamy coraz więcej nowych terapii w chorobach rzadkich, wcześniej nie było to możliwe. Sukcesem jest nowy program lekowy cukrzycowego obrzęku plamki żółtej. Chcemy, by objętych leczeniem zostało ok. 40 tys. pacjentów – jeśli to się uda, będzie to największy program lekowy, którym zostanie objęta znacznie większa populacja pacjentów niż wszystkie dotychczas programy lekowe razem wzięte – podkreślił wiceminister Miłkowski.

Jakie, według ekspertów, są największe wyzwania medyczne na drugie półrocze?

Kardiologia: hipercholesterolemia i niewydolność serca

Prof. Adam Witkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, za jeden z największych sukcesów ostatnich lat uznał wprowadzenie nowych leków (inhibitorów PCSK-9) dla pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią oraz z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym. Problemem jest jednak to, że mimo iż leki są dostępne, to do tej pory leczeniem zostało objętych zaledwie ok. 200 pacjentów, choć powinno ich kilka-kilkanaście razy więcej. Problem najprawdopodobniej leży w organizacji opieki, którą należałoby usprawnić, by objąć leczeniem zdecydowanie większą liczbę osób.

Eksperci czekają też na wprowadzenie nowych terapii w niewydolności serca.

– W wytycznych ogłoszonych podczas kongresu Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego, którzy zakończył się na początku września, najwyższy stopień rekomendacji uzyskały flozyny, szczególnie dla pacjentów z obniżoną frakcją wyrzutową lewej komory. Czekamy na ich udostępnienie pacjentom – mówił prof. Witkowski.

Onkologia: czas na kompleksowe programy

– Bardzo wiele nowych leków onkologicznych znalazło się w ostatnim czasie w refundacji, wiceminister Maciej Miłkowski jest bardzo aktywny, jeśli chodzi o udostępnianie nowych terapii. Dostrzegamy to szczególnie w raku płuca – zapewnił prof. Adam Maciejczyk, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.

Zaznaczył także, że bardzo ważne jest szerokie podejście do leczenia poszczególnych nowotworów i tworzenie wytycznych, uwzględniających wszystkie leki w danym wskazaniu. Przykładem są standardy leczenia raka nerki, opracowane na początku tego roku przez Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej.

Czytaj też:
Prof. Witkowski: Rośnie śmiertelność z powodu chorób serca w Polsce

– Wytyczne są świetnie przygotowane, obejmują trzy linie leczenia. W leczeniu tego nowotworu w Polsce brakuje możliwości zastosowania nowoczesnych leków, w tym schematu niwolumab-ipilimumab, który powinien być stosowany w pierwszej linii – mówił prof. Maciejczyk.

Wiceminister Maciej Miłkowski zaznaczył, że bardzo wysoko ocenia nowy program leczenia raka nerki, ministerstwo chciałoby go wdrożyć w zaproponowanym przez ekspertów kształcie.

– Rozmawiamy z firmami farmaceutycznymi, staramy się dojść do porozumienia, chcielibyśmy, żeby pacjenci mieli możliwość stosowania terapii w trzech liniach, choć na razie wygląda na to, że firmy chciałyby zrezygnować z trzeciej linii leczenia, co nie byłoby korzystne dla pacjentów. Klinicyści, firmy, ministerstwo: wszystkie te „trzy strony” są tak naprawdę po tej samej stronie, musimy dojść do porozumienia, gdyż ta terapia jest bardzo dobra dla pacjentów – podkreślił wiceminister Miłkowski.

Hematoonkologia: innowacyjne terapie

Wiele nowych leków zostało w ostatnim czasie udostępnionych dla chorych hematoonkologicznie, terapie pojawiły się m.in. w szpiczaku, białaczkach. Od września refundowana jest bardzo nowoczesna terapia CAR-T dla chorych na ostrą białaczkę limfocytową.

Jednak mimo ogromnego postępu, wciąż są terapie niedostępne dla chorych w Polsce. Jedną z nich jest lek, który może częściowo uniezależnić od transfuzji krwi pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS). Ok. 50 proc. z nich już w momencie diagnozy jest uzależniona od przetoczeń krwi, a w trakcie trwania choroby nawet 90 proc. potrzebuje transfuzji. Transfuzje ratują życie, mają jednak liczne działania niepożądane, takie jak przeładowanie organizmu żelazem, które uszkadza narządy.

Czytaj też:
Nowe wyniki badań terapii genowej dla dzieci z SMA. Będzie w Polsce refundowana?

– To ważny problem w onkologii i hematoonkologii. Stykam się nim jako dyrektor szpitala. Pacjenci potrzebują krwi, niestety problem toksyczności ich nie omija. Jest bardzo obiecujący lek, który był analizowany w ramach terapii innowacyjnych Funduszu Medycznego. Cena leku jest wysoka, ale z drugiej strony to bardzo innowacyjna terapia, a krew jest bezcenna, trudno dostępna, wzrasta na nią zapotrzebowanie. Bardzo dobrze, że takie preparaty się pojawiają – zaznaczał prof. Adam Maciejczyk

Choroby rzadkie: Fundusz Medyczny i Narodowy Plan

Dzięki utworzonemu w tym roku Funduszowi Medycznemu pojawiła się dodatkowa szansa na udostępnianie kosztownych, innowacyjnych terapii m.in. w chorobach rzadkich. Prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, zwrócił uwagę, że Fundusz Medyczny jest jednym z elementów większej całości zmiany podejścia do chorób rzadkich.

– Niedawno rząd przyjął Plan dla Chorób Rzadkich, na który czekaliśmy ponad 10 lat. Dzięki temu mamy zapewnione kompleksowe podejście, którego częścią są rozwiązania terapeutyczne w zakresie chorób rzadkich – zaznaczył.

Wiceminister Miłkowski zwrócił uwagę, że dwie technologie terapeutyczne, które były rozpatrywane na liście technologii o wysokiej innowacyjności, już znalazły się w refundacji w ramach programów lekowych (chodzi o leczenie profilaktyczne obrzęku naczynioruchowego oraz o terapię CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej). Obecnie toczą się ostatnie negocjacje w sprawie udostępnienia w ramach Funduszu Medycznego terapii genowej w SMA.

Czytaj też:
Ważny apel hematologów. „Ten lek ratuje życie podwójnie”

– To super innowacyjna terapia. Mówiąc o chorobach rzadkich, warto jednak wspomnieć o szansach, jakie daje wykaz leków o wysokiej wartości klinicznej. Fundusz Medyczny to dobre rozwiązanie, które dopiero ukorzenia się w naszym systemie ochrony zdrowia – mówił prof. Marcin Czech.

Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, zwróciła uwagę na sytuację pacjentów z SMA w Polsce: objętych leczeniem jest dziś już ok. 700 pacjentów (spośród ok. 1000), a od tego roku wszedł program badań przesiewowych, który od 2022 roku obejmie całą Polskę. Zaznaczyła jednak, że rodzice oczekują na możliwość stosowania u chorych dzieci terapii genowej.

– Fundusz Medyczny dał nam dużą nadzieję. Oczekiwania są ogromne, to bardzo nowoczesne leczenie; jednorazowy wlew powoduje, że dzieci mogą rozwijać się prawidłowo, jak zdrowe. Ta terapia jest już refundowana m.in. w Czechach, na Słowacji, Węgrzech, w Niemczech – mówiła Dorota Raczek.

Rodziców niepokoi jednak fakt, że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oceniała tę terapię tylko dla dzieci do 6. miesiąca życia (w większości krajów jest ona dostępna do drugiego roku życia).

– W rekomendacjach AOTMiT nie brano pod uwagę opinii klinicystów oraz pacjentów. Jako organizacja pacjencka, jako rodzice, uważamy, że potencjał tego leku nie zostanie w ten sposób w pełni wykorzystany. Chcielibyśmy poszerzyć populację, która powinna być objęta leczeniem – mówiła Dorota Raczek.

Wiceminister zdrowia wyjaśniał, że w sprawie terapii toczą się jeszcze negocjacje z firmą, a AOTMiT nie mogła wydać innych rekomendacji z uwagi na to, że badania kliniczne dotyczące terapii genowej obejmowały dzieci do końca sześciu miesięcy.

Jak udostępniać innowacyjne terapie

Postęp medycyny jest ogromny, zwykle jednak nowe terapie są bardzo kosztowne. Jak je udostępniać?

– Cały świat szuka odpowiedzi na pytanie, co zrobić, by systemy ochrony zdrowia mogły normalnie funkcjonować, mimo kryzysów i być w stanie zaspakajać potrzeby zdrowotne pacjentów – mówiła dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania Uczelni Łazarskiego.

Czytaj też:
Wiceminister Maciej Miłkowski: Które leki mają szansę trafić do refundacji jeszcze w tym roku?

Zwróciła uwagę, że Polska należy do 20 najlepiej rozwijających się gospodarek świata, co zobowiązuje, żeby sięgać nie tylko po technologie, które są sprawdzone i mają wysoką wartość kliniczną, ale też innowacyjne – oraz widzieć każdego pacjenta, zarówno tego, którego dotyka choroba populacyjna, jak rzadka.

– Mamy zagwarantowany wzrost nakładów na opiekę zdrowotną, tak więc jest szansa na więcej nowoczesnych terapii dla pacjentów – mówiła dr Gałązka-Sobotka.

Wiceminister Maciej Miłkowski podkreślił, że drugie półrocze będzie też czasem rozmów w sprawie przedłużeń dotychczas obowiązujących decyzji refundacyjnych (jest ponad 2 tys. leków, które na to czekają). Zapewnił, że mimo to ma nadzieję, iż na listach pojawi się też kilka oczekiwanych zmian.