Polityka miesza się do medycyny: sukces czy „dzielenie dzieci” chorych na SMA?

Polityka miesza się do medycyny: sukces czy „dzielenie dzieci” chorych na SMA?

Dodano: 1
Noworodek
Noworodek Źródło: Shutterstock / Nomad_Soul
„Nie dzielcie dzieci” apeluje Kosiniak-Kamysz i zaprasza do Sejmu rodziców, których dzieci nie zyskały prawa do leczenia terapią genową SMA. Wokół decyzji o refundacji „najdroższego leku świata” rozpętała się awantura, którą najbardziej zdziwieni są neurolodzy od lat zajmujący się leczeniem tej bardzo ciężkiej choroby.

Na stronie Rzecznika Praw Obywatelskich informacja o refundacji terapii genowej w leczeniu SMA jest opatrzona zdjęciem płaczącego, nieszczęśliwego niemowlęcia. Marcin Wiącek, Rzecznik Praw Obywatelskich, w liście do ministra Adama Niedzielskiego uznał, że brak refundacji terapii genowej dla dzieci powyżej 6. miesięcy jest łamaniem Konstytucji. W odpowiedzi minister napisał, że jeśli on „tak też tak rozumiałby dobro pacjenta, to zdrowie i życie pacjentów w tym kraju byłyby zagrożone” i zarzucił RPO, że „swoim wystąpieniem wpisuje się w pewien kontekst polityczny, a nie obywatelski, powielając stanowisko jednego z polityków i jednej z partii”.

A co na to eksperci? Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych uznało, że po decyzji o refundacji dwóch leków od września Polska „znajduje się w gronie czterech państw na świecie z tak kompleksowym podejściem do diagnostyki (badania przesiewowe) i terapii”.

Medialna (nie) rzeczywistość

– Jeszcze w poniedziałek, gdy minister zdrowia ogłosił decyzję o refundacji dwóch kolejnych terapii w leczeniu SMA (genowej i leku doustnego) byłam w euforii, bo to kolejny, ogromny krok w poprawie leczenia tej bardzo ciężkiej choroby. Tymczasem nagle we wtorek z komentarzy medialnych okazało się, że jest to… wielka porażka! Szedł taki medialny przekaz, jakby Polska miała „od teraz” leczyć tylko garstkę wybranych dzieci – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk, która od wielu lat w kierowanej przez siebie Klinice Neurologii WUM zajmuje się leczeniem chorych na SMA. – Tymczasem tę sytuację trzeba by opisać zupełnie inaczej: mieliśmy super sytuację, a od teraz ma być jeszcze lepiej – zaznacza prof. Kostera-Pruszczyk.

W przypadku onkologii, kardiologii, neurologii bardzo często „gonimy świat”, jeśli chodzi o dostęp do nowych terapii. W przypadku SMA sytuacja jest jednak od jakiegoś czasu wyjątkowa.

Już od ponad trzech lat pierwszy lek zatrzymujący postęp choroby (nusinersen) może w Polsce otrzymać każdy chory, niezależnie od wieku, typu SMA i stopnia zaawansowania choroby. W dodatku jest to lek bardzo efektywny, co pokazały badania prof. Katarzyny Kotulskiej-Jóźwiak, opublikowane w czerwcu tego roku w European Journal of Paediatric Neurology. Warunkiem jest wczesne podanie leku – i tu bardzo pomógł wdrożony w Polsce od ubiegłego roku program badań przesiewowych.

Czytaj też:
Ważne zmiany na nowej liście refundacyjnej. Wiceminister Miłkowski dla „Wprost”: Ten rok jest rewolucyjny

Każdy noworodek w Polsce ma wykonywane badania w kierunku SMA. Dzięki temu można zdiagnozować chorobę i wdrożyć jej leczenie, zanim jeszcze pojawią się pierwsze objawy. A dziecko ma szansę rozwijać się jak zdrowi rówieśnicy.

O efektywności dostępnego do tej pory nusinersenu świadczy też fakt, że do tej pory nie zdarzył się w Polsce przypadek, żeby lek odstawiono z powodu nieskuteczności. Czasem jest to jednak konieczne, gdy z powodu złego stanu kręgosłupa pacjenta bardzo trudno podać lek (podaje się go do kręgosłupa) lub jest to po prostu niemożliwe. I dlatego tak ważna dla wielu chorych może okazać się możliwość stosowania leku doustnego, w postaci syropu.

Ograniczone do 6. miesięcy

Od września w Polsce będą refundowane dwie nowe terapie w SMA, ale z ograniczeniami. Lek doustny (rispiplam) będą mogły otrzymywać zarówno dzieci, jak i dorośli z przeciwwskazaniami do leczenia nusinersenem oraz ci, którzy otrzymywali risdiplam w badaniach klinicznych. Jeśli pojawią się objawy nietolerancji, będą mogli wrócić do nusinersenu.

Najwięcej kontrowersji wzbudziła refundacja terapii genowej (zolgensma). Według nowego programu, będą mogły otrzymać ją tylko dzieci do 6. miesiąca. Wiceminister Maciej Miłkowski tłumaczył, że taka decyzja była podyktowana badaniem klinicznym rejestracyjnym, które ostało przeprowadzone u dzieci do 6. miesiąca i pokazało efektywność terapii właśnie w tej grupie wiekowej. Badanie u dzieci starszych (od 6. do 24. miesiąca) dopiero się toczy, choć w niektórych krajach lek może być podawany także dzieciom do końca pierwszego roku życia.

– Wszystkie dostępne dziś leki najlepiej działają w okresie przedobjawowym, dlatego bardzo się cieszymy, że będziemy mogli stosować leczenie u dzieci „wyłapanych” w przesiewie noworodkowym. W późniejszym wieku skuteczność wszystkich terapii, również terapii genowej, jest mniejsza. Nie jest ona większa niż innych leków, które mamy – zaznacza prof. Kostera-Pruszczyk.

Fundacja SMA, która zrzesza rodziny osób chorujących na tę chorobę i stara się o poprawę leczenia, już w ubiegłym roku zwracała uwagę, że lepiej byłoby, żeby w początkowym okresie funkcjonowania nowego programu – kiedy będą się jeszcze zdarzać diagnozy u dzieci „objawowych” – istniała możliwość zastosowania terapii genowej u dzieci do końca pierwszego roku życia.

Czytaj też:
Eksperci i pacjenci: Historyczny dzień, Polska jednym z 4 krajów z najlepszą opieką nad chorymi na SMA

– Ministerstwo powołuje się na dane naukowe, ale dostępne dzisiaj są już nowe. Będziemy jeszcze o tym rozmawiać; chodzi o małą grupę dzieci niedawno zdiagnozowanych, które mogły już otrzymać nusinersen. Wiele zależy tu jednak nie tylko od Ministerstwa Zdrowia, ale też od przychylności i elastyczności producenta – mówi Kacper Ruciński z Rady Strategicznej Fundacji SMA.

On jednak też zauważa, że Polska – po obecnych decyzjach refundacyjnych – ma jeden z najlepszych na świecie systemów opieki nad chorymi na SMA (badania przesiewowe plus trzy leki).

Prof. Kostera-Pruszczyk zwraca też uwagę na bezpieczeństwo stosowania terapii genowej i jej potencjalne skutki uboczne. – U najmłodszych dzieci leczenie jest bezpieczniejsze, działania niepożądane częściej pojawiają się u starszych dzieci. Terapia genowa to nie „cudowny lek”, który odwraca wszystko. Jej skuteczność jest największa u dzieci przedobjawowych. Eksperci są zgodni, że u starszych dzieci nie ma przewagi żadnej z terapii nad pozostałymi. Najważniejsze jest jednak to, że mamy leczenie. Jeszcze kilkanaście lat temu nawet nam się nie śniło, że będziemy mieć terapię – dodaje prof. Kostera-Pruszczyk.

Pacjenci i lekarze czekają teraz na kolejny wielki krok nauki, jakim będzie odkrycie leków, które cofną objawy choroby i wzmocnią siłę mięśni.

Czytaj też:
Przesiew noworodków w SMA ratuje życie dzieci

 1

Czytaj także