Prof. Rejdak: Nowe leki hamują postęp miastenii

Prof. Rejdak: Nowe leki hamują postęp miastenii

Dodano: 
prof. Konrad Rejdak
prof. Konrad Rejdak Źródło: mat. prasowe
Życie pacjentów jest trudne, stale odczuwają znużenie. Choroba wiąże się z ryzykiem zgonu, gdyż w trakcie zaostrzenia może dojść do niewydolności oddechowej. Ostatnio pojawiają się leki, które mogą skuteczniej i bardziej wybiórczo hamować aktywność immunologiczną, bez wywoływania poważnych następstw – mówi prof. Konrad Rejdak, neurolog.

Katarzyna Pinkosz: Miastenia: co to za choroba? Jak zmienia życie pacjentów?

Prof. Konrad Rejdak: To choroba rzadka, w Polsce choruje na nią ok. 10 tys. osób. Jest chorobą autoimmunologiczną: układ immunologiczny uszkadza własne struktury – w tym przypadku receptory dla acetylocholiny, ważnego neuroprzekaźnika na złączu nerwowo-mięśniowym. To kluczowe miejsce dla przesyłania bodźców z układu nerwowego do mięśni – tak, aby wywołać ich skurcz. W wyniku uszkodzenia mechanizmu przesyłania bodźców, występuje męczliwość, znużenie mięśni. Powtarzalne czynności ruchowe prowadzą do osłabienia mięśni, a czasem wręcz ich niedowładu.

Pacjenci mają problemy np. z chodzeniem?

Nie tylko. Problem może dotyczyć różnych grup mięśniowych. W zależności od tego, gdzie lokalizuje się proces chorobowy, może dochodzić do zaburzeń – to np. zaburzenia chodzenia, ale także np. podwójne widzenie, zaburzenia mowy, oddychania – wszystko zależy, gdzie jest zlokalizowany proces immunologiczny z uszkodzeniem receptorów, i których grup mięśniowych dotyczy.

Generalnie manifestację choroby dzielimy na: ogniskową (głównie oczno-twarzową) oraz uogólnioną, kiedy zajęte są różne grupy mięśniowe.

Choroba mocno wpływa na jakość życia. Czy również je skraca?

Życie pacjentów jest trudne, często to przewlekły stan osłabiania. Nie zawsze otoczenie rozumie te objawy, pacjenci mogą być podejrzewani o unikanie pracy, podejmowania aktywności. Tymczasem faktycznie stale odczuwają oni osłabienie.

Choroba wiąże się z ryzykiem zgonu, gdyż w trakcie zaostrzenia choroby, może dojść do niewydolności oddechowej. Różne czynniki prowadzą do nasilenia choroby, np. przykład infekcje – mieliśmy wielu pacjentów po przejściu COVID-19, kiedy dochodziło do sprowokowania układu immunologicznego i nasilenia objawów miastenicznych. Obserwujemy też po COVID-19 dużo nowych rozpoznań, nowe manifestacje choroby, dość dramatycznie przebiegające zwłaszcza u osób starszych. Proces chorobowy często doprowadza do ciężkich powikłań, do zapalenia płuc, w wyniku pogorszenia czynności oddechowej.

W jaki sposób można pacjentom pomóc? Jakie są metody leczenia?

Generalnie stosuje się leki z dwóch grup. Pierwsza to leki zwiększające transmisję cholinergiczną – inhibitory cholinesterazy, które poprawiają przewodnictwo nerwowo-mięśniowe. To leczenie objawowe. Są też leki immunosupresyjne, które mają osłabiać aktywność układu immunologicznego. W tej grupie dominują sterydy; niestety, przy przewlekłym stosowaniu pojawia się wiele działań niepożądanych. Są też stosowane inne leki z grupy immunosupresyjnych, by stłumiać aktywność układu immunologicznego. Cieszy fakt, że ostatnio pojawia się cała seria leków, które mogą skuteczniej i bardziej wybiórczo hamować aktywność immunologiczną, bez wywoływania poważnych następstw ich stosowania. Dwa z nich wchodzą do praktyki klinicznej po procesie rejestracji. Dodatkowo kilka innych leków znajduje się jeszcze w fazie eksperymentalnej.

Cieszymy się, że badania nad nowymi lekami są prowadzone również w naszym ośrodku lubelskim. Testujemy lek – kladrybinę – który jest znany w neurologii, ale do tej pory nie był stosowany w miastenii. To nasz oryginalny pomysł, by zastosować go w tej chorobie. Jak na razie wyniki są bardzo interesujące.

Nowe leki, o których Pan wspomniał, to leki przyczynowe?

Tak, staramy się działać na przyczynę choroby. O sukcesie będzie decydować to, czy lek działa w sposób wybiórczy, specyficzny, czy nie powoduje działań niepożądanych oraz jak długo pozostaje skuteczny. Jeśli chodzi o nowości, to jedną z nich jest efgartigimod – lek właśnie niedawno, kilka dni temu został zarejestrowany w Europie przez EMA. Nie jest jeszcze refundowany w Polsce. To jeszcze jedna, dodatkowa opcja i szansa dla chorych.

Prof. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki Neurologii Szpitala Klinicznego nr 4, Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

 0

Czytaj także