Na decyzję o refundacji tej terapii czeka się w Polsce już 1000 dni. „To rekord. Pacjenci giną, a często są w dobrym stanie”

Na decyzję o refundacji tej terapii czeka się w Polsce już 1000 dni. „To rekord. Pacjenci giną, a często są w dobrym stanie”

Dodano: 
Przychodnia przyszpitalna w warszawskim Centrum Onkologii
Przychodnia przyszpitalna w warszawskim Centrum Onkologii / Źródło: Newspix.pl / Paweł Stępniewski/Newspix.pl
Chłoniak z komórek płaszcza to rzadki nowotwór: rocznie wykrywa się go u 300-400 osób w Polsce. Największy problem jest wtedy, gdy choroba wraca. – Gdy nie ma skutecznego leku, to godzimy się z tym, że nie możemy pacjentowi pomóc. Jednak w tym przypadku jest skuteczny lek, dlatego tak bardzo zależy nam na tym, by móc go stosować u pacjentów – mówi prof. Iwona Hus, hematolog.

Pan Andrzej całe życie był aktywny: praca, rodzina, zimą narty, zdrowy styl życia; na nic nie chorował. Kilka lat temu zaniepokoiły go powtarzające się infekcje, powiększenie węzłów na szyi, osłabienie, utrata masy ciała. Początkowo lekarz podejrzewał, że w organizmie toczy się utajona infekcja. Gdy leczenie nie pomagało, zalecił wizytę u hematologa. Diagnoza: rzadki nowotwór - chłoniak z komórek płaszcza (MCL).

Czytaj też:
Polscy naukowcy z Narodowego Instytutu Onkologii odkryli nowy podtyp chłoniaka

– Chłoniaki to grupa nowotworów wywodzących się z węzłów chłonnych. Obwodowa część węzła chłonnego to strefa płaszcza; z jej komórek może rozwinąć się chłoniak z komórek płaszcza – tłumaczy dr Łukasz Szukalski z Kliniki Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 2 w Bydgoszczy.

Komórki nowotworowe przez lata mogą być obecne tylko w jednym węźle chłonnym, jednak z czasem zajmują ich coraz więcej; pojawiają się też w wątrobie, śledzionie, szpiku kostnym, a u części pacjentów także w ośrodkowym układzie nerwowym.

– Niepokojące objawy to gorączka lub stan podgorączkowy, utrata masy ciała, nocne poty. Nowotwór rozwija się powoli, dlatego pacjenci często długo szukają diagnozy, zgłaszają się do wielu lekarzy. Podejrzewane są infekcje, dostają antybiotyki. Większość ma stawianą diagnozę już w zaawansowanym stadium choroby – opowiada dr Szukalski.

Choroba wraca

Leczenie zależy od stadium choroby, wieku chorego i jego stanu ogólnego. Standardem w pierwszej linii jest immunochemioterapia, czyli połączenie rytuksymabu (przeciwciała monoklonalnego) z cytostatykiem. U młodszych chorych stosuje się dodatkowo autologiczny przeszczep szpiku. Pacjenci otrzymują też leczenie podtrzymujące, by maksymalnie zmniejszyć liczbę komórek nowotworowych, a przez to opóźnić wznowę nowotworu.

– W większości przypadków choroba jednak wraca; jest też grupa pacjentów, którzy nie odpowiadają na leczenie pierwszej linii lub szybko pojawia się nawrót choroby. Ich sytuacja jest bardzo trudna, ponieważ kolejna chemioterapia jest z reguły mniej skuteczna i bardziej toksyczna. Szansą dla nich jest lek celowany: ibrutynib – dodaje dr Szukalski.

Lek jest już stosowany w innych nowotworach, m.in. w przewlekłej białaczce limfocytowej. W przypadku chłoniaka z komórek płaszcza, skuteczność została potwierdzona w badaniach klinicznych: remisję choroby udaje się uzyskać u prawie 3/4 leczonych. Lek jest rekomendowany w wytycznych NCCN (National Comprehensive Cancer Network), ESMO (European Society for Medical Oncology), jak również w polskich wytycznych klinicznych.

Czytaj też:
Wielu specjalistów, jedna choroba – czym jest mastocytoza?

Dostępny: z dużymi ograniczeniami

Dr Szukalski wylicza zalety ibrutynibu: jest nie tylko skuteczny (wydłuża czas wolny od progresji choroby oraz czas przeżycia), ale też ma dużo mniej działań niepożądanych niż chemioterapia. Poza tym to lek doustny, więc pacjenci mogą leczyć się nim w domu, a do szpitala przyjeżdżać tylko co miesiąc na kontrolę. Problemem jest wciąż jego dostępność dla chorych w Polsce.

– Niestety, jest on dostępny tylko w ramach procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), finansowanej w ramach Funduszu Medycznego, który, z racji niejasnego poziomu finansowania, jest również procedurą skomplikowaną: za każdym razem szpital musi zgłosić prośbę o indywidualne leczenie do konsultanta wojewódzkiego. Dla kilku pacjentów udało się nam uzyskać leczenie, choć RDTL jest procedurą trudną i zagmatwaną. Problem polega też na tym, że czas biegnie, a pacjent, który ma wznowę choroby, powinien dostać jak najszybciej leczenie. Mieliśmy już przypadki, że chorzy nie doczekali do otrzymania zgody, zmarli – mówi dr Szukalski.

Czytaj też:
Onkologia za zamkniętymi drzwiami?

Wiele ośrodków, mimo trudności, występuje o procedurę w ramach RDTL, ale część robi to niechętnie, obawiając się, czy NFZ zwróci szpitalowi wydane pieniądze na leczenie. Tymczasem stosowanie tego leku we wznowie chłoniaka z komórek płaszcza jest już standardem. Eksperci z dziedziny hematologii (włącznie z konsultantami: krajowym i wojewódzkimi) to właśnie ten lek wskazali jako „jedynkę” na liście priorytetów refundacyjnych TOP10 HEMATO (we wskazaniu: oporny chłoniak z komórek płaszcza i przewlekła białaczka limfocytowa).

– Ibrutynib jest aktualnie najbardziej oczekiwanym przez nas lekiem przy nawrocie choroby. Od lat zabiegamy o poprawę sytuacji pacjentów z MCL – potwierdza prof. Iwona Hus, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Polska jest obecnie jedynym krajem w Europie, gdzie terapia jest nadal niedostępna dla chorych na MCL w ramach programu lekowego (w 21 krajach lek jest standardem od ponad 4 lat). Proces refundacyjny dla tej terapii trwa ponad 1000 dni – to jeden z rekordów refundacyjnych.

– Patrzymy z zazdrością na kraje bogatsze. Pozbawienie pacjentów z postacią oporną chłoniaka z komórek płaszcza ibrutynibu we wznowie równa się dla nich oczekiwaniem na zgon, bo dla nich nie mamy już możliwości żadnej terapii. Po niektórych naszych pacjentach mających wznowę nie widać oznak choroby, czasem leczą się u nas już od wielu lat, chcielibyśmy im pomóc, przychodzą z nimi ich rodziny. Dla nas, jako lekarzy, to bardzo trudna sytuacja kiedy wiemy, że jest leczenie, które może być skuteczne, a nie możemy go zastosować – dodaje dr Szukalski.

Czytaj też:
Gorączka, nocne poty, utrata masy ciała, osłabienie. Na ten nowotwór choruje w Polsce 150 tys. osób

Hematolodzy chcieliby mieć możliwość stosowania tego leczenia w ramach programu lekowego: jest wtedy szansa, że terapię dostaną wszyscy, dla których takie leczenie byłoby szansą na przedłużenie życia. – Powoli układa nam się sekwencja, jak leczyć MCL: w pierwszej linii immunochemioterapia (ewentualnie zakończona przeszczepieniem szpiku u młodszych pacjentów); gdy jest nawrót choroby lub oporność: ibrutynib; a w trzeciej linii, gdyby nastąpił kolejny nawrót: komórki CAR-T.

Niestety, na dziś mamy dostęp tylko do immunochemioterapii w pierwszej linii. Bez ibrutynibu pacjenci giną, a często są w dobrym stanie, dlatego warto by było im to leczenie zaproponować. Przy oporności na immunochemioterapię nie ma dla pacjenta żadnej opcji skutecznego leczenia; bez tego leczenia chory ginie – potwierdza prof. Hus. Hematolodzy czekają na kolejną listę leków refundowanych, mając nadzieję, że znajdzie się na niej lek tak potrzebny chorym.

Źródło: Wprost
 0

Czytaj także