Niewolnicy dopaminy

- Z powodu choroby Parkinsona cztery lata mocno drżała mi prawa ręka. Niczego nie mogłem w niej utrzymać. Leki nie pomagały. Od czasu wszczepienia do mózgu elektronicznego stymulatora ręka stała się prawie całkowicie sprawna. Znów mogę normalnie żyć - mówi Andrzej Mazurkiewicz, który operacji poddał się w sierpniu ubiegłego roku. Z powodu wysokich kosztów metoda ta nie będzie jednak w Polsce rozwijana. Głównym sposobem leczenia parkinsonizmu musi pozostać nowoczesna farmakoterapia. Ale możliwość jej stosowania również stoi pod znakiem zapytania. Pacjenci czują się pozostawieni sami sobie.

Choroba Parkinsona wywołana jest zanikiem istoty czarnej w mózgu, która odpowiada za produkcję dopaminy (neuroprzekaźnika przesyłającego informacje do części mózgu kierującej pracą mięśni). Niedobór dopaminy prowadzi do zaburzenia ruchów, sztywnienia mięśni, drżenia, a w końcu całkowitego paraliżu. Objawy kliniczne zauważalne są dopiero wtedy, gdy zniszczonych zostanie 70 proc. komórek produkujących neuroprzekaźnik. Przyczyny schorzenia nie są znane. Dotyka ono głównie osoby po pięćdziesiątym roku życia. W Polsce na parkinsonizm cierpi 60-80 tys. pacjentów. Co roku przybywa około ośmiu tysięcy.
Stuprocentowa diagnoza nie jest możliwa. Pozytronowa tomografia emisyjna jest zbyt droga, by stosować ją w rutynowych badaniach. Rozpoznanie opiera się więc na klinicznych objawach. Niestety, mogą one występować również przy innych schorzeniach. Często w celu potwierdzenia diagnozy pacjentom podaje się leki stosowane w terapii parkinsonizmu. Jeśli zareagują na nie pozytywnie (objawy złagodnieją), wiadomo, że ocena była trafna. Jak wynika ze statystyk, ok. 25 proc. rozpoznań choroby jest pochopnych, a w wielu wypadkach - pomimo ewidentnych jej oznak - stwierdzane są inne schorzenia. Najpewniejszą diagnozę można postawić dopiero po śmierci pacjenta, badając jego mózg.
- Jedną z najskuteczniejszych i najbezpieczniejszych form terapii jest wszczepienie pod skórę pod obojczykiem elektronicznego stymulatora i połączonej z nim elektrody prowadzącej do mózgu. Wytwarzany przez urządzenie prąd wysokiej częstotliwości hamuje aktywność neuronalną nadmiernie pobudzonych regionów mózgu. Zmniejsza to objawy choroby i umożliwia pacjentom normalne funkcjonowanie przy znacznej redukcji dawek leków lub nawet ich odstawieniu - mówi doc. Mirosław Ząbek, ordynator Oddziału Neurochirurgii Wojewódzkiego Szpitala Bródnowskiego w Warszawie, który pierwszy w Polsce w leczeniu parkinsonizmu zastosował głęboką stymulację mózgu. Zabieg wykonuje się przy miejscowym znieczuleniu. Podczas operacji chory cały czas jest przytomny, a na podstawie jego odczuć lekarz może ustalić, do jakiego miejsca w mózgu dotarła elektroda. Po zabiegu pacjent może w razie potrzeby w każdej chwili wyłączyć stymulator. Metodę tę stosuje się najczęściej u osób ze zmianami chorobowymi obejmującymi połowę ciała (stymulowanie jednej półkuli niweluje objawy w drugiej połowie ciała). Pobudzanie obu półkul znacznie podwyższyłoby koszty operacji.

Podczas kontrolnej wizyty za pomocą komputera można dostosowywać stymulację do postępów choroby. Zabieg jest bezpieczniejszy od trzeciej metody leczenia parkinsonizmu, polegającej na termicznym uszkodzeniu tkanki mózgowej. Po zlokalizowaniu źle funkcjonujących struktur do mózgu wprowadza się elektrody. Energia elektryczna przemieniona w ciepło trwale uszkadza obszar odpowiedzialny za powstawanie objawów chorobowych. Jeśli zabieg przeprowadzony jest precyzyjnie, ustępuje drżenie i sztywność mięśni. Gdy jednak zniszczone zostaną zdrowe struktury, nie ma sposobu, by proces odwrócić.
Elektrostymulator kosztuje ok. 10 tys. USD. Do tej pory wszczepiono w Polsce cztery takie urządzenia. Wkrótce zostanie przeprowadzonych sześć kolejnych operacji. Pięć pierwszych stymulatorów kupiono dzięki Komitetowi Badań Naukowych, a Ministerstwo Zdrowia przekazało fundusze na pozostałe. Na tym prawdopodobnie koniec. Okazuje się, że nie stać nas na takie zabiegi. Głównym sposobem leczenia parkinsonizmu musi być nadal farmakoterapia.

Zanim zaczęto używać lewodopy, prekursora dopaminy, choroba po kilku latach prowadziła do śmierci. Obecnie nie skraca życia, ale jest nieuleczalna, a jej objawy - mimo terapii - z czasem się nasilają. Największe sukcesy odnosi się na początku leczenia. Zastosowanie medykamentów szybko zmniejsza objawy. Po kilku latach - pomimo zwiększenia dawek - efekty są mniejsze i pojawiają się skutki uboczne farmakoterapii, na przykład ruchy mimowolne i psychozy. Występują (z czasem coraz częstsze) okresy zaburzeń ruchowych, nie związane z momentem podawania leków. Od dwóch lat na zachodnioeuropejskim rynku dostępne są specyfiki zwiększające biodostępność lewodopy. Jeden z nich, którego substancją czynną jest entakapon, podany z lewodopą sprawia, że dociera ona w sposób ciągły do mózgu, przekształca się w dopaminę i stymuluje odpowiednie receptory. Zastosowanie go w farmakoterapii podstawowej wyraźnie zwiększa komfort pacjentów, ale za miesięczną kurację - w zależności od dawki - trzeba zapłacić 600-800 zł. Lek ten nie jest refundowany, podobnie jak wiele innych wykorzystywanych w terapii i nie mających polskich odpowiedników. Chorych nie stać na leczenie, które miesięcznie może kosztować ponad tysiąc złotych. - Nieprzyjmowanie farmaceutyków szybko prowadzi do nasilenia objawów choroby i wyeliminowania pacjentów z czynnego życia. Koszty opieki nad osobą unieruchomioną w łóżku oraz leczenia związanych z tym powikłań są dużo wyższe niż suma, jaką państwo wydałoby na refundację leków - mówi doc. Andrzej Friedman, przewodniczący Sekcji Schorzeń Pozapiramidowych Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Sekcja opracowała standardy postępowania w schorzeniach układu pozapiramidowego, w tym w parkinsonizmie. Zgodnie z nimi po rozpoznaniu pacjent powinien być leczony w poradni specjalistycznej. Kontakty z lekarzem specjalistą gwarantuje również karta praw osoby z chorobą Parkinsona, podpisana między innymi przez ministra zdrowia i opieki społecznej oraz marszałka Sejmu. Około dziesięciu przychodni zajmujących się leczeniem tego schorzenia jest przepełnionych. Na wizytę kontrolną trzeba czekać nawet cztery miesiące. Jeśli pacjent z powodu nasilenia objawów nie dotrze do ośrodka, musi się umówić na kolejny termin. Opieka nad tymi osobami spoczęła na lekarzach rodzinnych, którzy niewiele mogą pomóc. Chorzy popadają w depresję, są coraz mniej aktywni. - Dawki i zestaw leków trzeba często zmieniać i zawsze ustalać indywidualnie - mówi doc. Friedman. - Nigdy do końca nie wiadomo, jak dana osoba na nie zareaguje. Nie mogę się umawiać na wizyty tak często, jak byłoby to konieczne, a więc przekazałem pacjentom numer swojego telefonu komórkowego. Ci, którzy zauważą u siebie jakieś niepokojące objawy lub powikłania polekowe, telefonują do mnie nawet w nocy. Odbywa się to kosztem mojej prywatności, ale nie ma innego wyjścia.
- Stołeczne Stowarzyszenie Osób z Chorobą Parkinsona niewiele może zmienić, gdyż działa w trudnych warunkach. Nie mamy stałej siedziby. Lokal, w którym obecnie urzędujemy, jest nam tylko grzecznościowo udostępniany na trzy godziny w tygodniu. Nie ma w nim telefonu ani nawet maszyny do pisania. W takich warunkach trudno pomagać naszym członkom czy wpływać na politykę zdrowotną państwa - mówi Janusz Chrzanowski, prezes stowarzyszenia. W terapii niezwykle ważna jest rehabilitacja, a w Warszawie żaden ośrodek nie specjalizuje się w pomocy tym osobom. Ich pracownicy nie są odpowiednio przeszkoleni.
Dobre efekty w leczeniu parkinsonizmu daje także najbardziej kontrowersyjna metoda - przeszczepienie istoty czarnej, pobieranej z mózgów płodów ludzkich. Aby wykonać zabieg, trzeba w tym samym czasie przeprowadzić około siedmiu aborcji. Po transplantacji tkanki płodowe asymilują się z mózgiem chorego i zaczynają produkować dopaminę. W Polsce odbyło się kilka takich operacji, jednak po uchwaleniu ustawy antyaborcyjnej zaprzestano ich wykonywania.

Duże nadzieje wiąże się z nowym sposobem leczenia, polegającym na wszczepianiu w miejsce chorej tkanki mózgowej zmodyfikowanych genetycznie własnych komórek pacjenta, pobranych na przykład ze skóry. Po zastosowaniu metod inżynierii genetycznej będą one zdolne do produkcji dopaminy. Wykorzystanie komórek własnego organizmu ma dodatkowe zalety - nigdy nie dojdzie do ich odrzucenia. Z czasem możliwe będzie również wszczepianie do jąder komórkowych istoty czarnej mózgu unieczynnionych wirusów wzbogaconych o fragment DNA uaktywniający enzym produkujący dopaminę. Takie operacje z powodzeniem przeprowadzono już na zwierzętach. Cena zabiegu, przynajmniej na początku, będzie porównywalna z kosztem wszczepienia stymulatora.