Szansa dla dzieci z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C

W 2010 r. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) uznała wirusowe zapalenia wątroby (WZW) za jedno z największych zagrożeń epidemiologicznych XXI wieku, ustanawiając 28 lipca Światowym Dniem Wirusowego Zapalenia Wątroby (World Hepatitis Day).

Wirusowe zapalenie wątroby

Wirusowe zapalenia wątroby stanowią wyzwanie dla zdrowia publicznego. Z powodu zapaleń wątroby oraz powikłań zakażenia – marskości wątroby lub nowotworu – co roku umiera około 1,4 mln osób na świecie. Niestety o swojej chorobie wie mniej niż 5% zakażonych, dlatego jednym z pierwszych kroków, jakie warto podjąć, jest diagnostyka osób z grup ryzyka.

Wątroba to największy i jeden z najważniejszych gruczołów o bardzo dużych możliwościach regeneracji. Bierze udział w wielu procesach zachodzących w organizmie, w tym m.in. w gospodarce węglowodanowej, białkowej i tłuszczowej; syntetyzuje białka, enzymy, lipidy i lipoproteiny, czynniki krzepnięcia krwi, magazynuje witaminy A, B12, D oraz żelazo i miedź, odtruwa organizm i wspiera odporność organizmu.

Czynnikami etiologicznym wirusowych zapaleń wątroby są wirusy wykazujące właściwości hepatotropowe. W Polsce najczęściej występują zakażenia wirusami typu A, B i C (HAV, HBV, HCV), rzadziej wirusami D, E i G (HDV, HEV, HGV).

Szansa dla najmłodszych

Dzieci najczęściej zakażają się wirusem zapalenia wątroby typu C od chorych matek. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C (wzw C) jest postępującą chorobą wątroby prowadzącą do marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego. U dzieci jest ono zwykle opisywane jako choroba łagodna, ale obserwacje naukowców wskazują, że odsetek dzieci, które rozwijają zaawansowane włóknienie, w tym marskość wątroby, przed osiągnięciem dorosłości sięga kilkunastu procent.

W przypadku zakażenia nabytego odmatczynie, zaawansowana choroba wątroby może wystąpić w młodszym wieku w porównaniu do dzieci zakażonych w późniejszych latach życia. Skuteczne leczenie przeciwwirusowe u dzieci z przewlekłym wzw C może zapobiec rozwojowi schyłkowej choroby wątroby, marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego u młodych osób.

Czym są terapie DAAs?

Obecnie najlepszą opcją terapeutyczną w przewlekłym wzw C u dzieci, pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu, są - zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami europejskimi i polskimi - terapie bezinterferonowe oparte na stosowaniu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (direct acting antivirals, DAAs). DAAs są lekami o bardzo wysokiej skuteczności (powyżej 95%), łatwości podania (doustnie), krótkim czasie trwania terapii (zwykle 12 tygodni) i dobrym profilu bezpieczeństwa w porównaniu do dotychczas dostępnych dla dzieci terapii interferonowych.

Dzieci są idealnymi pacjentami do leczenia DAAs. Mają zwykle mniej zaawansowaną chorobę wątroby, rzadziej rozwijają pozawątrobowe manifestacje choroby, rzadziej mają choroby współistniejące wymagające stosowania leków, które potencjalnie mogłyby wchodzić w interakcje z DAAs. Tymczasem, spośród około dziesięciu kombinacji leków zarejestrowanych u osób dorosłych, jedynie pojedyncze mogą być stosowane u dzieci w Europie. Ponadto, obecnie obowiązujące w Polsce Programy terapeutyczne Ministerstwa Zdrowia przewidują leczenie dzieci z przewlekłym wzw C wyłącznie przy użyciu terapii opartych na interferonie, nie przewidują możliwości leczenia dzieci nowoczesnymi terapiami bezinterferonowymi opartymi na DAAs.

Dotychczas dzieci w Polsce miały ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii opartych na DAAs głównie w ramach komercyjnych badań klinicznych, co wykluczało możliwość leczenia pacjentów obciążonych chorobami towarzyszącymi (np. ze współzakażeniem HIV) lub ciężkimi chorobami wątroby. Cena tych leków (kilkadziesiąt tysięcy złotych za miesięczną terapię) wyklucza samodzielny zakup preparatów przez pacjentów.

- Niekomercyjne badanie kliniczne finansowane przez ABM pt. „Leczenie dzieci w wieku 6 – 18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C przy użyciu pangenotypowego leku o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (sofosbuwir/welpataswir)”, które będzie prowadzone przez Warszawski Uniwersytet Medyczny oraz Wojewódzki Szpital Zakaźny w Warszawie, daje realną szansę na terapię u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby– wyjaśnia dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak, główny badacz.