Najnowocześniejsza terapia białaczki będzie finansowana przez NFZ
– Terapia CAR-T to najbardziej zaawansowana forma immunoterapii komórkowej – czyli wykorzystania własnych komórek odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem – tłumaczy w rozmowie z agencją informacyjną Newseria prof. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, oddział w Gliwicach.
Czym jest terapia CAR-T przeciwko białaczce?
CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta i jego zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Pobrane od pacjenta za pomocą leukaferezy limfocyty są przeprogramowywane w laboratorium, dzięki czemu zyskują dodatkowy receptor – tzw. chimerowy receptor antygenowy, który w sposób celowany rozpoznaje, wychwytuje i niszczy komórki nowotworowe. Zmodyfikowane limfocyty są namnażane i trafiają z powrotem do krwi pacjenta, gdzie rozpoznają komórki nowotworowe, przyłączają się do nich i aktywnie je niszczą.
– Infuzja komórek CAR-T odbywa się dożylnie, trwa kilkanaście minut i przypomina przetoczenie składników krwi czy też przetoczenie komórek krwiotwórczych przy transplantacjach. Sam zabieg nie jest więc szczególnie wymagający. Potencjalnie trudnym okresem są za to pierwsze tygodnie po infuzji, kiedy trzeba liczyć się z możliwością wystąpienia powikłań – mówi prof. Sebastian Marian Giebel. – Oferujemy jednak pacjentom możliwość wyleczenia, pozbycia się choroby raz na zawsze. To właściwie jedyna metoda, która stwarza pacjentom taką szansę.
CAR-T ostatnią szansą ratunku
CAR-T to szansa zwłaszcza dla tych pacjentów, u których wykorzystane zostały wszystkie inne metody leczenia i nie ma dla nich już żadnej alternatywy. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby. Taką grupą chorych są np. dzieci i pacjenci do 25. roku życia z oporną bądź nawracającą ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.
– U chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną szansa wyleczenia jest szacowana na 50 do 60 proc. I mówimy tu o sytuacji, kiedy wcześniej zawiodły już wszystkie inne formy terapii. Jest to coś wspaniałego, co ma charakter absolutnie przełomowy – podkreśla kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Gliwicach. – Szacuje się, że każdego roku w Polsce pojawia się około 20 pacjentów, którzy potrzebują tego rodzaju leczenia – w tym ok. 15 dzieci i 5 dorosłych w wieku do 25 lat.
– Terapia CAR-T zdecydowanie zmieniła szanse na wyleczenie dzieci z oporną postacią ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej. Dla tych dzieci wcześniej nie było żadnych szans, one wykorzystały już wszelkie możliwości terapeutyczne, przeszczepy – czasem nawet kilka przeszczepień – i inne drogie, czasami bardzo innowacyjne leki, które również nie dały rady. Terapia CAR-T dała im nadzieję – dodaje prof. Krzysztof Kałwak z kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”, Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu.
W Europie terapie CAR-T zostały po raz pierwszy zarejestrowane już kilka lat temu. W Polsce natomiast pierwsze dziecko, pacjent „Przylądka Nadziei”, otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii – po siedmiu latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki – udało się u niego uzyskać wreszcie ujemną chorobę resztkową. Od tego czasu terapię CAR-T zastosowano jeszcze u kilkorga małych pacjentów.