– Dzięki wsparciu społeczeństwa, bo do tej pory nie było refundacji, udało nam się zastosować tę terapię już u dziewięciorga dzieci, a 10. pacjent otrzymał komórki w miniony czwartek. Tak więc łącznie mamy dziesięcioro dzieci, którym daliśmy nadzieję. Wszystkie, poza ostatnim, są już w domach i mają się dobrze – mówi prof. Krzysztof Kałwak.
Mali pacjenci ośrodka „Przylądek Nadziei” otrzymali terapię CAR-T w ramach leczenia komercyjnego (dzięki hojności społeczeństwa i zbiórkom organizowanym przez siepomaga.pl i Fundację „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”), bo do tej pory nie była ona w Polsce refundowana. To się jednak zmieni, ponieważ 17 sierpnia terapia CAR-T we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych przed 25. rokiem życia została umieszczona na liście leków refundowanych. Ma ona obowiązywać już od 1 września br.
– Wreszcie będziemy mogli zaoferować tę terapię wszystkim potrzebującym i nie będziemy uzależnieni od zbiórek, które trwają czasami tygodniami – mówi zastępca kierownika kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”.
– Refundacja terapii CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin. To przełom, który dzieje się na naszych oczach. Takie terapie pojawiają się w medycynie bardzo rzadko, raz na kilkadziesiąt lat. Na świecie pierwsza pacjentka, u której zastosowano tę terapię, w maju obchodziła dziewiątą rocznicę powrotu do zdrowia, jest szczęśliwą i zdrową nastolatką. Tym bardziej cieszy, że – dzięki pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia – mali pacjenci i ich rodziny w Polsce też otrzymują właśnie szansę obchodzenia takich radosnych rocznic – dodaje Marta Wielondek, dyrektor generalna Novartis Oncology w Polsce.
Jak zauważa adwokat Katarzyna Bondaryk, refundacja terapii CAR-T ma w Polsce charakter przełomowy i jest nowością dla całego systemu refundacyjnego. Do tej pory ustawa nie przewidywała możliwości refundacji leku, który jest wytwarzany bezpośrednio z krwi pacjenta.
– Po raz pierwszy mamy tu do czynienia z tzw. lekiem terapii zaawansowanej, czyli terapią zindywidualizowaną. Do tej pory nie ma zrefundowanego żadnego innego produktu leczniczego, który jest wytwarzany z komórek pacjenta. To jest lek, którego nie możemy użyć u innego chorego, dlatego potrzebne były różne regulacje, dotyczące m.in. pobierania limfocytów, bankowania czy dystrybucji wytworzonego leku bezpośrednio do pacjenta. Przepisy o refundacji nie zauważają też specyfiki produktów leczniczych i terapii zaawansowanej, dlatego potrzebna była duża otwartość ze strony Ministerstwa Zdrowia, żeby znaleźć ten właściwy tryb i chcieć procedować wniosek refundacyjny w trybie tzw. standardowym. Mieliśmy tu niestandardowy produkt leczniczy, coś bardzo innowacyjnego, czego do tej pory ustawa o refundacji nie zauważała – mówi Katarzyna Bondaryk.
Terapie CAR-T to aktualnie jedna z najnowocześniejszych metod leczenia, którą określa się mianem przełomu w walce z nowotworami. Na całym świecie toczy się w tej chwili kilkaset badań klinicznych z zastosowaniem różnych wariantów terapii CAR-T, w różnych wskazaniach.
– Rejestracja dotyczy już kilku preparatów w trzech różnych jednostkach chorobowych i spodziewamy się, że te wskazania będą się poszerzały. W opinii wielu ekspertów, w tym w mojej, ta terapia w perspektywie kilkunastu lat może stać się dominująca i ma szansę wyprzeć inne formy leczenia systemowego, takie jak chemioterapia – mówi prof. Sebastian Marian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie.
Czytaj też:
Hematolog – lekarz od chorób krwi. Wskazania do wizyty