Najdroższy lek świata nie będzie refundowany w Polsce. Chorzy na SMA bez szans na terapię genową

Producent Zolgensmy nie zgodził się obniżyć ceny tego preparatu, a Ministerstwo Zdrowia nie doszło do porozumienia w tej sprawie. Koszt jednej dawki niezbędnej około 50 maluchom poniżej drugiego roku życia, u których co roku diagnozuje się SMA, został oszacowany przez szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis Gene Therapies na około 6-7 mln zł, co było zbyt wielkim wyzwaniem finansowym dla polskiej służby zdrowia.

Zolgensma – najdroższy lek świata wymaga tylko jednej dawki

Rodzicom maluchów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni prócz internetowych zbiórek pozostanie możliwość korzystania z innego leku – równie drogiego, który na dodatek trzeba przyjmować... do końca życia.

Chodzi o nusinersen, który wymaga przyjmowania co kilka miesięcy. Koszt rocznej terapii tym preparatem dla jednej osoby wynosi około 1 mln zł. Zolgensma jest zaś skuteczna już po jednej dawce, a choć jest droższa, to sporo europejskich krajów uznało, że bardziej opłaca się ją refundować. Taką szansę otrzymali m.in. pacjenci z Irlandii, Niemiec, Włoch, Węgier oraz chorzy na SMA z Czech i Słowacji.

„W ostatnim czasie wiele krajów, również naszych sąsiadów, rozpoczęło program refundacji Terapii Genowej. Tym bardziej niewyobrażalne jest, że w Polsce w najbliższym czasie dziesiątki rodziców będzie nadal zdanych na jeden rodzaj terapii dla swoich pociech. W międzyczasie zaś będą powstawać kolejne zbiórki na najdroższy lek świata, których już teraz jest ponad 20! (Tych zakończonych zaś Polacy mają na koncie ponad 35!)” – przekonują w mediach społecznościowych twórcy strony zrzeszającej osoby wspierające dzieci chore na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

Dlaczego cena za najdroższy lek na SMA jest taka wysoka?

Producent Zolgensmy tłumaczy, że wygórowana cena za lek to skutek zastosowania innowacyjnej technologii, dzięki której preparat może dawać doskonałe rezultaty już po jednej dawce, przez co w ogólnym rozrachunku jest on tańszy niż dostępny w 14 krajach nusinersen, który trzeba brać dożywotnio.

Ogłoszenie zakończenia negocjacji w sprawie leku na SMA miało wywrzeć dodatkowy nacisk na producenta, który nie chce obniżyć kosztu Zolgensmy o kilkadziesiąt tysięcy dolarów – do takiej ceny, jaka jest żądana w innych krajach w UE. Na razie wszystko wskazuje jednak na to, że dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni będą skazane albo na internetowe zbiórki, albo na lek warty miliony, który będą musiały brać do końca życia.

Zamiast jednej dawki leku za 6-7 mln zł chorzy na SMA będą skazani na dożywotnią terapię preparatem wartym 1 mln zł rocznie

Decyzja resortu zdrowia wywołała spore oburzenie wśród rodziców dzieci chorych na SMA i medyków. Matka małego Aleksa cierpiącego na rdzeniowy zanik mięśni – Magdalena Jutrzenka, czyli pochodząca z Poznania „lekarka na roślinach” i rezydentka z Kliniki Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej – nie ma wątpliwości, że odebranie dostępu do terapii genowej dla maluchów jest niekorzystnym finansowo rozwiązaniem, za które koszty poniesie całe polskie społeczeństwo. Większy wydatek jednorazowo może się bowiem zwrócić dużo szybciej niż kwota, którą wszyscy z nas będziemy musieli płacić co roku.