Polskie badaczki opracowały „celowaną terapię autyzmu”. Zaczęło się od... myszy

W 15. odcinku „Wprost Przeciwnie” gościły: prof. Ewelina Knapska, kierowniczka Pracowni Neurobiologii Emocji Instytutu Biologii Doświadczalnej im. Marcelego Nenckiego PAN oraz dr Alicja Puścian także z pracowni Neurobiologii Emocji tegoż Instytutu. Obie ekspertki w ramach Centrum Badań Plastyczności Neuronalnej i Chorób Mózgu BRAINCITY (przy Instytucie Nenckiego), wykorzystując mysie modele autyzmu, czyli zwierzęta, u których odtworzono wadę genetyczną znalezioną u pacjentów, dokonały właśnie odkrycia, o którym mówi świat.

Wyniki ich badań zostały niedawno opublikowane w czołowym amerykańskim czasopiśmie naukowym Molecular Psychiatry. Wszystko dlatego, że ich eksperymentalna terapia celowana autyzmu może stanowić przełom w leczeniu objawów tego złożonego zaburzenia.

Zaczęło się od myszy

W podcaście „Wprost Przeciwnie” naukowczynie opowiedziały o swoim osiągnięciu wyjaśniając, co oznacza wykorzystywanie „mysich modeli autyzmu”. – Patrzymy na to, jakie problemy pojawiają się u pacjentów i za pomocą inżynierii genetycznej staramy się odwzorować te konkretne wady w laboratorium. Myszy są świetnym organizmem modelowym służącym do badania zachowań społecznych u ludzi. Wiadomo, że istnieją wady genetyczne, które prowadzą do określonych deficytów w zachowaniu. To deficyty poznawcze i społeczne, tak charakteryzujemy autyzm. Jeżeli wiemy, jaka konkretna wada genetyczna leży u podłoża problemu u pacjentów, jesteśmy w stanie metodami inżynierii genetycznej stworzyć taki model zwierzęcy, w którym 1:1 ten problem genetyczny zostanie oddany – mówiła dr Alicja Puścian.

Prof. Knapska: – Postanowiliśmy sprawdzić, czy to nasze odkrycie, takie podstawowe, związane z aktywnością określonych grup neuronów, może być wykorzystane, by póki co myszom, pomóc rozwiązać ich problemy, czyli naprawić to, co jest zepsute.

Jak dodały ekspertki, to były takie myszy, które odwzorowywały najczęściej na świecie występującą jednogenową przyczynę autyzmu, jaką jest zespół łamliwego chromosomu X.

Co w praktyce oznacza sukces Polek, co dzieje się ze zwierzętami, które wykorzystano do badań, czy odkrycie będzie można „przełożyć” na terapię innych zaburzeń? O tym wszystkim ekspertki opowiedziały we „Wprost Przeciwnie”.

Podcast powstaje we współpracy ze Studiem Plac.