Polskie badaczki opracowały „celowaną terapię autyzmu”. Zaczęło się od... myszy

Polskie badaczki opracowały „celowaną terapię autyzmu”. Zaczęło się od... myszy

W 15. odcinku „Wprost Przeciwnie” gościły: prof. Ewelina Knapska, kierowniczka Pracowni Neurobiologii Emocji Instytutu Biologii Doświadczalnej im. Marcelego Nenckiego PAN oraz dr Alicja Puścian także z pracowni Neurobiologii Emocji tegoż Instytutu. Obie ekspertki w ramach Centrum Badań Plastyczności Neuronalnej i Chorób Mózgu BRAINCITY (przy Instytucie Nenckiego), wykorzystując mysie modele autyzmu, czyli zwierzęta, u których odtworzono wadę genetyczną znalezioną u pacjentów, dokonały właśnie odkrycia, o którym mówi świat.

Wyniki ich badań zostały niedawno opublikowane w czołowym amerykańskim czasopiśmie naukowym Molecular Psychiatry. Wszystko dlatego, że ich eksperymentalna terapia celowana autyzmu może stanowić przełom w leczeniu objawów tego złożonego zaburzenia.

Zaczęło się od myszy

W podcaście „Wprost Przeciwnie” naukowczynie opowiedziały o swoim osiągnięciu wyjaśniając, co oznacza wykorzystywanie „mysich modeli autyzmu”. – Patrzymy na to, jakie problemy pojawiają się u pacjentów i za pomocą inżynierii genetycznej staramy się odwzorować te konkretne wady w laboratorium. Myszy są świetnym organizmem modelowym służącym do badania zachowań społecznych u ludzi. Wiadomo, że istnieją wady genetyczne, które prowadzą do określonych deficytów w zachowaniu. To deficyty poznawcze i społeczne, tak charakteryzujemy autyzm. Jeżeli wiemy, jaka konkretna wada genetyczna leży u podłoża problemu u pacjentów, jesteśmy w stanie metodami inżynierii genetycznej stworzyć taki model zwierzęcy, w którym 1:1 ten problem genetyczny zostanie oddany – mówiła dr Alicja Puścian.

Prof. Knapska: – Postanowiliśmy sprawdzić, czy to nasze odkrycie, takie podstawowe, związane z aktywnością określonych grup neuronów, może być wykorzystane, by póki co myszom, pomóc rozwiązać ich problemy, czyli naprawić to, co jest zepsute.

Czytaj też:
Rozenek-Majdan i Ewa Kopacz ramię w ramię w PE. Będą walczyć o in vitro

Jak dodały ekspertki, to były takie myszy, które odwzorowywały najczęściej na świecie występującą jednogenową przyczynę autyzmu, jaką jest zespół łamliwego chromosomu X.

Co w praktyce oznacza sukces Polek, co dzieje się ze zwierzętami, które wykorzystano do badań, czy odkrycie będzie można „przełożyć” na terapię innych zaburzeń? O tym wszystkim ekspertki opowiedziały we „Wprost Przeciwnie”.

Podcast powstaje we współpracy ze Studiem Plac.