Nowy lek na alzheimera już dostępny. FDA wydała pełną zgodę, ale ma pewne zastrzeżenia

W styczniu 2023 roku FDA wydała wstępną zgodę na stosowanie substancji lecanemab-irmb (rynkowa nazwa Leqembi) w ramach tak zwanej ścieżki przyspieszonej. Agencja wykorzystuje tę procedurę w szczególnie uzasadnionych przypadkach, na przykład w sytuacji, gdy w społeczeństwie istnieje niezaspokojona potrzeba zdrowotna. Co wczorajsza decyzja instytucji oznacza zatem dla pacjentów? Sprawdź.

Nowy lek na alzheimera uderza w przyczynę choroby, a nie jej objawy

Pełna zgoda FDA na stosowanie leku oznacza większą dostępność preparatu dla chorych i mniejsze obciążenie kosztami terapii. Część z nich pokryje bowiem ubezpieczenie zdrowotne. Lek ma w swoim składzie przeciwciała, które redukują ilość blaszek beta-amyloidu (Aβ). Działają one więc nie na objawy, ale przyczynę schorzenia.
Warto przypomnieć, że w przebiegu choroby Alzheimera dochodzi do kumulowania się patologicznych białek w mózgu (złożonych właśnie z beta-amyloidu i białka tau), co prowadzi do przedwczesnej śmierci komórek nerwowych. W konsekwencji mamy do czynienia ze zmniejszeniem liczby neuronów i poważnymi zaburzeniami w pracy układu nerwowego. Pacjent ma trudności z koncentracją, zapamiętywaniem i odtwarzaniem informacji, a także z regulowaniem emocji. W miarę upływu czasu traci wszystkie nabyte w toku życia umiejętności i nie jest w stanie normalnie funkcjonować.

Skuteczność preparatu została oceniona w randomizowanym badaniu klinicznym z udziałem 1795 pacjentów z chorobą Alzheimera. Leczenie rozpoczęto u osób z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych lub łagodnym stadium otępienia i potwierdzoną obecnością patologicznych struktur białkowych w układzie nerwowym. Chorych podzielono na grupy. Jedna otrzymywała placebo, a druga lek w dawce 10 miligramów (na kilogram) z częstotliwością raz na dwa tygodnie. Stosowanie preparatu istotnie spowolniło postęp patologicznych zmian w mózgu (w porównaniu z przyjmowaniem placebo).

FDA ostrzega przed skutkami ubocznymi stosowania leku na alzheimera

Przyjmowanie zatwierdzonego preparatu na alzheimera – jak ostrzega amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków – niesie za sobą ryzyko wystąpienia niepożądanych skutków ubocznych w postaci dolegliwości, takich jak bóle i zawroty głowy, splątanie, zaburzenia widzenia, nudności czy wymioty. Mogą pojawić się też niepokojące objawy ze strony układu nerwowego, między innymi drgawki, a także zagrażający życiu obrzęk mózgu i krwotok śródmózgowy. Lek nie jest zalecany w przypadku pacjentów stosujących leki przeciwzakrzepowe, uczulonych na którykolwiek ze składników preparatu, a także tych, u których stwierdzono zwiększone niebezpieczeństwo wystąpienia krwotoku do śródmózgowia.

Źródło: FDA