Jak rozwijają się rzadkie zaburzenia mózgu u dzieci? Nowe badania

Odkrycie dokonane przez naukowców z University Neuroscience Institute i Bateson Center ujawniło, że wadliwe komórki odpornościowe w mózgu zwane mikrogleju przyczyniają się do rozwoju leukodystrofii.

Leukodystrofie to grupa rzadkich chorób neurologicznych, które powodują poważne niepełnosprawności fizyczne i psychiczne u dzieci. Jedno na 7600 dzieci cierpi na zaburzenia, obejmujące objawy, które zwykle pojawiają się w pierwszym roku życia i pogarszają się wraz z wiekiem dziecka.

Obecnie dostępnych jest bardzo niewiele metod leczenia chorób, które – podobnie jak w przypadku innych rzadkich zaburzeń – mogą sprawić, że dotknięte nimi osoby poczują się odizolowane.

Jak rozwijają się rzadkie zaburzenia mózgu u dzieci? Nowe badania

Jednak badania przeprowadzone przez zespół z Uniwersytetu w Sheffield ujawniły nowy wgląd w to, jak często choroby się rozwijają – odkrycie, które można wykorzystać do stworzenia skuteczniejszych terapii.

Wyniki badania, opublikowane w czasopiśmie Glia, sugerują, że zaburzenia zaczynają się podczas rozwoju mózgu w czasie ciąży. Prawie połowa naszych neuronów umiera podczas powstawania mózgu przez całą ciążę i rolą mikrogleju jest ich usunięcie. Korzystając z przezroczystych modeli danio pręgowanego (gatunek ryby), aby bezpośrednio obserwować rozwój komórek mózgowych, zespół badawczy odkrył, że mikrogleje zostały upośledzone podczas próby usunięcia umierających neuronów w mózgach, które następnie rozwinęły leukodystrofię.

Zwierzęce modele leukodystrofii są rzadkie i często nie wyglądają jak patologia występująca u człowieka, ponieważ brakuje im charakterystycznych nieprawidłowości w mózgu i problemów ruchowych obserwowanych u ludzi. Jednak naukowcy stworzyli pierwszy model danio pręgowanego ludzkiego leukodystrofii i wykazali, że model ten miał podobne anomalie fizyczne i mózgowe jak u pacjentów.

Dr Noémie Hamilton z European Leukodystrofhy Association (ELA) Research Fellow z University of Sheffield powiedział: „Pierwszym i głównym wyzwaniem dla mikrogleju podczas rozwoju mózgu jest usunięcie umierających neuronów”.

W przyszłości dr Hamilton zamierza sprawdzić, czy terapie ukierunkowane na mikroglej we wczesnym okresie życia mogą złagodzić objawy za pomocą jej unikalnego modelu przedklinicznego danio pręgowanego. Ma nadzieję, że jej odkrycia można przełożyć na badania na ludziach, aby pomóc w identyfikacji nowych sposobów leczenia leukodystrofii dziecięcej.