Epidemia COVID-19, starzenie się społeczeństwa, niedobory personelu medycznego, nadmiarowe zgony, rosnący dług zdrowotny, niedofinansowanie: to problemy, z którymi mierzy się dziś polski system ochrony zdrowia. Mimo to w 2021 r. udało się udostępnić pacjentom szereg innowacyjnych terapii. Wiceminister Maciej Miłkowski podkreślał, że wydatki na COVID-19 nie uszczupliły puli pieniędzy przeznaczonych na refundację leków.
Prof. Marcin Czech i wiceminister Maciej Miłkowski o sukcesach refundacyjnych 2021 r.
– Warto podkreślić fakt, że mamy w Polsce pełną dostępność szczepionek przeciw COVID-19. W 2021 roku pojawiło się też w refundacji dużo nowych leków, zarówno w programach lekowych, jak na liście aptecznej – zaznaczył podczas debaty prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, wiceminister zdrowia w latach 2017-19, odpowiedzialny m.in. za refundację leków. Nowe terapie pojawiły się m.in. w leczeniu nowotworów: płuca, jelita grubego, jajnika, raka wątrobowokomórkowego, raka z komórek Merkla, w szpiczaku, białaczkach, ale też we wskazaniach nieonkologicznych, m.in. w chorobach autoimmunologicznych, jak łuszczyca, a także w chorobach rzadkich. – Mamy szeroką dostępność do refundacji, jeśli chodzi o szczepionki przeciw grypie, pojawiła się też w refundacji pierwsza szczepionka przeciw HPV, ważna m.in. w prewencji raka szyjki macicy. Cieszymy się, że Polska dołączyła do krajów, które stosują prewencję w tym obszarze – mówił prof. Marcin Czech.
Za pilne wyzwanie uznał udostępnienie pacjentom nowych terapii w kardiologii i rozszerzenie możliwości stosowania nowych leków w cukrzycy. – W czasie epidemii COVID-19 narasta dług kardiologiczno-diabetologiczny, zależny od wielu czynników, w tym również od leków. Są nierefundowane terapie których stosowanie przedłuża pacjentom życie – mówił prof. Czech. Przypomniał, że główną przyczyną zgonów Polaków jest niewydolność serca, a jej zdiagnozowanie często oznacza gorsze rokowanie niż w przypadku wielu nowotworów. – Polska jest niechlubnym liderem w zakresie liczby hospitalizacji z powodu chorób sercowo-naczyniowych, szczególnie niewydolności serca. Liczba hospitalizacji rośnie, rosną też koszty leczenia, dlatego powinniśmy przejrzeć całą ścieżkę terapeutyczną pacjenta i zobaczyć, co warto zmienić – mówił prof. Czech. Przypomniał, że ogromnym wyzwaniem na 2022 rok i kolejne będzie też m.in. udostępnianie nowych terapii genowych i komórkowych, których pojawia się coraz więcej; często są one przełomowe, ale bardzo kosztowne.
Zdaniem wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego ważnym osiągnięciem 2021 r. było też wprowadzenie kompleksowego programu lekowego cukrzycowego obrzęku plamki (DME). – Dzięki bardzo dobrej współpracy z klinicystami udało się wdrożyć innowacyjny program lekowy obejmujący trzy linie leczenia, który docelowo obejmie kilkadziesiąt tysięcy pacjentów. W zakresie okulistyki mamy duże sukcesy, gdyż od lat funkcjonuje program leczenia AMD (zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem). Teraz DME jest kolejnym. Dzięki temu wielu osom uda się uratować wzrok – mówił wiceminister Miłkowski.
W innych dziedzinach na podkreślenie zasługuje udostępnienie pacjentom nowych leków w hematoonkologii, a także w onkologii, m.in. w niedrobnokomórkowym i drobnokomórkowym raku płuca, raku jelita. Ponadto unowocześnienie programu raka piersi i raka jajnika. – Bardzo się cieszę też z tego, że udało się zwiększyć limity na niektóre wyroby medyczne, jak pieluchomajtki i wyroby chłonne, a także zrefundować nowoczesne cewniki urologiczne – mówił wiceminister Miłkowski.
Wyzwania 2022: kardiolodzy czekają na leki w niewydolności serca
Epidemia COVID-19 pokazała, jak ważne jest skuteczne i efektywne leczenie chorób współistniejących. Tylko część nadmiarowych zgonów w Polsce – których od początku pandemii jest już ponad 160 tys. – jest spowodowanych COVID-19. Spośród innych chorób na pierwszym miejscu są choroby układu krążenia, w tym niewydolność serca.
– Bardzo martwi nas to, że w refundacji nie pojawiły się właściwie żadne nowe leki kardiologiczne, a liczby wyraźnie pokazują, że w czasie pandemii rośnie dług kardiologiczny. 95 proc. kosztów leczenia niewydolności serca w Polsce to koszty szpitalne, dlatego bardzo potrzebne są działania, które zmniejszą liczbę hospitalizacji i obciążenie systemu ochrony zdrowia – mówił prof. Przemysław Mitkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego. Przypomniał, że w tym roku zostały opublikowane nowe zalecenia Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego dotyczące diagnostyki i leczenia niewydolności serca, zgodnie z którymi leczenie tej grupy chorych opiera się na czterech podstawowych filarach z których dwa nie są w Polsce refundowane co powoduje, że większość pacjentów nie jest w stanie, z powodów finansowych, pozwolić sobie na ich zakup i przewlekłe stosowanie. – Pierwszy z tych filarów to flozyny, drugim lek sakubitryl/walsartan, który jest w zaleceniach od 2016, a w Polsce wciąż nie jest refundowany. W ostatnich latach bardzo zmieniła się filozofia leczenia: obecnie od początku zaleca się równoczesne wprowadzenie tych czterech filarów. Pozwala to na wydłużenia życia o 4-8 lat – mówił prof. Mitkowski, podkreślając, że jest to wręcz rewolucja terapeutyczna. Gdyby lekarze mogli przepisywać pacjentom te leki na recepty ze zniżką, znacznie zmniejszyłaby się konieczność hospitalizacji pacjentów spowodowanej zaostrzeniem niewydolności serca. – Obecnie spory odsetek pacjentów, którzy rozpoczynają terapię flozyną, przekonani przez lekarzy o skuteczności tego leku, w ciągu trzech miesięcy przerywają terapię z powodów finansowych – mówił prof. Mitkowski.
Również zdaniem prof. Jarosława Kaźmierczaka, konsultanta krajowego w dziedzinie kardiologii, refundacja tych dwóch leków jest priorytetem. – Flozyny to bardzo ważna grupa leków; gdybyśmy mogli zastosować łącznie te cztery filary leczenia niewydolności serca, to w ciągu roku liczba hospitalizacji z powodu niewydolności serca spadłaby o 30-40 proc. To szczególnie ważne w dobie pandemii COVID-19, gdy wiele oddziałów jest zmienianych na covidowe. Warto też pamiętać, że zakażenie COVID-19 jest szczególnie niebezpieczne dla pacjentów kardiologicznych i powinni oni być bardzo dobrze leczeni – mówił prof. Jarosław Kaźmierczak. Podkreślił też, że konieczne jest wprowadzenie kompleksowej i koordynowanej opieki nad pacjentami z niewydolnością serca. – Koordynowana opieka i możliwość stosowania nowoczesnych leków znacznie poprawiłaby sytuację pacjentów – podkreślał prof. Kaźmierczak, który o refundację jednej z flozyn we wskazaniu „niewydolność serca” występował zanim jeszcze uzyskała w Europie rejestrację w tym wskazaniu.
Wiceminister Maciej Miłkowski dobrze zna potrzeby pacjentów kardiologicznych. - Mam nadzieję, że będzie możliwe wprowadzenie kompleksowego podejścia: dobrej organizacji leczenia i dostępu do nowych leków. Do niedawna tylko jedna flozyna miała rejestrację w niewydolności serca, obecnie już dwie. Dzięki konkurencji zawsze jest większa szansa na uzgodnienie z producentami ceny leku. To jest bardzo istotne, ponieważ docelowo z tej terapii mogłoby korzystać ok. 200 tys. pacjentów. Mam nadzieję, że wkrótce się uda – komentował wiceminister Maciej Miłkowski.
Wyzwania 2022: Cukrzyca – na co czekają diabetolodzy
– Bardzo się cieszę już od kilku lat z dużej otwartości i zrozumienia tej ekipy w Ministerstwie Zdrowia co do potrzeb pacjentów z cukrzycą, którzy przez dekady byli pozbawieni dostępu do innowacji. Ostatnie lata były pod tym względem przełomowe: udało się udostępnić nowe leki, na które diabetolodzy i pacjenci czekali od lat – flozyny i analogi GLP-1. To był rewolucyjny ruch. Nasz zachwyt nad skutecznością tych leków jest ogromny, nie sądziliśmy dwa lata temu, gdy wchodziły do refundacji, że mogą one wywoływać aż tak korzystne skutki: wyrównywać poziom cukru niemal do normy, powodować redukcję masy ciała, nie wywołując hipoglikemii. Mógłbym cytować wypowiedzi wdzięcznych pacjentów; te leki działają skuteczniej niż myśleliśmy – mówił prof. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Innowacyjne leki przyniosłoby jeszcze większe korzyści pacjentom, gdyby mogli stosować je wcześniej: według obecnych wskazań lekarz może wypisać pacjentowi receptę ze zniżką dopiero wówczas, gdy poziom hemoglobiny glikowanej wynosi 8 proc. lub więcej (świadczy to o bardzo złym wyrównaniu cukrzycy), a wskaźnik masy ciała (BMI) wynosi 35 (i więcej) w przypadku stosowania analogów GLP-1. – Lepiej byłoby podawać pacjentom te leki wcześniej. Zdajemy sobie sprawę, że to trudna decyzja z punku widzenia finansów publicznych, ale z drugiej strony taką decyzją ministra pomaga się ogromnej rzeszy osób – mówił prof. Czupryniak. Podkreślił też, że w diabetologii w ostatnich latach dokonuje się prawdziwa rewolucja. – Mamy już pierwszy doustny analog GLP-1: białko w formie tabletki, lek przyjmuje się raz dziennie, a efekt jest podobny do uzyskiwanego przy podawaniu leku w iniekcji raz w tygodniu – mówił prof. Czupryniak. Podkreślił też, że w leczeniu cukrzycy, szczególnie typu 1, niezwykle ważne są nowe technologie lekowe, dlatego diabetologów tak cieszy refundacja pomp insulinowych do 26. roku życia oraz dostępność do systemów ciągłego monitorowania glikemii dla dzieci i młodzieży, a ważne byłoby, gdyby również dorośli, szczególnie z cukrzycą typu 1 mieli dostęp do tych nowoczesnych technologii.
Zaznaczył też, że w tym roku pojawiły się pierwszy raz wpływy z opłaty cukrowej, którą można wykorzystać, by udostępnić nowe leki i technologie dla większej grupy pacjentów m.in. z cukrzycą. – Opłata cukrowa w 2021 przyniosła ok. 1,2 mld zł., cały czas toczą się dyskusje, na co te pieniądze przeznaczyć, potrzeb jest wiele, jednak na pewno część środków warto przeznaczyć na rozszerzenie refundacji nowoczesnych leków przeciwcukrzycowych czy systemów do monitorowania glikemii. Jest rzeczą strategiczną i polityczną, by pieniądze z opłaty cukrowej były przeznaczone właśnie m.in. na zapobieganie i leczenie otyłości i cukrzycy, gdyż to klasyczna umowa społeczna:, został nałożony podatek, ludzie to zaakceptowali, dlatego warto wpływy przeznaczyć na zapobieganie i leczenie chorób, które są wywołane przez nadmierną konsumpcję m.in. cukru – mówił prof. Czupryniak. Zwrócił też uwagę na to, że prawdopodobnie już niedługo zostanie w Europie zarejestrowany analog GLP-1 w leczeniu otyłości. – Semaglutyd robił absolutną furorę, to jest rewolucja; widzimy redukcję masy ciała nawet do 30 kg w ciągu roku. Nie mieliśmy wcześniej takich leków do leczenia otyłości – mówił prof. Czupryniak.
Wyzwania 2022: onkologia – rak piersi
Polska jest krajem, w którym nie tylko rośnie zachorowalność z powodu raka piersi, podobnie jak to się dzieje w krajach Europy Zachodniej, lecz także rośnie śmiertelność. Przyczyny są złożone: późniejsza wykrywalność, brak dobrze funkcjonujących w całym kraju ośrodków kompleksowego leczenia raka piersi (BCU), ale także brak dostępu do niektórych innowacyjnych leków. – Cieszę się, że w tym roku udało się uporządkować program leczenia raka piersi: to był najstarszy z programów lekowych w onkologii, teoretycznie mieliśmy w nim dostęp do wielu leków, jednak w praktyce był on bardzo ograniczony, dlatego jego uporządkowanie było bardzo potrzebne – zaznaczyła dr Agnieszka Jagiełło-Gruszfeld, kierująca Oddziałem Zachowawczym w Klinice Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej w Narodowym Instytucie Onkologii. Podkreśliła, że zarówno pacjenci jak onkolodzy zajmujący się leczeniem tego nowotworu czekają na nowe terapie. Jedną z nich jest terapia stosowana w agresywnym podtypie raka piersi: HER2+.
– To niezwykle agresywny podtyp raka piersi. U pacjentek, u których jest on zdiagnozowany w miejscowym stopniu zaawansowania, przed operacją chirurgiczna stosujemy leczenie neoadiuwantowe. Dzięki temu u znacznej części pacjentek komórki nowotworowe zostają całkowicie zniszczone; jest to tzw. całkowita remisja. U części pacjentek pozostaje jednak tzw. choroba resztkowa, czyli komórki nowotworowe są wykrywalne w usuniętym materiale operacyjnym. Wiemy, że taka pacjentka ma gorsze rokowanie, większe ryzyko nawrotu choroby, czasem nawet po kilku czy kilkunastu latach. Chcemy tego uniknąć, by jak najwięcej pacjentek było wyleczonych z choroby nowotworowej – mówiła dr Agnieszka Jagiełło-Gruszfeld. U tych pacjentek można zastosować leczenie pooperacyjne, uzupełniające, polegające na podaniu kolejnego leku celowanego. Lek: trastuzumab emtanzyny ma za zadanie „wybić” pozostałe komórki nowotworowe, co znacznie poprawia rokowania pacjentek. – Wyleczenie pacjentki z nowotworu to marzenie nas wszystkich. To nie jest duża grupa chorych, ponieważ wiele kobiet ma całkowitą remisję patomorfologiczną, nie byłaby to tak duża liczba. Często są to młode pacjentki, które będą mogły normalnie funkcjonować, wrócić do pracy. Inaczej żyje osoba, która jest wyleczona i może wrócić do zdrowia, a inaczej osoba, która zmaga się z nowotworem, gdy on nawraca – mówiła dr Jagiełlło-Gruszfeld.
Wyzwania 2022: Onkologia – rak jajnika
To nowotwór, w którym nie ma badań przesiewowych – jak w przypadku raka piersi – a pierwsze objawy (przewlekłe problemy z przewodem pokarmowym) są bardzo niespecyficzne. Dlatego w 70-80 proc. przypadków jest on rozpoznawany w stadium zaawansowanym. Podstawą leczenia jest przeprowadzenie operacji chirurgicznej, po której pacjentki otrzymują chemioterapię. Przełomem w leczeniu zaawansowanego raka jajnika stały się inhibitory PARP – leki, które podaje się w celu podtrzymania i wydłużenia remisji. W Polce jest obecnie refundowany jeden z inhibitorów PARP (olaparib) – zarówno w drugiej, jak (od 2021 roku) w pierwszej linii leczenia, wyłącznie dla pacjentek mających mutację w genach BRCA1, 2 (to ok. 20 proc. wszystkich pacjentek z rakiem jajnika). Wyniki badań innego z inhibitorów PARP (niraparibu) wskazują, że jego zastosowanie jest skuteczne również u pacjentek, które nie mają mutacji w genach BRCA1, 2. Okazał się on skuteczny także u pacjentek, które mają inne nieprawidłowości w szlaku naprawy DNA, jak również u pacjentek niemających żadnych mutacji, zarówno w drugiej, jak w pierwszej linii leczenia. Wydłuża on czas do nawrotu choroby. W Polsce toczy się proces refundacyjny niraparibu, gdyż 80 proc. pacjentek nie ma mutacji w genach BRCA1, 2, i nie może skorzystać z terapii olaparibem.
– Często mówiłem, że nie widzę szans powodzenia finansowania tego leku, jednak czasem zdarza się sytuacja, że firma przedstawia propozycję, którą po prostu przyjąć, spokojnie analizując efekty. W tym przypadku było tak, że firma zaproponowała bardzo dobre warunki i z chęcią je przyjąłem. Mam nadzieję, że wszystko zostanie uzgodnione i uda się ten lek zrefundować od 1 stycznia. Dzięki temu posunięciu mielibyśmy refundowane wszystkie leki w raku jajnika. Mogę potwierdzić, że po mojej stronie rozstrzygnięcie zapadło – zaznaczył wiceminister Miłkowski.
Wyzwania 2022: Hematoonkologia: chłoniaki
Hematoonkologia często jest nazywana motorem napędowym medycyny: najwięcej nowych leków pojawia się w leczeniu nowotworów hematologicznych. W ubiegłym roku wyraźnie było widoczne, że udostępnianie nowych terapii hematoonkologicznych było jednym z priorytetów. – W przewlekłej białaczce limfocytowej i szpiczaku pojawiło się bardzo wiele nowych leków w refundacji, gorsza sytuacja była w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B – mówiła prof. Monika Długosz-Danecka z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Krakowie.
Chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL) to najczęstszy chłoniak występujący u osób dorosłych. Jest bardzo agresywny: jeśli chory nie będzie leczony, to czas jego przeżycia można liczyć w miesiącach, czasami nawet w tygodniach. Leczenie w pierwszej linii polega na zastosowaniu przeciwciała monoklonalnego (rytuksymabu), wraz z chemioterapią. Takie leczenie pozwala na wyleczenie 60 proc. chorych. W dużo gorszej sytuacji są pacjenci, u których pojawiła się oporność na leczenie pierwszej linii lub szybki nawrót choroby. Młodszym, w dobrym stanie ogólnym, można zaproponować wysokodawkowaną chemioterapię i przeszczepienie szpiku. – Największym problemem są pacjenci nawrotowi, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia komórek macierzystych. Pilnie potrzebujemy możliwości stosowania leku, który umożliwiałby tym pacjentom przeżycie. Takim lekiem jest polatuzumab vedotin. To terapia ograniczona w czasie do 6 miesięcy, stosowana w grupie pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia. Na konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego przedstawiono wyniki badań, które zmienią podejście do leczenia pierwszej linii: właśnie z zastosowaniem polatuzumabu. Bardzo byśmy chcieli, żeby dla naszych pacjentów lek ten był dostępny chociaż w chorobie nawrotowej. To najpilniejsza potrzebna w tym najczęściej występującym chłoniaku – mówiła prof. Monika Długosz-Danecka.
Polatuzumab vedotin to nowoczesny lek: immunotoksyna, czyli przeciwciało monoklonalne połączone z toksyną – monometyloaurystatyną E. Lek zaczyna działać dopiero, gdy połączy z antygenem (w tym przypadku CD79a) na powierzchni komórki nowotworowej; wtedy zaczyna ją niszczyć. – Po rytuksymabie, który był pierwszym przełomem w leczeniu DLBCL, to będzie kolejna rewolucja – mówiła prof. Długosz-Danecka. Podkreśliła, że w tym typie chłoniaka pojawiają się też terapie genetyczne, jednak ich koszty są znacznie wyższe, dlatego polatuzumab wydaje się rozsądnym rozwiązaniem, zwłaszcza że jest to terapia ograniczona w czasie. Zaznaczyła, że dziś jest co prawda możliwość starania się o ten lek w ramach procedury RDTL, jednak ten typ chłoniaka jest bardzo agresywny i pacjent może nie doczekać do decyzji o przyznaniu leczenia w ramach RDTL, dlatego tak ważne jest udostępnienie terapii w ramach programu lekowego.
– Znam tę terapię, bardzo dobrze się z nią zapoznałem. W tym wskazaniu również czekają również inne procedury. Jesteśmy bardzo nimi zainteresowani i mocno zaawansowani w rozmowach. Pracujemy nad ich udostępnianiem pacjentom – mówił wiceminister Miłkowski. Wiceminister Miłkowski zapowiedział też, że w styczniu, marcu, maju 2022 pojawią się zmiany w wielu programach lekowych w celu dostosowania do nowych wytycznych. – Wiem, że jest wiele oczekiwań klinicystów na 2022 rok: są bardzo słuszne i dołożymy wszelkich starań, żeby je zrealizować – podsumował debatę wiceminister Miłkowski.