Warto poprawić system opieki

PEX PharmaSequence przeprowadziła badanie społeczne dotyczące potrzeb pacjentów w organizacji leczenia hemofilii. Jakie są z niego najważniejsze wnioski?

W ramach prowadzonego badania zapytano lekarzy zajmujących się leczeniem chorych na hemofilię oraz pacjentów (i rodziców dzieci) z hemofilią o różne aspekty opieki. W badaniu wzięło udział ok. 30 lekarzy i ponad 150 pacjentów. Na tej podstawie sformułowaliśmy uwagi na temat poziomu opieki nad chorymi.

Jeśli chodzi o pacjentów, to najważniejsze dla nich jest poczucie bezpieczeństwa wynikające z dostępu do wystarczającej ilości czynnika krzepnięcia. Zalecenia Światowej Federacji Hemofilii mówią, że leczenie powinno być takie, by pacjenci mogli prowadzić normalne życie zawodowe i rodzinne. Dobrą wiadomością jest to, że zarówno pacjenci, jak i lekarze podkreślają, że dostęp do czynnika krzepnięcia, stanowiący warunek skutecznej terapii, jest w Polsce na odpowiednim poziomie. Pacjenci uważają też, że specjalistyczny system opieki działa sprawnie: niewielka grupa hematologów, którzy się nimi opiekują, jest bardzo dobrze oceniana. Szczególnie wysoko oceniana jest opieka nad dziećmi. Dzieci chore na hemofilię do 18. roku życia są leczone profilaktycznie w ramach sprawnie działającego programu lekowego.

Co można poprawić, jeśli chodzi o opiekę i leczenie?

Negatywnie oceniane są różne aspekty opieki okołomedycznej, zwłaszcza dostęp do fizjoterapii. Aż 68 proc. pacjentów oceniło jej dostępność negatywnie; szczególnie starsi pacjenci, którzy mają ograniczenia ruchowe, podkreślają, że dostęp do rehabilitacji jest zdecydowanie zbyt mały. Innym problemem jest kontakt z pozaspecjalistycznym (hematologicznym) systemem ochrony zdrowia, czyli sytuacja, gdy pacjent przychodzi po pomoc do „zwykłej” pielęgniarki, ratownika medycznego, chirurga, ortopedy etc. Personel medyczny poza ośrodkami hematologicznymi często nie ma dostatecznej wiedzy na temat hemofilii, boi się podejmowania diagnostyki i leczenia. 51 proc. rodziców dzieci chorych na hemofilię spotkało się z sytuacją, że pielęgniarka odmówiła podania leku dziecku, bo obawiała się to zrobić. Często również stomatolodzy obawiali się podejmować leczenie. Sytuacja jest szczególnie poważna, gdy pacjent trafia do szpitala niespecjalistycznego, gdyż personel często nie wie, jak postępować z chorym na hemofilię. W szczególności brakuje wiedzy o konieczności stosowania zasady: „najpierw czynnik”, czyli zanim podejmiesz jakąkolwiek czynność medyczną, najpierw podaj czynnik krzepnięcia.

W mniejszym stopniu pacjenci, a w większym lekarze podkreślają też, że w Polsce nie ma właściwego dostępu do leków innych niż osoczopochodne, czyli rekombinowanych, wytwarzanych w procesie biotechnologicznym. W Polsce ich wykorzystanie jest na bardzo niskim poziomie w porównaniu z innymi krajami i gwarantowane wyłącznie dla dzieci. W ogóle nie są tu stosowane czynniki długo działające. Zapewniają one wyższą aktywność czynnika, a pacjenci mogą rzadziej dokonywać wkłuć, co powodowałoby, że ich potrzeby w zakresie podstawowych aktywności życiowych byłyby skuteczniej zaopatrzone. To nie tylko wyższy komfort życia, lecz także lepsza ochrona przed powikłaniami choroby, czyli przede wszystkim uszkodzeniem stawów.

Na brak dostępu do czynników rekombinowanych i długo działających w większym stopniu zwracają uwagę lekarze niż pacjenci?

Pacjenci nie znają wszystkich możliwych opcji terapeutycznych; z badania wynika, że są zadowoleni z tego, że mają dostęp do czynników krzepnięcia w potrzebnej ilości. Lekarze widzą ograniczenia możliwości indywidualizacji leczenia w Polsce, która z kolei jest podstawą podejścia do leczenia w innych krajach. Problemem jest też to, że wraz z ukończeniem 18. roku życia młody człowiek przechodzi pod opiekę ośrodka dla dorosłych, który nie ma możliwości zapewnienia takich samych standardów, jakie wynikają z programu lekowego u dzieci. W przypadku dorosłych dostępność do czynników rekombinowanych nie jest gwarantowana, w wyniku czego leczeni są wyłącznie czynnikami pochodzącymi z osocza dawców.

Jako minus systemu pacjenci wskazują słaby dostęp do opieki psychologicznej, która powinna być zagwarantowana na każdym etapie leczenia. Rodzice dzieci chorych na hemofilię podkreślają również często małą świadomość społeczeństwa, w tym nauczycieli przedszkolnych i szkolnych, co do sposobu postępowania z dzieckiem z hemofilią. Wszystko to powoduje u rodziców zmniejszone poczucie bezpieczeństwa. Funkcjonowanie pacjentów, poza specjalistycznym systemem hematologicznym, jest często obarczone lękiem o skuteczne i bezpieczne leczenie.

Najważniejsze rekomendacje z badania to…?

Na pewno należałoby się zastanowić nad dalszym rozwojem opieki specjalistycznej w ośrodkach leczenia hemofilii. Opieka powinna być dobrze finansowana, z zespołami interdyscyplinarnymi, pacjenci powinni być kompleksowo diagnozowani i leczeni. Do pozaspecjalistycznego systemu opieki należy wprowadzić standardy postępowania z chorymi na hemofilię i je propagować, zwłaszcza w POZ, SOR i ratownictwie medycznym. Podstawowy aspekt warunkujący bezpieczeństwo: pacjent powinien mieć kartę chorego na hemofilię, którą w sytuacjach nagłych pokazywałby ratownikowi lub lekarzowi i która byłaby respektowana. Trzeba też koordynować opiekę medyczną w otoczeniu pacjenta, szczególnie poprzez POZ. Gdy pacjent wymaga opieki specjalistycznej, powinien jak najszybciej trafić do takiego ośrodka.

Kolejna rekomendacja to poprawa dostępu do nowych technologii medycznych, umożliwiających większą indywidualizację leczenia. W Polsce jest bardzo ograniczona dostępność leków rekombinowanych, a także leków biologicznych, brak też dostępu do leków długo działających. Należałoby się zastanowić, jakzmienić system refundacji, by umożliwić pacjentom dostęp do tych nowych terapii. Każdy rodzaj czynnika krzepnięcia ma swoje zastosowanie; to nie jest tak, że niektóre leki są „stare” i trzeba je koniecznie zastąpić „nowymi”, ale dostęp do różnych opcji terapeutycznych pozwoli dopasować najlepsze leczenie do indywidualnego pacjenta. Warto też zwrócić uwagę na fakt, że czynniki osoczopochodne są dziś tanie, ale osocze coraz trudniej uzyskać, co nie gwarantuje dostępności i stabilności cen w przyszłości. Jeśliby go zabrakło, to pacjenci zostaliby w dramatycznej sytuacji. Wytwarzanie czynników rekombinowanych jest niezależne od dostępności osocza.

Okiem klinicysty

Dr n. med. Joanna Zdziarska, hematolog, Klinika Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie:

Najważniejszą zaletą obecnego systemu opieki nad chorymi na hemofilię w Polsce jest możliwość wydawania pacjentom czynnika krzepnięcia całodobowo w każdym miejscu w Polsce. Dostęp do czynników krzepnięcia jest dobry, jest również dostępna część nowoczesnych terapii, choć w sposób limitowany. Funkcjonuje Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, realizowany przez wyznaczonych lekarzy w ośrodkach leczenia hemofilii. Podczas gdy pediatryczne ośrodki leczenia działają bardzo dobrze i jest ich wystarczająco dużo, nadal brakuje placówek opiekujących się dorosłymi. W niektórych regionach Polski pacjenci są zaniedbani: nie stosują np. profilaktyki, która jest podstawą leczenia hemofilii.

Większość pacjentów otrzymuje leki w takich ilościach, jakich potrzebuje, zarówno do leczenia profilaktycznego, jak i w przypadku krwawień. Istnieje dobry program profilaktyczny dla dzieci. Nie narzekamy ani na ilość, ani na bezpieczeństwo stosowanych czynników krzepnięcia, aczkolwiek wolelibyśmy, żeby chorzy mieli lepszy dostęp do czynników najnowszej generacji (rekombinowanych). To w pewnym sensie luksus, jednak na świecie od dawna już standard z uwagi na jeszcze większe komfort i bezpieczeństwo leczenia.

Około 40 chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem otrzymuje w Polsce emicizumab, czyli pierwszy podskórny lek stosowany w profilaktyce krwawień w hemofilii A. Niestety, nie możemy włączać do tej terapii pacjentów bez inhibitora czynnika VIII, a dla co najmniej kilkunastu w Polsce byłaby to terapia wręcz umożliwiająca normalne życie. Chcielibyśmy mieć też dostęp do długo działających czynników krzepnięcia, których stosowanie umożliwia rzadsze wykonywanie wkłuć dożylnych. To szczególnie ważne dla tych chorych na hemofilię, u których wkłucia są bardzo trudne technicznie.

Szwankuje też opieka na poziomie najbliższym pacjenta: nie każdy chory jest w stanie sam podać sobie leki, musi więc korzystać z pomocy lekarza rodzinnego, placówek opieki całodobowej, ewentualnie SOR. Personel medyczny często jednak nie zna tej choroby i nie wie, jak podawać czynnik krzepnięcia, więc woli, żeby pacjent szukał pomocy gdzie indziej. W rezultacie chory musi szukać pomocy daleko od miejsca zamieszkania lub wręcz pomija zalecone dawki czynnika.

Prawie wszyscy dorośli chorzy na ciężką hemofilię, jak również niektóre dzieci, wymagają stałej opieki doświadczonego fizjoterapeuty z uwagi na fakt, że choroba powoduje uszkodzenie stawów i mięśni (artropatię hemofilową). Nowoczesna rehabilitacja pozwala na ograniczenie następstw artropatii, uniknięcie niepełnosprawności oraz poprawę jakości życia. Dostęp do fizjoterapii jest w Polce ograniczony, nie tylko w przypadku hemofilii. Ogromną trudnością jest również brak właściwego finansowania diagnostyki skaz krwotocznych w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej. Wszystkie badania, które wykonujemy, generują długi szpitala. To jedna z przyczyn, dla których ośrodki leczenia nie działają według oczekiwanych standardów lub wykonują badania diagnostyczne w bardzo niewielkim stopniu.

Rozmawiała: Monika Długosz