Mielofibroza to rodzaj rzadkiego nowotworu szpiku kostnego, na który nie ma obecnie skutecznej terapii. Choroba często ewoluuje w białaczkę lub całkowite zwłóknienie szpiku, co bywa śmiertelne dla pacjentów. Objawy są kontrolowane za pomocą tabletek, które wiążą się w uciążliwymi skutkami ubocznymi i nie usuwają komórek rakowych.
„Przypadkowe”, szczęśliwe odkrycie
Dr Daniel Thomas, lider laboratorium metabolizmu szpiku w SAHMRI i profesor medycyny na Uniwersytecie w Adelajdzie, prowadził badanie nad nowotworem we współpracy z profesorem Angelem Lopezem z SA Pathology. Jak mówi dr Thomas, ich odkrycia bardzo go zaskoczyły.
„Właściwie próbowaliśmy stworzyć narzędzie do badania mielofibrozy. Nie zdawaliśmy sobie sprawy, że wyprodukowane przez nas przeciwciało będzie miało właściwości terapeutyczne” – powiedział dr Thomas.
„Nasz lek zablokował wzrost komórek rakowych w bardzo agresywnym modelu choroby, znacznie zwiększając wskaźnik przeżywalności bez zauważalnych negatywnych skutków ubocznych” – dodał. Współautor, dr Denis Tvorogov, wytworzył przeciwciała przy użyciu fragmentu peptydu zwanego „neoepitopem”, który jest obecny w tkankach nowotworowych. Nie spodziewał się, że przeciwciało zabije komórki rakowe, kiedy testował je na próbkach od pacjentów.
„Naprawdę ekscytujący jest fakt, że wiele innych nowotworów ma podobne fragmenty peptydowe, na które moglibyśmy również celować, wykorzystując układ odpornościowy” – powiedział dr Tvorogov”. – Odkryliśmy, że nie tylko napędzają wzrost raka, ale także są podatne na celowanie bez skutków ubocznych.
Mielofibroza – charakterystyka nowotworu
Mielofibroza jest rzadko występującą chorobą nowotworową szpiku kostnego. Należy do nowotworów mieloproliferacyjnych BCR-ABL1 ujemnych, czyli nowotworów, w których diagnostyce nie stwierdza się obecności genu BCR-ABL w badaniach molekularnych szpiku kostnego lub krwi obwodowej. Charakteryzuje się namnażaniem nieprawidłowych prekursorów płytek krwi wydzielających czynniki wzrostu, co pobudza aktywność komórek tkanki łącznej (fibroblastów) w szpiku kostnym. Proces ten prowadzi do włóknienia kolagenowego oraz retikulinowego szpiku (nadmiernego odkładania włókien kolagenowych i retikulinowych).
Nowe przeciwciało jest obecnie przygotowywane do badań klinicznych wczesnej fazy, które mają się rozpocząć w Australii Południowej jeszcze w tym roku, wspierane przez lokalną firmę biotechnologiczną AusHealth. Modele przedkliniczne wykazały, że lek jest skuteczny w zmniejszaniu guzów, a dr Thomas jest przekonany, że przeciwciała okażą się bezpieczne i skuteczne u ludzi.
„To odkrycie daje nam nową perspektywę. Musimy jak najszybciej opracować terapie komórkowe i terapie przeciwciałami przeciwko tym fragmentom” – powiedział dr Thomas. Naukowiec buduje teraz algorytm obliczeniowy do wykrywania fragmentów, które pomogą skuteczniej stosować terapię. „Australia Południowa jest gotowa do prowadzenia nowej fali zmieniających życie leków przeciwnowotworowych” – powiedział pełen nadziei.
Czytaj też:
Druzgocący raport o chorych na raka w Polsce. „To niedopuszczalne”