Prof. Mitkowski: Najwyższy czas, by polscy pacjenci dostawali to leczenie. „To zaledwie kilkaset osób”

Prof. Mitkowski: Najwyższy czas, by polscy pacjenci dostawali to leczenie. „To zaledwie kilkaset osób”

Dodano: 
Prof. Przemysław Mitkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego
Prof. Przemysław Mitkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego Źródło: Ars Lumen Piotr Woźniakiewicz
Bez leczenia ta choroba zabija. – Amyloidozę transtytetynową potrafimy już dobrze rozpoznawać, są w Polsce ośrodki zajmujące się leczeniem. Jest lek, który hamuje postęp choroby i wydłuża życie. Czekamy na jego wprowadzenie w Polsce. Jestem optymistą, to leczenie musi znaleźć się w programie lekowym – mówi prof. Przemysław Mitkowski, past prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.

W amyloidozie serca – tak niekiedy nazywa się tę chorobę – włókna amyloidu odkładają się w sercu, którego ściana przerasta, przez co nie może się ono kurczyć i rozkurczać. Skutkiem jest pogłębiająca się niewydolność serca.

Jednak typowe leki stosowane w niewydolności serca nie pomagają, a często wręcz pogarszają rokowanie. – Nauczyliśmy się już tę chorobę bardzo dobrze diagnozować i różnicować od innych kardiomiopatii. To chorzy mające bardzo złe rokowanie, choroba prowadzi do zgonu. Jest on poprzedzony zdecydowanym zmniejszeniem tolerancji wysiłku, objawami niewydolności serca. Nie potrafimy złogów amyloidu usunąć z serca. Potrafimy jednak zahamować postęp choroby – dlatego ważne jest wczesne rozpoznanie i leczenie – podkreśla prof. Przemysław Mitkowski.

Leczenie powoduje, że amyloid nie odkłada się w sercu, jest zahamowana progresja choroby. Następuje zdecydowane opóźnienie zaawansowanego stadium niewydolności serca.

Eksperci apelują o program lekowy

W Polsce obecnie leczenie otrzymuje kilkudziesięciu pacjentów – w ramach terapii charytatywnej, po zakończonym badaniu klinicznym. – Program funkcjonuje od kilku lat, ale miał charakter czasowy. Oczywiście, do czasu refundacji, pacjenci objęci tym programem nadal będą objęci leczeniem. Natomiast aktualna sytuacja pacjentów nowo zdiagnozowanych wzbudza niepokój. Leczenie jest zarejestrowane w Europie już od prawie czterech lat, najwyższy czas, żeby zacząć refundować je też w Polsce. Został złożony po raz trzeci wniosek refundacyjny, by powstał program lekowy dotyczący tej grupy pacjentów – zaznacza prof. Mitkowski.

– Jestem optymistą, to leczenie musi wejść, musi powstać program lekowy. Przewidujemy, że maksymalne będzie nim objętych ok. 300 chorych. Potwierdzono, że lek jest efektywny, obniża śmiertelność. Najwyższy czas, by to leczenie zaoferować polskim pacjentom – zaznacza prof. Mitkowski.

Pacjenci czekają na leki

Jedną z osób otrzymujących leczenie charytatywne jest Zbigniew Pawłowski, prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR. Przez całe życie był osobą bardzo aktywną, trenerem pływania, nauczycielem WF; w pewnym momencie zauważył narastające zmęczenie, pogarszanie się wydolności fizycznej, problemy z chodzeniem. – Gdy zdiagnozowano u mnie aTTR, żegnałem się z życiem; usłyszałem, że zostało mi najwyżej pół roku. Obecnie już czwarty rok przyjmuję leczenie, widzę, że jest skuteczne, mogę pracować, jestem dyrektorem szkoły. Wyniki badań wykazują niemal na zatrzymanie procesu zmian kardiologicznych w organizmie – mówił Zbigniew Pawłowski.

W tym roku ukazały się wytyczne Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego, obejmujące kardiopatie. Niedawno ukazało się również stanowisko ekspertów Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, w którym leczenie jest jednoznacznie rekomendowane. Są ośrodki, powstały wytyczne Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego: brakuje tylko jednego: leczenia. Walczymy o nie, bo to jest leczenie ratujące nasze życie – mówi Zbigniew Pawłowski.