Katarzyna Pinkosz, Wprost: 2021 rok był rekordowy, jeśli chodzi o liczbę badań klinicznych w Polsce, zarówno komercyjnych, jak niekomercyjnych, co było możliwe dzięki finansowaniu przez Agencję Badań Medycznych. Dlaczego jednak tak ważne jest prowadzenie w Polsce badań klinicznych?
Prezes Radosław Sierpiński: Badania kliniczne stanowią warunek nowoczesnego systemu ochrony zdrowia. Jeśli wyobrazimy sobie piramidę potrzeb systemu ochrony zdrowia, to u jej podstawy znalazłaby się dostępność do usług medycznych. Na drugim szczeblu należałoby umieścić jakość ochrony zdrowia, czyli m.in. możliwość korzystania z najbardziej skutecznej diagnostyki i leczenia. Na samej górze piramidy znalazłyby się badania kliniczne i naukowe, które są podstawą dla postępu w diagnozowaniu i leczeniu. Musimy prowadzić badania kliniczne z uwagi na konieczność rozwoju medycyny. Ważny jest też aspekt gospodarczy rynku badań klinicznych, związany m.in. z większą liczbą miejsc pracy, czy wyższymi podatkami do budżetu. W krajach z najlepszymi systemami ochrony zdrowia, jak kraje Beneluxu czy Dania, przemysł badań klinicznych i biotechnologii, jest porównywalny z przemysłem motoryzacyjnym i paliwowym, jeśli chodzi o wpływy do budżetu.
W Polsce wciąż dostęp do nowoczesnych terapii jest ograniczony. Badania kliniczne dają szansę pacjentom na bardzo nowoczesne leczenie?
To najważniejszy aspekt: dla wielu pacjentów badanie kliniczne oznacza dostęp do najnowocześniejszych terapii. Wiele innowacyjnych terapii w Polsce nie jest jeszcze dostępnych i refundowanych; często pacjent ma szansę w ramach badań klinicznych korzystać z najnowocześniejszych technologii, które będą dostępne np. w leczeniu nowotworowym dopiero za kilka lat. To szansa na poprawę zdrowia i wydłużenie życia.
Które z badań finansowanych do tej pory przez ABM były szczególnie ważne?
Na pewno bardzo istotne są programy strategiczne, np. dotyczące bardzo nowoczesnych technologii CAR-T czy mRNA. Niedługo będą one dostępne dla polskich pacjentów. Moim zdaniem, bardzo ważny był też konkurs na badania kliniczne dotyczące chorób rzadkich, w ramach którego zostało dofinansowanych 10 projektów. Dzięki temu niektóre nowe terapie - np. w nowotworach dziecięcych - otrzymują wszyscy pacjenci z daną chorobą. Tak jest m.in. w przypadku jednego z podtypów białaczki.
ABM dofinansowała też wiele badań klinicznych związanych z pandemią COVID-19. Głośna niedawno była sprawa zamknięcia jednego z projektów dotyczącego amantadyny.
Dofinansowaliśmy wiele projektów dotyczących pandemii COVID-19. Bardzo istotne jest to, że potrafiliśmy szybko reagować na pojawiające się potrzeby. Jeśli chodzi o badanie dotyczące amantadyny, dzięki pierwszym wynikom badań prowadzonych pod kierownictwem prof. Adama Barczyka mogliśmy powiedzieć, że amantadyna nie działa: zakończyliśmy dyskusję akademicką na ten temat. Niestety, okazało się, że jest to lek nieskuteczny w badanej grupie. Obecnie czekamy na wyniki drugiego projektu w realizowanego tym zakresie.
Jedno badanie kliniczne dotyczące amantadyny zostało zakończone, drugie jeszcze trwa. Oznacza to, że warto nadal je prowadzić?
Różnica pomiędzy tymi badaniami jest zasadnicza. W badaniu wrocławskim, które zostało zakończone, oceniano amantadynę w leczeniu szpitalnym. Wyniki pokazały, że amantadyna nie pomaga na tym etapie. Było to jednoznaczną przesłanką, że badanie należy zakończyć. W drugim badaniu prowadzonym w Lublinie, oceniani są pacjenci leczeni w warunkach domowych. Jak na razie nie zaobserwowaliśmy, że amantadyna działa lepiej w stosunku do standardowej terapii, ale też nie zaobserwowaliśmy działań niepożądanych. Grupy badane były jednak niewielkie, dlatego zdecydowaliśmy się badanie kontynuować jeszcze przez półtora miesiąca, żeby móc jednoznacznie ocenić, jaki jest efekt leczenia.
Badanie kliniczne ma na celu pokazać, czy lek działa. Gdybyśmy wcześniej wiedzieli, że amantadyna działa, to nie przeprowadzalibyśmy badania. Podobnie, gdybyśmy wiedzieli, że nie działa. Uważam, że również bardzo wartościowa jest wiedza, którą mamy z badania.
Sukcesem za to zakończyło się badanie kliniczne dotyczące genetyki ciężkiego przebiegu COVID-19. Na czym to badanie polegało?
To ważny projekt zespołu prof. Marcina Moniuszki z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku: naukowcy zidentyfikowali konkretny gen, który czterokrotnie zwiększa ryzyko ciężkiego przebiegu COVID-19. To odkrycie już dziś przekłada się na konkretne działania: możemy sprawdzić w Internetowym Koncie Pacjenta, jak bardzo jesteśmy narażeni na ciężki przebieg COVID-19. Niedługo pojawią się testy, dzięki którym będzie można sprawdzić, czy jest się nosicielem genu ciężkiego przebiegu COVID-19; w takim przypadku być może pacjenci powinni być objęci większym nadzorem medycznym w przypadku zakażenia.
Inne ważne badanie dotyczy zmienności genetycznej wirusa SARS-CoV-2; dzięki zespołowi prof. Krzysztofa Pyrcia mogliśmy badać zmienność genetyczną wirusa. Bardzo ważny jest też projekt SARSTer, kierowany przez prof. Roberta Flisiaka. Jego celem było ocenienie skuteczności terapii przeciw COVID-19. Na tej podstawie często podejmowano decyzje dotyczące rekomendacji leczenia. Projekty okazały się bardzo przydatne, pozwoliły nam lepiej poznać COVID-19.
Jakie są plany ABM na 2022 rok?
Poza badaniami niekomercyjnymi, które cały czas toczą się w zakresie kardiologii, onkologii, pediatrii, będziemy tworzyć drugi filar działalności ABM, czyli wsparcie badań komercyjnych, m.in. wyrobów medycznych. Niedługo rozpocznie się konkurs na badania kliniczne wyrobów medycznych, wykorzystania robotyki, sztucznej inteligencji, telemedycyny. Widzę tu bardzo duży potencjał polskich badaczy; to może być nasza polska specjalność, zwłaszcza że coraz więcej mówi się o wykorzystaniu danych medycznych. Mam też nadzieję, że do końca pierwszego kwartału rząd przyjmie uchwałę „Plan rozwoju biomedycyny w Polsce”: ponad 2 mld zł ma zostać w najbliższych latach zainwestowane w biotechnologię: programy akceleracyjne dla startupów, firm farmaceutycznych produkujących innowacyjne leki, ale też polskich firma farmaceutycznych, które mogą zapewniać bezpieczeństwo lekowe.
W Polsce nie mieliśmy także nigdy dużych badań epidemiologicznych, np. z zakresu zdrowia publicznego. W związku z tym, na koniec roku planujemy pierwszy duży konkurs w tym zakresie. Pierwszy z wielu, gdyż to będzie strategia na najbliższe 5 lat: będziemy finansować duże badania epidemiologiczne dotyczące zdrowia Polaków, występowania chorób onkologicznych, kardiologicznych, wpływu środowiska na zdrowie. Myślę, że będą to duże badania na międzynarodowym poziomie. Minister Zdrowia będzie mógł na tej podstawie podejmować decyzje dotyczące zdrowia, interwencje systemowe dla konkretnych grup chorych. Bardzo istotne, że będziemy mogli podejmować decyzje na podstawie danych pochodzących z Polski.
Dzięki wsparciu ABM powstały też Centra Wsparcia Badań Klinicznych. Jaka jest ich rola?
Sfinansowaliśmy już 23 Centra Wsparcia Badań Klinicznych, które są połączone w jedną wspólną sieć: Polską Sieć Badań Klinicznych. Dysponuje ona jednym standardem, również prawnym i fiskalnym, co pozwoli na realizację badań na bardzo wysokim poziomie. Centra będą służyły zarówno badaniom komercyjnym, jak niekomercyjnym. Poziom centrów nie odbiega od standardów w Europie Zachodniej, gdzie pacjent otrzymuje wysoką jakość opieki. Z drugiej strony zapewniamy sponsorom badań komercyjnych bardzo dobre warunki, centra komunikują się między sobą za pomocą systemu informatycznego, który jest spójny z systemami szpitalnymi. To może być duża zmiana polskiego rynku badań klinicznych, również jeśli chodzi o jakość opieki nad pacjentami. Każdy kolejny miesiąc przynosi otwarcie nowego centrum; bardzo mnie to cieszy.
Jak rozwija się Warsaw Health Innovation Hub: wspólny projekt AMB i firm prywatnych, m. in. farmaceutycznych, ale też z zakresu IT?
To projekt łączący sektor publiczny z biznesem, . Tworząc ten projekt i uzyskując poparcie Pana Premiera Mateusza Morawieckiego, założyliśmy, że sektor publiczny często ma zbieżne cele z firmami farmaceutycznymi, jeśli chodzi o poprawę warunków w systemie ochrony zdrowia. W WHIH jest już ponad 20 firm: farmaceutycznych, z zakresu wyrobów medycznych, czy IT, które pracują nad tym, by razem ze stroną publiczną zaproponować rozwiązania dobre zarówno dla systemu ochrony zdrowia, jak dla parterów prywatnych. Jedna z firm zaproponowała np. stworzenie aplikacji dla osób niewidomych, która odczytuje ulotki leków. Można ją zainstalować w telefonie. To tylko przykład działania pokazującego, że wspólnie można opracować innowacyjne rozwiązania.
Czy dzięki działaniom ABM jest szansa, że w Polsce powstaną innowacyjne leki, wyroby medyczne?
Taki jest plan. Jeśli chodzi o przysłowiowy „polski innowacyjny lek na raka”, to będzie to bardzo trudne. Większe szanse na sukcesy są w branży wyrobów medycznych; mamy tu duże doświadczenie, bardzo dobrych technologów, informatyków, a sam proces certyfikacji i wprowadzania na rynek jest prostszy. Jest duża szansa, że dzięki wsparciu ABM uda się wprowadzić na rynek innowacyjne wyroby medyczne, np. protezy, stenty, czy rozwiązania informatyczne z zakresu nowych technologii.