Choroba Castlemana jest rzadką chorobą, której przyczyna powstania nie jest znana. W Stanach Zjednoczonych rocznie rozpoznaje się od 6 tys. 500 do 7 tys. 700 nowych przypadków choroby, przy czym 1 tys.650 przypadków dotyczy jej wieloogniskowej postaci. W Polsce brak danych epidemiologicznych dotyczących populacji chorych.
Objawy choroby Castlemana
W wyniku choroby Castlemana dochodzi do zaburzeń układu limfatycznego, w którym komórki w węzłach chłonnych zaczynają rosnąć nieprawidłowo, powodując powstawanie łagodnych guzów. Objawy tej postaci choroby związane są z nadprodukcją cytokin, w tym interleukiny 6 i są niespecyficzne. Mogą obejmować:
-
zmęczenie,
- nocne poty,
-
gorączkę,
- neuropatię obwodową,
- obrzęk wątroby i śledziony.
Rozróżnia się postać miejscową choroby – jednoogniskową, kiedy występuje przerost węzłów chłonnych jednej grupy węzłowej oraz postać wieloogniskową, w której zajęte są dwa węzły chłonne lub więcej, z towarzyszącymi objawami ogólnymi.
Jaki lek będzie refundowany?
Od 1 lipca 2022 roku refundowany będzie lek o nazwie Sylvant (siltuximabum), wykorzystywany w leczeniu pacjentów z idiopatyczną wieloogniskową chorobą Castlemana, niezakażonych ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) ani ludzkim wirusem opryszczki-8 (HHV-8).
Refundacja będzie odbywać się w ramach programu lekowego, z okresem obowiązywania decyzji refundacyjnej przez rok i 10 miesięcy. Lek podawany będzie dożylnie.
Nazwa choroby Castlemana
Chorobę po raz pierwszy opisał amerykański lekarz i patolog Benjamin Castleman w serii przypadków w 1954 roku i stąd wzięła się jej nazwa.
Co to są choroby rzadkie?
W Unii Europejskiej (w tym także w Polsce) schorzenie uznawane jest za rzadkie, jeśli dotyka do 5 na 10 tys. osób. Z kolei w Stanach Zjednoczonych choroby rzadkie to te występujące u mniej niż 200 tys. osób w obrębie całej populacji obywateli.
Jak dotąd, znanych jest już ponad 7 tys. rzadkich chorób, a co roku diagnozowane są nowe jednostki chorobowe. Szacuje się, w skali ogólnoświatowej cierpi na nie od 6 do 8 proc. populacji. Choroby rzadkie nie są dostatecznie zbadane, a pacjenci, którzy na nie cierpią, borykają się z brakiem odpowiedniego wsparcia, diagnostyki i dezinformacją.
Czytaj też:
Choroba genetyczna – na czym polega, najczęstsze choroby