Postęp terapeutyczny szansą dla pacjentów

Postęp terapeutyczny szansą dla pacjentów

Dodano: 
Debata
Debata / Źródło: Materiały prasowe
Jak każda wojna, tak walka z Covid-19 przyczyniła się do przyspieszenia rozwoju nowych technologii medycznych. O postępie terapeutycznym jako szansie dla pacjentów i wyzwaniu dla systemu z perspektywy czasu pandemii dyskutowali eksperci Medycznej Racji Stanu podczas debaty online 23 kwietnia br.

Skuteczne leczenie pacjentów z wykorzystaniem nowoczesnych terapii stwarza szanse na wyleczenie lub życie z chorobą, owocuje mniejszą liczbą powikłań i ciężkich stanów, co przekłada się na lepszą jakość życia chorych. Przełomem w medycynie są produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP). Są to leki stosowane u ludzi oparte na genach, komórkach lub tkankach. Stwarzają one nowe możliwości leczenia chorób i urazów.

Terapia COVID-19

Postęp wiedzy przyniósł w ostatnich latach nowe, bardziej skuteczne technologie medyczne, co poprawiło możliwości leczenia chorych. Jak ważny jest postęp w medycynie pokazała pandemia Covid-19 – przez rok stworzono trzy rodzaje szczepionek przeciwko koronawirusowi: szczepionki mRNA, w których wykorzystuje się sekwencję kwasu RNA, wektorowe bazujące na fragmentach innych wirusów, a także podjednostkowe, które w swoim składzie zawierają oczyszczone białka wirusowe. Jednocześnie trwają intensywne prace nad wynalezieniem leków stosowanych w leczeniu Covid-19. – W tej chwili dysponujemy tak naprawdę dwoma zaakceptowanymi terapiami remdesyvirem i osoczem ozdrowieńców. Z nowych terapii przeciwwirusowych obiecujące są te z użyciem przeciwciał monoklonalnych– podkreślił prof. Krzysztof Tomasiewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Zakaźnych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. Ekspert zaznaczył, że podawanie terapii przeciwwirusowej tuż po zakażeniu przynosi najlepsze efekty. Z kolei dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny, przytoczył badania opisane w New England Journal of Medicine w marcu br., które wykazały korzystne działanie skojarzenia barycytyni­buremdesywirem opóźniające moment hospitalizacji.

Prof. Piotr Pruszczyk, prorektor ds. Nauki i Transferu Technologii WUM mówił, o tym, że pacjenci chorzy na Covid-19 wymagają profilaktyki przeciwzatorowej. – Stosowanie dawek przeciwzakrzepowych prawie o 50% zmniejsza śmiertelność. Coraz chętniej rekomendujemy stosowanie tej profilaktyki zarówno po wypisie ze szpitala, jak również dla pacjentów leczonych wyłącznie w warunkach domowych – zaznaczał. Prof. Konrad Rejdak z Polskiego Towarzystwa Neurologii zauważył, że układ nerwowy również staje się głównym obiektem ataku tego wirusa. - Tak naprawdę objawy neurologiczne towarzyszą całemu przebiegowi Covid-19 i utrzymują się długo po zakażeniu - tłumaczył.

Do kwestii szczepień odniosła się prof. Elżbieta Sarnowska, kierownik Zakładu Immunoterapii Eksperymentalnej NIO-PIB, podkreślając, że szczepionki mRNA i wektorowe to skok ewolucyjny. - Pandemia pozwoliła na przyspieszenie prac nad innowacyjnymi technologiami i te szczepionki będą wykorzystane do leczenie pacjentów onkologicznych. Otwiera to szereg możliwości, jeśli chodzi o szczepienia przeciwnowotworowe – wskazała.

Leczenie nowotworów

W latach 2013-2020 Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu łącznie 284 produkty lecznicze z nowymi substancjami czynnymi. Nowe terapie przeciwnowotworowe stanowiły 30% wszystkich nowych leków. – Z jednej strony mamy szalony postęp nauki i coraz lepsze standardy leczenia, a jednocześnie, co bardzo niepokojące, polski pacjent ma dostęp tylko mniej więcej do 50% tych najbardziej skutecznych leków, które są zarejestrowane w Unii Europejskiej. My po prostu nie nadążamy za tym postępem – alarmował dr Janusz Meder, Prezes PUO. Będąc współzałożycielem Medycznej Racji Stanu podkreślił również, że aby utrzymywać odpowiedni poziom intensywności i jakości leczenia, konieczne jest osiągnięcie finansowania na poziomie 8% PKB (tyle stanowi średnia UE). Według dr Medera jest to plan minimum. – Zakładamy, że będziemy osiągali w najbliższych latach 6% PKB, ale myślę, że to jest za wolne tempo, by zapewnić kompleksowość, koordynację, interdyscyplinarność leczenia, referencyjność ośrodków, szeroką kooperację różnych szczebli referencyjności szpitali czy wreszcie akredytację i odpowiednie kryteria efektywności oceniające służbę zdrowia – sygnalizował.

Profesor Maciej Krzakowski, konsultant krajowy ds. onkologii klinicznej ubolewał nad skutkami epidemii, w wyniku której ucierpiała profilaktyka i diagnostyka w całej onkologii, a szczególnie w raku płuca, z powodu, którego rokrocznie umiera ok. 23 tys. osób. W przypadku tej choroby liczba zgonów jest bardzo zbliżona do liczby zachorowań, a wskaźnik przeżyć pięcioletnich u tych pacjentów w Polsce sięga ok 14%. Plasuje to nas na 17 miejscu w Europie (na 26 krajów). Ma na to wpływ zbyt długa ścieżka pacjenta oraz rozproszona i niewystarczającej jakości diagnostyka. Problem ten, istniejący już wcześniej, pogłębił się z powodu pandemii, dlatego, jak podkreślał prof. Krzakowski, konieczne jest stworzenie ośrodków kompleksowego postępowania diagnostyczno-terapeutycznego.

Prof. Paweł Blecharz, kierownik Kliniki Ginekologii Onkologicznej Narodowego Instytutu Onkologii w Krakowie pochylił się nad sytuacją pacjentek z rakiem jajnika. Ekspert odniósł się do ostatniej listy refundacyjnej, na której pojawił się nowy program lekowy dla pacjentek z zaawansowanym rakiem jajnika i wrodzoną lub somatyczną mutacją w genach BRCA1, BRCA2. – Te pacjentki będą miały szansę po uzyskaniu remisji otrzymać leczenie podtrzymujące olparybem w ramach pierwszej linii leczenia, co znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża czas wolny od progresji. Wiemy także, że w przypadku leczenia nawrotów poprawia przeżycia całkowite u tych chorych. To jest ogromny sukces, bo poprawa przeżyć całkowitych w nawrotach raka jajnika nie była obserwowana od wielu lat, jeśli chodzi o nowe leki – podkreślał. Inhibitory PARP są ostatnimi i jedynymi zwiastunami poprawy leczenia zaawansowanego raka jajnika. Ale szansę na dłuższe i lepszej jakości życie w tej dramatycznie przebiegającej i źle rokującej chorobie dostały tylko pacjentki z mutacją BRCA1 i BRCA2. Pozostałe – 75% chorych na raka jajnika bez mutacji czeka na możliwość skorzystania z dobrodziejstw kolejnego inhibitora PARB – niraparybu. Czekają, ale w tej chorobie nie mają zbyt wiele czasu. - Czekamy i trzymamy kciuki, aby pacjentki bez mutacji, mogły wkrótce skorzystać z tych leków – kontynuował.

Onkologia personalizowana

Dynamiczny rozwój tego nowego podejścia terapeutycznego jest bezpośrednio związany ze skokowym postępem badań nad genetyką człowieka w ostatniej dekadzie. Zastosowanie kryteriów molekularnych umożliwia podział pacjentów na podgrupy – podobne pod względem charakterystyki genetycznej – w ramach jednej jednostki chorobowej. Jesteśmy świadkami rewolucji, która dokonuje się w onkologii i onkohematologii. Następuje zwrot ku medycynie personalizowanej – konkludował ekspert systemu ochrony zdrowia dr Jakub Gierczyński. Oznacza to więcej metod leczenia dostosowanych do indywidualnych cech pacjenta i jego choroby. Chodzi o dostosowanie terapii określonej choroby do konkretnego pacjenta. Wiedząc, na co jest chory i czym go leczyć, w zależności od uwarunkowań genetycznych możemy to leczenie zmodyfikować, zmieniając np. lek lub jego dawkę w oparciu o profil molekularny danego pacjenta. W ten sposób eliminowany jest dobór leczenia metodą „prób i błędów”. Ewolucyjnie następuje zmiana paradygmatu z leczenia jednym rodzajem terapii całej populacji na leczenie personalizowane. – W tej chwili nie ma jednego raka płuca, nie ma jednego raka piersi. – komentował prof. Maciej Krzakowski.

Hematoonkologia

Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa ds. hematologii zwróciła uwagę, że mimo pandemii w 2020 r. udało się zrefundować leki dla 10 nowych wskazań w hematoonkologii. Przypomniała, że pacjenci i hematolodzy czekają na leki refundowane już w UE od kilku lat, o których trudno mówić, że są nowością. To ibrutynib w terapii chłoniaka z komórek płaszcza w sytuacji oporności i nawrotu, lenalidomid w pierwszej linii leczenia dla chorych na szpiczaka plazmacytowego, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych. – Nie można nie wspomnieć też o pierwszej linii leczenia u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z delecją chromosomu 17 p, dla których standardem leczenia powinien być ibrutynib. Dla tej grupy chorych, ale starszych z delecją i bez delecji w pierwszej linii leczenia mamy otwarty proces refundacyjny dla wentekolaksu z obinutuzumabem. Jest to leczenie ograniczone w czasie z bardzo dobrymi rekomendacjami towarzystw naukowych - powiedziała.

Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie i Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej dodał, że w przewlekłej białaczce limfocytowej w pierwszej linii rekomendacje ESMO pokazują, że rola immunochemioterapii jest ograniczona i większość pacjentów powinna dostawać terapie celowane, z których część jest terapiami ograniczonymi w czasie.

Eksperci ponowili rekomendację refundacji podskórnej postaci daratumumabu.

Prof. Peter Hillmen z Uniwersytetu w Leeds i National Cancer Research Institute Haematological Group dodał, że po chemioterapii remisja trwa średnio trzy lata i dochodzi do progresji. Celowane terapie są bardziej skuteczne, a im wcześniej je zastosujemy, tym mniejsze ryzyko nawrotu. – Leczenie ograniczone w czasie wenetoklaksem w skojarzeniu z obinutuzumabem trwa rok, a potem pacjent ma normalne życie i u wielu chorych po trzech, czterech latach nie wykrywa się już komórek nowotworowych. Dlatego brytyjski NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence) korzystnie ocenił tę terapię i została ona uznana za efektywną kosztowo w porównaniu do dotychczas stosowanego leczenia. Możliwość uniknięcia chemioterapii miała szczególne znaczenie w dobie Covid-19 – poinformował.

Kamień milowy w medycynie – CAR-T

Jedną z zaawansowanych technologii lekowych jest terapia CAR-T. Niestety Polska należy wciąż do nielicznej już grupy krajów UE, w których CAR-T nie jest stosowane w praktyce klinicznej. Dotychczasowe prowadzenie tego leczenia było możliwe dzięki zbiórkom pieniężnym zorganizowanym przez rodziny pacjentów lub darowiznom producenta.

– Ta terapia idealnie wpasowuje się w to, czego nam dotychczas brakowało. Prowadzę terapie komórkowe od 20 lat, ale ta jest przełomowa. Można ją zastosować w każdym wieku, również u pacjentów, u których choroba jest zaawansowana i nie poddaje się innemu leczeniu. Wszystkie przeprowadzone terapie CART-T zakończyły się sukcesem – powiedziała prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Również prof. Dariusz Śladowski, przedstawiciel Polski w Komitecie ds. Terapii Zaawansowanych przy EMA podkreślił przełomowy charakter CAR-T. - Nagle pojawia się produkt, który nie jest ewolucyjnie powiązany z lekami przeciwnowotworowymi znanymi wcześniej. Dzięki technologii CAR-T okazuje się, że mogą być leczeni pacjenci, którzy normalnie skazani byliby na leczenie paliatywne. Pojawia się terapia, która zmienia reguły gry z chorobą i poprawia rokowanie u tych chorych – zaznaczył. W Stanach Zjednoczonych coraz częściej tę terapię przeprowadza się ambulatoryjnie, co nie jest bez znaczenia w dobie pandemii.

Stoimy przed szansą stworzenia polskiej terapii CART- T, dzięki Agencji Badań Medycznych, która finansuje program opracowania i wprowadzenie tej terapii na szeroką skalę. –Podsumowanie efektów nastąpi za 6 lat – prognozuje prof. Lidia Gil.

Terapie zakażeń wirusowych

Eksperci podjęli temat wirusowego zapalenie wątroby typu C, które jest chorobą przewlekłą, wywołaną przez HCV. Nie wynaleziono przeciwko niemu szczepionki, ale istnieje skuteczne leczenie. Wyzwaniem w tej dziedzinie nadal pozostaje diagnostyka – potrzeba jest wprowadzenia systemowych rozwiązań w tym obszarze, które pozwolą zidentyfikować osoby nieświadome swojego zakażenia. – Walczymy, aby badanie anty-HCV było w koszyku świadczeń lekarza rodzinnego, bo około 150 tys. osób zakażonych nie wie o swojej chorobie, na którą jest już skuteczne lekarstwo – powiedział prof. Krzysztof Tomasiewicz. Szacuje się, że w Polsce ponad 80% osób zakażonych nie jest tego świadoma, co przekłada się na powiększania populacji osób z HCV. Jest to problem niecierpiący zwłoki, gdyż utajony przebieg choroby prowadzi do powstania groźnych zmian w wątrobie, w tym do marskości oraz do raka wątrobowokomórkowego.

Z kolei prof. Jarosław Pinkas, krajowy konsultant w dziedzinie zdrowia publicznego zwrócił uwagę na konieczność wprowadzenia bezpłatnych szczepień przeciwko wirusowi brodawczaka ludzkiego (HPV) u dziewcząt i chłopców, który prowadzi nie tylko do nowotworów kobiecych, lecz także raka głowy i szyi. – Populacyjne szczepienia spowodowały, że Australia jest wolna od raka szyjki macicy, dlatego w Polsce w tej sprawie wszyscy specjaliści muszą mówić zgodnym głosem – zaapelował były prezes GIS-u.

Inną ważną kwestię chorób zakaźnych – reaktywację cytomegalowirusa (CMV) po przeszczepieniu szpikupodjął prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy ds. onkologii i hematologii dziecięcej. Jest to najczęstsze i najgroźniejsze powikłanie infekcyjne występujące u pacjentów z nowotworami krwi i innymi ciężkimi schorzeniami układu krwiotwórczego po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. - Zakażenie CMV może całkowicie zniszczyć efekt przeszczepienia. Tymczasem NFZ płaci za nie 250 tysięcy zł. To także półtora miesiąca intensywnej pracy wielu ludzi. W krajach skandynawskich określono tego wirusa jako trolla transplantacji, czyli taki element, który potrafi zniszczyć cały efekt transplantacji – tłumaczył. W 2018 r. Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu letermowir innowacyjny lek przeciwwirusowy. – Daje on bardzo wysoką skuteczność jeśli chodzi o prewencję zakażeń i reaktywacji wirusa cytomegalii a jednocześnie jest bardzo bezpieczny. Zatem można powiedzieć, że mamy złoty środek, który mógłby uchronić wielu pacjentów – apelował.

Terapie w psychiatrii

Szacuje się, że w Polsce nawet 1,5 mln osób zmaga się z depresją. Według najnowszych badań,
w okresie pandemii COVID-19 ta liczba mogła się nawet podwoić. – Co trzeci pacjent leczony z powodu depresji w Polsce nie odpowiada na leczenie w oczekiwanym stopniu – mówimy wtedy o depresji lekoopornej – podkreśla prof. Piotr Gałecki, krajowy konsultant ds. psychiatrii. Jest to duża populacja, zważywszy na liczbę osób dotkniętych tą chorobą. – Ostatnio pojawił się preparat - esketamina, który występuje w zupełnie nowej formule, jeśli chodzi o psychiatrę, podawany jest donosowo. Lek ten w sposób natychmiastowy w ciągu doby, dwóch dni, poprawia stan psychiczny pacjenta. W ciężkich przypadkach depresji redukuje o ponad połowę objawy w ciągu dwóch tygodni, a więc charakteryzuje go szybkość działania. Pamiętajmy że jest to lek stosowany w leczeniu depresji lekoopornej, więc jest to też dość duże wyzwanie – tłumaczył profesor. W okresie pandemii wzrasta nasilenie nie tylko depresji, lecz także zaburzeń lękowych, które bardzo często u takiego pacjenta współistnieją. – Mamy do wyboru kilka preparatów, które w Polsce są refundowane, a które dobrze działają nasennie, przeciwlękowo, przeciwdepresyjnie i można je stosować przy licznych współchorobowościach. Takim przykładem jest cząsteczka trazodon – wskazuje konsultant.

Prof. Piotr Gałecki poinformował także, że od sierpnia 2020 r. został zarejestrowany w UE w terapii schizofrenii lurazydon. Jest skuteczny w redukcji wszystkich objawów schizofrenii, poprawia funkcje poznawcze u pacjentów, a jednocześnie zapobiega rozwojowi zespołu metabolicznego, otyłości i cukrzycy. - Lurazydon jest o tyle ważną cząsteczką, że ma rejestrację już od 13 roku życia, co pozwala nam w bezpieczny sposób leczyć pacjentów w okresie adolescensji, nie narażając ich jednocześnie na zespół metaboliczny już na początku życia – wyjaśnia ekspert.

Jak każda wojna, także ta o ludzkie życie i zdrowie wymaga nakładów. Z doświadczenia pandemii powinniśmy wyciągnąć właściwe wnioski na przyszłość. Po pierwsze cieszyć się z postępu nauk medycznych i na pewno nie oszczędzać na zdrowiu… – podsumowali współzałożyciele Medycznej Racji Stanu – dr Janusz Meder i prof. Paweł Kowal.

 0

Czytaj także