Osobom, które słyszą diagnozę „szpiczak” często wydaje się, że to już koniec życia. Rzeczywiście tak jest?
Nie. Szpiczak jest chorobą, w której w ostatnich latach zarejestrowano 10 nowych leków. Nie ma drugiej takiej choroby, gdzie jest tak rewolucyjny postęp. To przełożyło się na wydłużenie czasu przeżycia. 15 lat temu chory miał przed sobą średnio 2-3 lata, dziś 7-10 lat, a nawet więcej. To kwestia nie tylko nowych leków, ale też przeszczepienia szpiku. Jako pierwsze pojawiły się takie leki jak bortezomib, lenalidomid, talidomid – dziś stosujemy je już standardowo. Cieszymy się, że od 1 listopada 2018 r. mamy dostęp do pomalidomidu w trzeciej linii leczenia. Jednak 22 europejskie kraje, włącznie z Rumunią, Słowacją i Czechami, mają możliwość stosowania daratumumabu. To lek zarejestrowany kilka lat temu w USA i UE. Od niedawna jest zarejestrowany w pierwszej linii leczenia, tymczasem w Polsce pacjenci nie mają do niego dostępu w żadnej linii.
Dlaczego jest tak ważny?
To lek przełomowy, wydłuża życie nie o miesiące, a o lata. Statystyki mówią, że szpiczak to choroba osób ok. 60-70. roku życia, jednak jest też wielu młodszych pacjentów. Im szczególnie trudno spojrzeć w oczy i powiedzieć, że dostali dwie linie leczenia, a teraz nie ma już nic. Wiedzą, że jest lek, który mógłby przedłużyć im życie, ale w Polsce nie mają szans go otrzymać.
Pan osobiście mocno angażuje się w poprawę dostępu do leczenia…
W lutym fundacja, którą prowadzę od 11 lat, napisała list do ministra zdrowia w sprawie daratumumabu, w marcu napisaliśmy jako Polska Grupa Szpiczakowa i Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów. Do tej pory nie dostaliśmy odpowiedzi. Liczymy jednak, że ten lek jednak pojawi się na liście refundacyjnej.
Podobne pisma wysłały organizacje pacjenckie. Na czym polega innowacyjność tego leku?
To pierwsze przeciwciało monoklonane, które działa w sposób celowany na cząsteczkę CD38, która znajduje się na komórkach szpiczakowych. Lek ma wiele mechanizmów działania, najważniejsze jest immunomodulujące: powoduje, że układ odpornościowy jest mobilizowany do walki z nowotworem. Amerykanie uznali go za lek przełomowy. Jego dodatkowym atutem jest to, że ma niewiele skutków ubocznych. Został już zarejestrowany w pierwszej linii leczenia, my dziś prosimy o dostęp dla pacjentów drugiej i trzeciej linii, żeby dodać go do tych leków, którymi już dziś dysponujemy. One też są dobre i skuteczne, jednak dodanie go do dotychczasowych możliwości leczenia jeszcze je zwielokrotni. Walczymy o lata życia dla pacjentów.
Jak wiele osób potrzebuje takiej terapii?
Na szpiczaka w Polsce choruje ok. 8-10 tys. pacjentów, mamy ok. 2-2,5 tys. zachorowań rocznie, tej terapii potrzebowałoby ok. 300 pacjentów. Wiem, że firma wyszła z propozycją, by NFZ płacił tylko za tych chorych, u których lek działa. To łatwo sprawdzić: efekty widać w ciągu pierwszych tygodni podawania. Uczestniczyłem w dwóch badaniach, podczas których w różnych schematach podawaliśmy lek. Mam pacjentkę, która otrzymuje 50. podanie daratumumabu – i dzięki temu żyje. Moim zdaniem, ten lek musi być refundowany, zwłaszcza w 40 milionowym kraju w środku Europy.
To jedyny lek, na który czekacie?
Drugim lekiem jest karflizomib: inhibitor proteasomów II generacji, następca bortezobimu. Jest bardzo dobrze tolerowany i ma bardzo wysoką skuteczność. Jest on „pomostem” do przeszczepienia szpiku. Kolejny lek to iksazomib – doustny inhibitor proteasomów, bardzo dobrze tolerowany. Chcielibyśmy też, żeby lenalidomid można było podawać już w pierwszej linii oraz stosować jako leczenie podtrzymujące u chorych. Badania pokazują, że przynosi to chorym bardzo duże korzyści – remisja trwa dłużej. W innych krajach już od dawna te leki to standard postępowania. Powoli możliwości leczenia polskich pacjentów i chorych w innych krajach Europy rozjeżdżają się. Walczymy o coś, co u nich jest od dawna standardem.
Pocieszające jest to, że nauka i postęp leczenia dają chorym coraz większe szanse.
Coraz częściej mówi się, że szpiczak jest chorobą przewlekłą. Żyje się z nadciśnieniem, cukrzycą, można też żyć ze szpiczakiem. Tylko pacjent powinien mieć dostęp do leków; wtedy ma szansę przeżyć 10 lat i więcej. Może nie jest to jeszcze rozwiązanie dla osoby, która ma 30-40 lat, jednak na pewno w tym czasie pojawią się kolejne terapie, które przedłużą życie. W Polsce jak na razie pacjenci średnio żyją o połowę krócej, to musi się zmienić.
Wielu z tych chorych normalnie funkcjonuje, ma rodzinę, prowadzi normalne życie.
Tak, często pracują. Problemem jest też to, że odmawia się chorym dostępu do leczenia uzdrowiskowego, sanatoryjnego. Szpiczak to choroba kostna, chorym niezbędna jest rehabilitacja: przynosi efekty, gdy jest dobrze prowadzona. Fundacja, którą prowadzę, organizuje już trzeci turnus dla chorych. Niektórzy z nich przyjechali o kulach, a wyjechali nie potrzebując już ich. Niestety za te turnusy chorzy muszą płacić sami. Dla NFZ koszt 2-3 tys. zł byłby niewielki, ale chorych nie zawsze na to stać. W tej sprawie też czekamy na zmiany.
Prof. Artur Jurczyszyn, specjalista chorób wewnętrznych i hematologii, Katedra Hematologii Collegium Medicum w Krakowie. Współzałożyciel i prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka), przewodniczący Oddziału Krakowskiego Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.