Firma Janssen rozpoczęła na świecie, w tym w Polsce, randomizowane, otwarte badanie III fazy CARTITUDE-4, porównujące standardowy schemat leczenia terapię CAR-T skierowaną przeciwko antygenowi BCMA, która wykazuje wysoką skuteczność i trwałe odpowiedzi u wcześniej intensywnie leczonych pacjentów z nawrotowym i opornym szpiczakiem plazmocytowym.
„Chory, u którego po raz pierwszy podaliśmy lek w naszym ośrodku, miał agresywną postać szpiczaka plazmocytowgo. To również młody pacjent, co nie jest częste w przypadku szpiczaka – ma 40 lat, a wszystkie dotychczasowe terapie nie przyniosły zmiany. Chory dobrze zniósł podanie leku i już dziś widzimy, że jego stan się poprawił. Dla takich pacjentów terapia CAR-T stanowi ogromną szansę na zmianę rokowania i wyleczenie. Terapia Car-T którą podaliśmy, cilta-cel, to terapia, która jest w bardzo zaawansowanych badaniach klinicznych i może być podawana w akredytowanych ośrodkach hematoonkologicznych. Już dziś zdajemy sobie sprawę, że zastosowanie terapii CAR-T zmieni oblicze opornego na leczenie szpiczaka plazmocytowego, jak również strategie leczenia tego nowotworu na całym świecie” – komentuje prof. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Poznaniu.
Cilta-cel jest badaną terapią z zastosowaniem chimerycznego receptora antygenowego komórek T (CAR-T), która jest przedmiotem kompleksowego programu rozwoju klinicznego w leczeniu pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim oraz we wcześniejszych liniach leczenia2. Konstrukcja składa się ze strukturalnie zróżnicowanego
CAR-T z dwoma przeciwciałami pojedynczej domeny skierowanymi przeciwko BCMA. Wyniki części badania 68284528MMY2001 odpowiadającej fazie 1b wskazują, że cilta-cel ma działanie przeciwszpiczakowe i posiada profil bezpieczeństwa zgodny ze znanym mechanizmem działania produktu.
„Firma Janssen prawie 20 od lat inwestuje w badania i rozwój w Polsce, na czele stawiając niezaspokojone potrzeby pacjentów. Naszym priorytetem jest zapewnienie jak najszerszego dostępu do nowoczesnych terapii, które odwracają dotychczasowy bieg choroby będąc przełomem w danym obszarze leczenia i poprawiają życie pacjentów. Obecnie prowadzimy w Polsce 95 badań klinicznych, w których bierze udział 1500 osób” – mówi Tomasz Skrzypczak, Dyrektor Zarządzający Janssen Polska.
Ogólny plan przebiegu badania
Jest to randomizowane, prowadzone metodą otwartej próby, wieloośrodkowe badanie fazy III mające na celu ustalenie, czy leczenie preparatem cilta-cel wykaże większą skuteczność niż standardowe leczenie schematami trójlekowymi u pacjentów z nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym.
Innowacyjne leczenie szansą dla pacjentów ze szpiczakiem
Terapia CAR-T stanowi jeden z najbardziej zaawansowanych przełomów technologicznych w leczeniu nowotworów hematologicznych1,2. To spersonalizowana forma immunoterapii, polegająca na genetycznym przeprogramowaniu limfocytów T pacjenta tak, by stały się zdolne do rozpoznawania i eliminacji komórek nowotworowych. Zostają one wyposażone w chimeryczne receptory antygenowe (ang. chimeric antygen receptor; CAR), dzięki którym komórki CAR-T rozpoznają i niszczą komórki nowotworu3. W przypadku terapii szpiczaka plazmocytowego komórki CAR-T skierowane są przeciwko antygenowi dojrzewania komórek B (BCMA), licznie występujących na komórkach szpiczaka.
Czytaj też:
Pierwsza taka operacja w Polsce. Przeprowadzili ją lekarze z WUM