- Dzięki ogromnemu zaangażowaniu Pana Ministra Macieja Miłkowskiego, jego otwartości na dialog i życzliwości, za co z całego serca dziękujemy, dziś zarówno my jak i nasze rodziny, ze spokojem oraz optymizmem możemy patrzeć w przyszłość, mieć marzenia, plany i nareszcie je realizować. Wreszcie po wielu latach spotkam się z moim tatą, który mieszka za granicą, a nadchodzące święta spędzę tak jak chcę, czyli z moimi dziećmi, a nie w szpitalu – podkreśla Ilona Roszkowska-Rzemieniecka ze Stowarzyszenia „Jedni na milion”.
Nocna napadowa hemoglobinuria (w skrócie PNH) jest przewlekłą, postępującą, wyniszczającą i zagrażającą życiu chorobą ultrarzadką. Jej występowanie szacuje się na 1,2 na milion osób rocznie. PNH dotyka głównie ludzi młodych – mediana wieku zachorowania to ok. 30 lat. Choroba ma podłoże genetyczne; charakteryzuje się wewnątrznaczyniową hemolizą (rozpadem czerwonych krwinek w organizmie chorego), która jest spowodowana zaburzeniami mechanizmu odpowiedzi immunologicznej, tj. ciągłym stanem aktywacji układu dopełniacza.
Niebezpieczeństwo tak rzadkiej choroby
Objawy kliniczne obejmują m.in. zakrzepicę i niewydolność nerek, które mogą być przyczyną przedwczesnego zgonu. Ok. 35% nieleczonych pacjentów umiera z powodu PNH w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy. W Polsce aktualnie zdiagnozowanych jest ok. 100 pacjentów z PNH.
– Pacjenci z PNH to ludzie młodzi, którzy chcą normalnie pracować, podróżować, marzyć, korzystać i cieszyć się z życia. Jeszcze do niedawna nasza choroba i jej leczenie, które wymagało co dwutygodniowych pobytów w szpitalu, nam to uniemożliwiało. Dziś dzięki pozytywnej decyzji refundacyjnej Pana Ministra Macieja Miłkowskiego dotyczącej leków stosowanych w naszej chorobie, to się zmieni, a my będziemy mogli wreszcie normalnie żyć – mówi Ilona Roszkowska-Rzemieniecka.
Działania na rzecz pacjentów
Cieszymy się, że los nawet tak niewielkiej grupy chorych, jak nasza, jest ważny w Ministerstwie Zdrowia, Istnieje zrozumienie, że decyzje, które są podejmowane w Ministerstwie autentycznie wpływają na zdrowie i życie ludzi. Dziś z pełnym przekonaniem możemy powiedzieć, że polscy pacjenci chorujący na nocną napadową hemoglobinurię są leczeni na najwyższym, światowym poziomie – dodaje.
Do tej pory pacjenci z nocną napadową hemoglobinurią byli leczeni ekulizumabem podawanym dożylnie co dwa tygodnie w warunkach szpitalnych. Do programu lekowego B.96 został wprowadzony nowy, długodziałający lek.
– Dostępny od 1 września rawulizumab wymaga stosowania co 8 tygodni, a więc aż czterokrotnie rzadziej niż ekulizumab, co oznacza 6-7 podań rocznie zamiast 26 podań. Zabezpieczone zostały również potrzeby pacjentów, którzy nie odpowiadali na dotychczasowe leczenie. Na wrześniowej liście refundacyjne pojawił się pegcetacoplan, za co również jesteśmy wdzięczni Panu Ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu. Jego postawa pokazała nam, że władza, zwłaszcza taka, której decyzje autentycznie wpływają na zdrowie i życie ludzi, może wysłuchać obywatela, znaleźć czas i wykorzystać pozytywnie aspekty płynące z wspólnych rozmów – podsumowuje Roszkowska-Rzemieniecka.