Pani Profesor, 10 najbardziej oczekiwanych leków, które znalazły się na liście TOP 10 w hematoonkologii, wybrano głosami 15 ekspertów, wśród których znaleźli się: konsultant krajowy, konsultanci wojewódzcy, szefowie klinik hematoonkologicznych. Część z tych leków w ostatnim czasie już została zrefundowana, niektóre jednak nie. Jakie widziałaby Pani Profesor na dziś najpilniejsze wyzwania, jeśli chodzi o dostęp pacjentów do nowoczesne leki w hematoonkologii?
W ciągu ostatnich trzech lat Minister Zdrowia wydał wiele ważnych decyzji refundacyjnych w obszarze hematologii, dzięki którym bardzo istotnie poprawił się dostęp do nowoczesnego leczenia dla polskich pacjentów, na obecną chwilę zrefundowano 25 wskazań dla nowych leków. Na liście TOP 10 HEMATO, czyli liście priorytetów refundacyjnych w hematologii, która powstała na podstawie głosów ekspertów, znalazło się w sumie 12 nowych leków ponieważ na miejscu drugim i dziewiątym były po dwa leki z tą samą liczbą punktów. Lista TOP10 HEMATO ukazała się na przełomie 2020/2021 i z przyjemnością mogę stwierdzić, że spośród 12 wskazanych przez ekspertów leków już siedem uzyskało refundację i są dostępne dla polskich chorych, a cztery kolejne są w trakcie procesów refundacyjnych. Jeden z leków wymienionych na liście TOP 10 HEMATO nie może być obecnie rozważany, gdyż podmiot odpowiedzialny nie złożył wniosku refundacyjnego.
Być może okaże się, że do końca 2022 roku będzie dostępnych około 90 proc. leków z tej listy, co niewątpliwie będzie ogromnym postępem i sukcesem refundacyjnym, ale przede wszystkim przyczyni się do istotnej poprawy w dostępie do nowoczesnych terapii dla pacjentów hematoonkologicznych.
Warto wspomnieć, że wśród siedmiu terapii już dostępnych z listy TOP 10 HEMATO znalazły się: przełomowa i innnowacyjna terapia CAR-T dla pacjentów z nawrotowymi lub opornymi agresywnymi chłoniakami B-komórkowymi, tj. tisagenlecleucel (Kymriah) i axicabtageneciloleucel (Yescarta), polatuzumab wedotyny dla pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, midostauryna dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z mutacją genu FLT3 oraz dla pacjentów z agresywną mastocytozą układową, inotuzumab ozogamycyny dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną B-komórkową z nawrotem lub opornością choroby oraz iksazomib w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem oraz karfizomibem w połączeniu z deksametazonem dla chorych na nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego.
Jakie w takim razie na dziś są te największe potrzeby pacjentów, jeśli chodzi o nowe terapie?
Obecnie najpilniejszą potrzebą i priorytetem refundacyjnym jest zwiększenie dostępu do nowoczesnych terapii dla chorych na ostre białaczki szpikowe. W leczeniu chorych na ostre białaczki dokonał się w ostatnich latach bardzo duży postęp. Nowoczesnym leczeniem, które w ubiegłym roku uzyskało rejestrację EMA jest wenetoklaks z azacytydyną - jako pierwsza linia leczenia dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Drugim ważnym lekiem jest gliterytynib przeznaczony dla niewielkiej grupy chorych z nawrotem ostrej białaczki szpikowej z obecnością mutacji FLT3, która występuję u około 30 procent chorych i rokuje bardzo niepomyślnie. Kolejny ważny lekiem, który znalazł się na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej jest gemtuzumab ozogamycyny w połączeniu ze standardową chemioterapią w pierwszej linii leczenia u chorych na ostrą białaczkę szpikową. Nowoczesnym lekiem, który jest również potrzebny dla tej grupy chorych jest Vyxeos, czyli liposomalna daunorubicyna i cytarabina dla pacjentów z wtórnymi ostrymi białaczkami w pierwszej linii leczenia.
Ważnym priorytetem w 2022 roku pozostaje również uzyskanie dostępu do letermowiru – zalecanego w zapobieganiu reaktywacji cytomegalowirusa (CMV) i rozwojowi choroby CMV u seropozytywnych, względem CMV, biorców allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych szpiku.
Ogromna potrzeba zwiększenia dostępu do nowych terapii pozostaje ciągle u chorych na nawrotowego lub opornego chłoniaka z komórek płaszcza. Jest to rzadki nowotwór układu chłonnego, w leczeniu którego potrzebny jest dostęp do takich leków, jak ibrutynib czy lenalidomid. Obecnie możemy stosować w tej grupie chorych jedynie standardowe cytostatyki.
W przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej Kolejnym ważnym priorytetem jest również zapewnienie dostępu do inhibitorów kinazy Brutona (ibrutynib i akalabrutynib) w pierwszej linii leczenia dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z niekorzystnymi zaburzeniami genetycznymi (mutacje/delecje TP53 i niezmutowany region IGHV). Procesy refundacyjne dla obu tych leków są w toku.
Nowoczesne leki w hematoonkologii choć nie zawsze doprowadzają do wyleczenia, to jednak wielu pacjentom dają szansę na dłuższe życie, często aktywne, bez objawów choroby?
Postęp w hematologii w ciągu ostatnich kilkunastu lat jest bardzo znaczny, faktycznie dzięki nowoczesnym technologiom lekowym możliwe jest przekształcenie chorób, które kiedyś doprowadzały do śmierci chorego w ciągu kilku lat w choroby przewlekłe. Nie należy zapominać, że inwestycje w nowoczesne technologie lekowe w hematologii to nie tylko efektywność kliniczna, ale także korzystne efekty społeczne i ekonomiczne, gdyż zastosowanie nowych terapii i uzyskanie długotrwałych remisji choroby umożliwia części pacjentom powrót do aktywnego życia zawodowego i społecznego.
Prof. Ewa Lech-Marańda jest konsultantem krajowym w dziedzinie hematoonkologii, dyrektorem Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.