Terapię wdrożono 9 maja w Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza w Bydgoszczy. Kilka tygodni czekano na efekty i właśnie obwieszczono światu, że w północnej Polsce została otwarta droga do nowatorskiego leczenia białaczki limfoblastycznej. Jest to najczęstszy nowotwór wieku dziecięcego.
Na czym polega terapia CAR-T?
Terapia CAR-T (ang. chimeric antigen receptor, czyt. kar-ti) adresowana jest przede wszystkim do tych pacjentów, u których inne metody zawiodły. To dość nowa metoda, dająca możliwość przełamania oporności nowotworu. W Polsce najpierw stosowano ją w ramach badań klinicznych, a od ponad roku również w ramach programu finansowanego przez NFZ. Dotąd leczono nią tylko w jednym ośrodku w Polsce – w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Teraz jest to możliwe również w Bydgoszczy.
CAR-T łączy w sobie terapię komórkową, immunoterapię i terapię genową. Jest uznawana za przełomowe i największe osiągniecie terapeutyczne w hematologii i onkologii w ostatnich latach. Prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej wyjaśnia:
CAR-T to dokładnie limfocyty T z genetycznie zmodyfikowanym receptorem, ukierunkowanym przeciwko komórkom nowotworowym. Po zmianie receptora limfocyt T staje się żywym lekiem przeciwnowotworowym, celującym wyłącznie w nowotwór.
O CAR-T mówi się, że to terapia przełomowa z dwóch powodów. Po pierwsze ze względu na przełomową technologię stosowaną w tej metodzie. Po drugie daje możliwość przełamania oporności nowotworu i wyleczenia tej grupy pacjentów, u których dotychczas znane i stosowane metody nie były skuteczne. Od pacjenta z białaczką w procesie leukaferezy pobierane są jego własne limfocyty T. Komórki te są następnie wysyłane do firmy farmaceutycznej wytwarzającej, metodami terapii genowej, CAR-T (aktualnie wyłącznie za granicę: do USA, Holandii bądź Szwajcarii). Proces ten trwa od 3 do 4 tygodni.
„Wytworzone komórki CAR-T, w świetle prawa już będące lekiem, są przesyłane do ośrodka, w którym leczony jest pacjent. Następnie są mu podawane” – tłumaczy prof. Styczyński. „Komórki CAR-T aplikowane są jednorazowo, mają jednak właściwość namnażania się w organizmie pacjenta, zwiększając działanie przeciwbiałaczkowe. Ten efekt stwierdziliśmy u naszej pacjentki.”
Jak czuje się Aurelia?
Dziewczynka, która jako pierwsza przeszła w Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii terapię CAR-T, spędziła w szpitalu tydzień przed zastosowaniem docelowego leczenia. W tym czasie poddana została łagodnej chemioterapii. Po wdrożeniu CAR-T pozostała w bydgoskim szpitalu jeszcze przez tydzień.
„W tym okresie wystąpiły spodziewane objawy związane z działaniem leku. Ponieważ ten lek niszczył komórki białaczkowe, wystąpiły objawy zespołu uwalniania cytokin z rozpadających się komórek oraz objawy neurotoksyczności. Zgodnie z oczekiwaniami wszystkie te objawy miały umiarkowane nasilenie i były cały czas pod kontrolą lekarzy i pielęgniarek” – opisuje prof. Styczyński. Dziewczynka wróciła do domu, ale wciąż pozostaje pod kontrolą specjalistów.
U kogo można zastosować terapię CAR-T?
Aktualnie wskazaniami do zastosowania terapii CAR-T u dzieci jest wyłącznie ostra białaczka limfoblastyczna B-komórkowa. U dorosłych również niektóre chłoniaki nieziarnicze i szpiczak mnogi.
Jak tłumaczy prof. Styczyński, ze względu na sposób „uzbrajania” limfocytów T poprzez zmianę ich receptora, teoretycznie istnieje możliwość leczenia każdego nowotworu tą metodą. Na świecie toczy się obecnie ponad 1000 badań klinicznych z zastosowaniem CAR-T. Jego zdaniem to osiągnięcie zasługuje na Nagrodę Nobla.
Czytaj też:
Zmiany skórne przy białaczce – jakie są? Dodatkowo: rodzaje i objawy białaczki oraz jej diagnostyka i leczenieCzytaj też:
Wczesne objawy białaczki u dzieci – jak wyglądają i co powinno zaniepokoić?