Leki sieroce (ang. orphan drugs) stanowią temat najnowszego wpisu Anny Wyrwas, która prowadzi na Instagramie profil Będąc Młodym Farmaceutką. Ekspertka wyjaśniła, jakiego rodzaju farmaceutyki kryją się pod tą nazwą i skąd się ona w ogóle wzięła.
Leki sieroce: definicja
Leki sieroce właściwie powinno się nazywać sierocymi produktami leczniczymi. Są one opracowywane i produkowane z myślą o pacjentach z chorobami rzadkimi, a jak wskazuje Rozporządzenie UE z 1999 roku, z chorobą rzadką mierzy się statystycznie 1 na 2000 osób w Europie. Wydawałoby się, że to wcale nie tak mało, jednak ta liczba wynika z tego, że wzięto pod uwagę wszystkie choroby rzadkie razem. W sumie jest więc ich wiele, ale na pojedyncze z nich, jak sama ich nazwa wskazuje, nie choruje się często. Dlatego więc, choć teoretycznie pacjent z chorobą rzadką powinien mieć prawo do takiej samej opieki i takiego samego leczenia, jak osoba ze schorzeniem powszechnym, w praktyce dzieje się inaczej.
Jak zaznacza Anna Wyrwas:
Wiadomo, że wynalezienie i produkcja leków dla niewielkiej liczby chorych nie jest opłacalna dla firm farmaceutycznych. Poniesione koszta nie zwrócą się po wprowadzeniu leku na rynek. Dlatego, aby takie leki powstawały, należało wprowadzić system zachęt motywujących do ich produkcji.
Pierwszym krajem, który tego rodzaju przepisy wprowadził były Stany Zjednoczone, już w latach 80. XX wieku. Kilkanaście lat później dołączyła do nich Unia Europejska. Dzięki temu firmie farmaceutycznej znacznie łatwiej jest zarejestrować lek sierocy, mogący być później stosowany w lecznictwie we wszystkich krajach UE. Co więcej, firma, która opracowała dany lek na chorobę rzadką, zyskuje 10-letnią wyłączność na obrót farmaceutykiem i jest zwolniona z części opłat rejestracyjnych.
Leki sieroce stosuje się we wszystkich chorobach rzadkich, na które lekarstwo udało się znaleźć. Wśród tych najbardziej znanych schorzeń wymienić można mukowiscydozę, fenyloketonurię, SMA, porfirię, zespół Downa, zespół Turnera, chorobę Fabry'ego czy pląsawicę Huntingtona.
instagramCzytaj też:
Lewoskrętna witamina C nie istnieje – to szkodliwa i nieprawdziwa teoria