Terapie potrzebne od zaraz

Terapie potrzebne od zaraz

Dodano: 
Leczenie chorych na stwardnienie rozsiane polega dziś na indywidualnym podejściu do pacjenta. Ale w Polsce wciąż obowiązują sztywne schematy terapii i jest ograniczony dostęp do nowoczesnych leków – skuteczniejszych, bezpieczniejszych.

Przeszczep własnego szpiku kostnego u 20 pacjentów z ciężką postacią SM spowodował u nich spektakularną poprawę. Osoby dotąd niepełnosprawne zaczęły ponownie chodzić. Operacji dokonano w ciągu ostatnich trzech lat w brytyjskim szpitalu w Sheffield – podała agencja BBC. Przeszczepy autologiczne (tj. własnych komórek pacjenta) u chorych na SM (łac. sclerosis multiplex, stwardnienie rozsiane) przeprowadza się także w Polsce od 2011 r. Metoda ta jest jednak zarezerwowana dla wąskiej grupy pacjentów, z bardzo szybko postępującą chorobą. Do tej pory wykonano u nas ponad 20 takich zabiegów w Klinice Hematologii i Transplantacji Szpiku Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach.


Znacząco większe nadzieje pokłada się na całym świecie w nowoczesnej farmakologii. I tutaj faktycznie postęp jest spektakularny wraz z zarejestrowaniem w ostatnich trzech latach leków tzw. pierwszego rzutu. Te nowe terapie są skuteczniejsze od dostępnych dotychczas leków z tej grupy, bezpieczne, a co więcej, mogą z nich korzystać pacjenci, którzy nie reagowali na żaden lek z pierwszej linii terapeutycznej. Problem w tym, że nie są one wciąż w Polsce refundowane, choć z powodzeniem leczy się nimi chorych na SM w krajach o podobnym do Polski statusie ekonomicznym.

KAMIEŃ U NOGI

Piotr Nowaliński ma 48 lat, ale wygląda na dziesięć lat mniej. Cztery lata temu pojawiły się u niego problemy z chodzeniem. – Miałem wrażenie, jakby mi ktoś do nóg przywiązał cegły. Dzisiaj wiem, że ten objaw SM nazywa się męczliwością – wspomina Nowaliński. SM najczęściej atakuje pomiędzy 20. a 40. rokiem życia, ale zdarza się również, że wcześniej lub później, tak jak w przypadku pana Piotra. Jest ciężką chorobą o podłożu autoimmunologicznym, która z młodych, zdrowych ludzi potrafi szybko uczynić niepełnosprawnych. Stwardnienie rozsiane uszkadza ośrodkowy układ nerwowy – pierwsze objawy to zaburzenia widzenia, osłabienie sprawności rąk i nóg, zaburzenia w oddawaniu moczu i równowagi. Ostateczną diagnozę lekarz potwierdza w badaniu rezonansem magnetycznym, które wykaże zmiany w mózgu i/lub rdzeniu kręgowym. Rozpoznanie choroby opiera się na kryteriach opracowanych przez zespół międzynarodowych specjalistów. Leczenie można rozpocząć jedynie po ustaleniu pewnego rozpoznania.

LECZENIE ZINDYWIDUALIZOWANE

Stwardnienie rozsiane przebiega w różny sposób u różnych pacjentów i z tego powodu jest nazywane chorobą o tysiącu twarzach. U większości osób występują rzuty, w czasie których dochodzi do pogorszenia funkcji ruchowych, oraz remisje, czyli okresy, w których następuje stabilizacja objawów lub nawet ich ustąpienie. Z upływem czasu niepełnosprawność postępuje i odbiera pacjentom możliwość samodzielnej egzystencji. U części chorych SM postępuje od początku. Dlatego tak ważne jest zindywidualizowane podejście. – Nowym trendem na świecie jest leczenie spersonalizowane, polegające na wybieraniu leków adekwatnych do charakterystyki choroby i profilu pacjenta. Pozwala na to zróżnicowanie leków – mówi prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. Tak jest na świecie, ale nie w Polsce. U nas leczenie jest podporządkowane sztywnym zapisom w programie terapeutycznym NFZ. A to stwarza liczne kłopoty. – Obecnie na świecie są dostępne i szeroko już stosowane nowe leki, niejednokrotnie skuteczniejsze niż te standardowe, w Polsce stosowane jako pierwsza linia leczenia we wczesnym okresie choroby (interferony i octan glatirameru). Ważny jest dostęp do szerokiej gamy opcji terapeutycznych, aby pacjent mógł dostosować lek i formę jego podawania do własnych potrzeb i aktywności życiowej. Nowe leki zaspokajają te niezrealizowane potrzeby pacjentów – zauważa prof. Rejdak. U nas nowe leki są niedostępne w programach terapeutycznych. A szkoda. Długoterminowo nowe, skuteczniejsze terapie przynoszą więcej korzyści chorym i społeczeństwu. Dłużej utrzymują pacjentów w lepszej sprawności fizycznej i umożliwiają pracę zawodową oraz znacznie podnoszą jakość życia.

TABLETKA ZAMIAST ZASTRZYKU

Piotr Nowaliński jest leczony lekiem pierwszej linii – octanem glatirameru, który wstrzykuje sobie codziennie podskórnie. – Czasami nie wiem już, gdzie mam wbić igłę. Co ja bym dał za to, żeby dostać lek doustny! To diametralnie zmieniłoby życie moje i mojej rodziny na lepsze – stwierdza mąż i ojciec dwóch córeczek (12 i 15 lat), który dzięki leczeniu samodzielnie funkcjonuje i pracuje. Poza dyskomfortem z powodu zastrzyków odczuwa stały ból w nogach. Ale nie narzeka.

Nie każdy pacjent tak dzielnie znosi leczenie i codziennie robi zastrzyki. Dyskomfort terapii w iniekcjach znacząco wpływa na tzw. compliance, który określa stopień stosowania się pacjenta do zaleceń terapii. Bo kto lubi się kłuć? I woli to robić codziennie zamiast co drugi dzień lub rzadziej (raz na dwa tygodnie to najrzadsza zarejestrowana forma podania interferonu, który jednak nie jest refundowany w Polsce). – Pozytywnie należy ocenić to, że do listy refundacyjnej ostatnio dołączono octan glatirameru podawany trzy razy w tygodniu – stwierdza prof. Rejdak. Do tego dodajmy działania niepożądane interferonów – zmiany skórny, ból przy iniekcjach czy objawy grypopochodne. Pacjenci często zapominają, omijają dawki, niektórzy mają całe lodówki niewykorzystanych interferonów, które później wyrzucają. W przypadku terapii doustnej te problemy znikają. Efekty leczenia SM można przewidzieć, szczególnie w kontekście nowych terapii o wyższej skuteczności. – Doświadczenia z nowymi lekami są budowane wraz z ich wejściem na szeroki rynek. Badane są różne czynniki, które pozwalają na ocenę rokowania u konkretnego pacjenta. Jednym z takich leków jest fumaran dimetylu. Substancja ta jest znana od wielu lat, a różne jej formy były stosowane w innych wskazaniach. Dlatego o preparacie wiemy już dość dużo i to jest jego zaletą – zaznacza prof. Rejdak. Fumaran dimetylu jest lekiem przeznaczonym do stosowania w pierwszej linii leczenia. Znacząco zmniejsza liczbę rzutów, istotnie hamuje progresję choroby, zatrzymuje lub zmniejsza ilość nowych zmian demielinizacyjnych w mózgu, odsuwa więc wizję inwalidztwa, zatrzymuje postęp choroby skuteczniej niż dotychczas stosowane leki pierwszego rzutu. Ma też odmienny mechanizm działania, przez co daje szansę na leczenie tym pacjentom, którzy do tej pory nie odpowiadali na terapię. I jest podawany doustnie, co daje pacjentom olbrzymi komfort.

NIE TAKA NOWA „NOWOŚĆ”

Problemem w terapii stwardnienia rozsianego jest też opóźnienie w rozpoznaniu i wdrożeniu leczenia choroby, bo nasze kryteria kwalifikacji do leczenia i ewentualnych ich zmian są dość sztywne i wielu pacjentów pozostaje poza nimi. – Brakuje elastyczności oraz możliwości podejmowania przez specjalistów indywidualnych decyzji adekwatnych do sytuacji pacjenta – zauważa prof. Rejdak. Zanim nowocześniejszy lek, lepiej hamujący postęp choroby, zarejestrowany do użycia w Unii, trafi w Polsce do refundacji, mija nawet kilka lat. Z reguły pojawia się w programie refundacji jako „nowość” wówczas, gdy w wielu krajach jest już powszechnie stosowany. Na przykład fumaran dimetylu jest dostępny w 22 krajach UE, m.in. w Czechach, Grecji czy Portugalii. Wniosek o objęcie go refundacją złożono na jesieni 2014 r. Na razie decyzji nie podjęto.

Większość pacjentów z nowo zdiagnozowanym stwardnieniem rozsianym kwalifikuje się do leków pierwszej linii jako element tzw. terapii eskalacyjnej. Ten etap terapii może trwać kilka-kilkanaście lat, ale 20-30 proc. pacjentów może nie odpowiadać na to leczenie, co wymaga sięgania po silniejsze leki. Zdaniem neurologów grupa pierwszej linii powinna być najszersza i różnorodna, aby zaspokoić potrzeby tej największej grupy pacjentów. – Gdy mamy do czynienia z bardzo szybko postępującym przebiegiem choroby od początku, musimy od razu zaczynać leczenie od najsilniejszych leków. Z tym w naszym systemie jest największy problem – podsumowuje prof. Rejdak. �

©� WSZELKIE PRAWA ZASTRZEŻONE

NOWE LEKI, NOWE NADZIEJE

Dla neurologów najważniejszym polem Dwymiany informacji na temat SM jest coroczna konferencja Europejskiego Komitetu na rzecz Leczenia i Badań w Stwardnieniu Rozsianym ECTRIMS. Najważniejsze doniesienia z ostatniej, która odbyła się jesienią w Barcelonie, wg

prof. Rejdaka to: konieczność wczesnego rozpoczynania leczenia; w początkowych etapach SM proces zapalny jest najsilniej wyrażony i koreluje z cechami uszkodzenia komórek nerwowych. Dlatego też prezentowane były kryteria wczesnego rozpoznania SM na podstawie obrazu klinicznego oraz wyników badań dodatkowych, przede wszystkim obrazowania rezonansem magnetycznym. Leczenie rozpoczęte już na etapie pierwszego ataku choroby wykazuje znaczący efekt opóźniania kolejnych jej faz. Nowym elementem tej strategii leczenia jest również wczesne rozpoznanie niepowodzenia terapii lekami pierwszej linii, czyli preparatami interferonu beta i octanu glatirameru. W większości krajów europejskich do tej grupy dołączono nowe leki doustne, takie jak fumaran dimetylu i teriflunomid, które przy lepszej lub zbliżonej skuteczności poprawiają komfort oraz tolerancję leczenia przez pacjentów. Aktywność choroby i jej progresja jest bezwzględnym wskazaniem do rozpoczęcia terapii II linii z użyciem nowych leków, takich jak fingolimod i natalizumab, bo wiadomo, że leki przeciwzapalnehamują proces neurozwyrodnieniowy, ale nie w 100 proc., konieczne jest poszukiwanie leków neuroprotekcyjnych, które ochronią komórki nerwowe przed trwałym uszkodzeniem. Dotyczy to również dużej grupy pacjentów w fazie wtórnie postępującej lub nawet pierwotnie postępującej SM, u których możemy stosować tylko nieliczne leki. Bardzo ciekawe były doniesienia o efektach nowego leku okrelizumab, który hamował postęp takich właśnie postaci choroby. Nadzieje pokłada się też w metodach terapii prowadzących do regeneracji i odbudowy uszkodzonych struktur. Niestety, prace nad substancjami aktywnymi, które mogą odbudowywać powstałe uszkodzenia, są na razie w sferze badań podstawowych.

NA PIERWSZEJ LINII

Szacuje się, że w Polsce na SM cierpi ponad 50 tys. osób. Obecnie na świecie dostępnych jest dziesięć leków przeznaczonych dla tej grupy chorych. W Polsce pacjenci mają do dyspozycji jedynie niektóre z nich. Leki te system opieki zdrowotnej podzielił na środki dostępne w ramach terapii pierwszego i drugiego wyboru. W 2015 r. lekami pierwszoliniowymi leczonych było blisko 7300 chorych, a lekami drugoliniowymi – niespełna 600. To najniższy w Europie odsetek chorych na stwardnienie rozsiane poddawanych tego typu leczeniu.

Okładka tygodnika WPROST: 4/2016
Więcej możesz przeczytać w 4/2016 wydaniu tygodnika „Wprost”
Zamów w prenumeracie lub w wersji elektronicznej:

Czytaj także

 0