Rok po refundacji rewolucyjnego leczenia w mukowiscydozie – perspektywa pacjentów

Rok po refundacji rewolucyjnego leczenia w mukowiscydozie – perspektywa pacjentów

Dodano: 
VII Kongres Patient Empowerment
VII Kongres Patient Empowerment Źródło: Instytut LB Medical
W marcu minął rok od wprowadzenia refundacji nowoczesnego leczenia mukowiscydozy, dzięki decyzji Wiceministra Zdrowia ds. Polityki Lekowej – Macieja Miłkowskiego. To wielka zmiana dla pacjentów, którzy dzięki rewolucyjnym modulatorom CFTR doświadczają diametralnej poprawy stanu zdrowia. Istnieje jednak grupa chorych, która nadal oczekuje na dostęp do leczenia.

25 kwietnia na VII Kongresie Patient Empowerment organizowanym przez Instytut Komunikacji Zdrowotnej, słyszany był głos organizacji pacjenckich oraz ekspertów medycznych i systemowych. Jednym z tematów debat była medycyna personalizowana, diagnostyka i nowe technologie, które pozwalają przejąć kontrolę nad chorobą.

Rewolucyjna terapia

Od roku, część grupy pacjentów chorujących na mukowiscydozę korzysta z refundowanej terapii, która jest prawdziwą rewolucją w leczeniu tej choroby. Dostęp do niej mają pacjenci od 12 roku życia z jedną mutacją F508del i jedną mutacją o minimalnej funkcji (F/MF) lub dwiema mutacjami F508del (F/F) genu CFTR odpowiedzialnego za chorobę. Pacjenci mówią o cudzie nauki, który diametralnie zmienił ich stan zdrowia, pozwalając na znaczne wydłużenie życia i poprawę jego jakości. Dzięki nowoczesnej terapii, osoby dotknięte mukowiscydozą mogą funkcjonować jak zdrowi ludzie, realizować się w sferze zawodowej, jak i społecznej.

VII Kongres Patient Empowerment

Niedługo po decyzji refundacyjnej dla tej grupy pacjentów, Europejska Agencja Leków zarejestrowała terapię modulatorami CFTR dla osób od 6 roku życia, które posiadają przynajmniej jedną mutację F508del i drugą dowolną. Tym samym grupa pacjentów, którym rekomendowane jest nowoczesne leczenie poszerza się o osoby młodsze, jak i te, które do tej pory nie mogły skorzystać z refundacji przez ograniczenia związane z typem mutacji genu CFTR. Od razu po tej rejestracji, producent złożył wniosek o rozszerzenie refundacji do Ministerstwa Zdrowia.

„Dziś mówimy o istotnej dla zdrowia pacjentów personalizacji leczenia, która dotyczy również mukowiscydozy. To choroba skomplikowana ze względu na występowanie ponad dwóch tysięcy mutacji genu CFTR, z czego 300 powoduje wystąpienie choroby. Dzięki pierwszej pozytywnej decyzji refundacyjnej dla leczenia mukowiscydozy modulatorami CFTR, mamy do czynienia z cudem. Długość i jakość życia pacjentów zmienia się diametralnie, dzięki czemu mogą normalnie funkcjonować w społeczeństwie i cieszyć się życiem. To dotyczy osób od 12 roku życia z konkretnymi mutacjami genu.

VII Kongres Patient Empowerment

Jest jednak grupa, która nie została objęta refundacją ze względu na inną mutację niż ta, która decyduje o kwalifikacji do leczenia refundowanego. Zaraz po rejestracji leczenia przez Europejską Agencję Leków dla szerszej grupy pacjentów, złożony został wniosek refundacyjny o rozszerzenie refundacji. Mowa o grupie pacjentów od szóstego roku życia, którzy mają co najmniej jedną mutację genu F508del i drugą dowolną. Liczymy na przychylność pana ministra Macieja Miłkowskiego i rozszerzenie refundacji w jak najkrótszym czasie. Jest też niestety grupa pacjentów, dla której na chwilę obecną nie ma tak skutecznych terapii. Mamy jednak nadzieję, że postęp naukowy pozwoli na zapewnienie skutecznego leczenia i dla tej grupy chorych” – mówił podczas debaty Przemysław Marszałek – sekretarz MukoKoalicji, członek CF Europe i zarządu Fundacji Matio.

Ministerstwo pracuje nad rozwiązaniem

W dyskusji brał również udział Wiceminister Zdrowia ds. Polityki Lekowej – Maciej Miłkowski. Podkreślał, że Ministerstwo Zdrowia jest w bliskiej współpracy z Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym – wiodącym ośrodkiem w Polsce, i pracuje nad optymalnym rozwiązaniem dla pacjentów nie objętych jeszcze refundacją leczenia modulatorami CFTR. Podkreślał, że efektywność tego programu lekowego jest bardzo wysoka.

Źródło: Instytut LB Medical