W Polsce co roku ok. 500-600 dorosłych i 120-130 dzieci jest poddawanych transplantacji allogenicznej szpiku (od dawcy). Najczęściej są to pacjenci z ostrymi białaczkami, zespołami mielodysplastycznymi, niektórymi chłoniakami.
– Allogeniczny przeszczep szpiku to ratunek dla chorych, którzy nie mają szans na wyleczenie innymi metodami – mówiła podczas eksperckiej debaty zorganizowanej przez redakcję „Wprost” prof. Beata Piątkowska-Jakubas, hematolog i transplantolog kliniczny z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum UJ.
– Powodzenie transplantacji zależy od wielu czynników, m.in. od tego, czy uda się przed przeszczepem doprowadzić u pacjenta do całkowitej remisji choroby, od chorób współtowarzyszących, ale też od powikłań, które mogą się pojawić po transplantacji, a które mogą całkowicie zniweczyć jej efekt – dodała prof. Beata Piątkowska-Jakubas.
Reaktywacja wirusa cytomegalii
Bardzo poważne powikłania może spowodować uśpiony w organizmie wirus cytomegalii, który nie daje objawów, ale może uaktywnić się po przeszczepie. Nawet 80-90 proc. pacjentów do transplantacji to pacjenci seropozytywni: wirus po przeszczepie może się reaktywować i zacząć namnażać, wywołując powikłania. Tym bardziej poważne, im wcześniej dojdzie do jego reaktywacji.
– Szczególnie narażeni są pacjenci, którzy są seropozytywni, a otrzymali komórki krwiotwórcze od dawców, którzy nie byli zakażeni CMV, oraz pacjenci po haplotransplantacjach – mówiła prof. Beata Piątkowska-Jakubas.
– Najpoważniejszym powikłaniem są wczesne infekcje, które mogą doprowadzić m.in. do bardzo ciężkiego zapalenia błony śluzowej jelita, trudnego w leczeniu zapalenia płuc – podkreślił dr n. med. Kazimierz Hałaburda, kierownik Kliniki Transplantacji Komórek Krwiotwórczych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Śródmiąższowe zapalenie płuc wywołane wirusem cytomegalii może się skończyć zgonem nawet u 70 proc. pacjentów po przeszczepieniu.
Leczenie infekcji wywołanych reaktywacją wirusa CMV jest trudne, gdyż lek, który w takich przypadkach jest stosowany u pacjentów po przeszczepach narządów, może uszkadzać szpik, dlatego nie jest dobrą opcją dla pacjentów po przeszczepieniu szpiku.
– Często doprowadza do trwałej aplazji szpiku, co może skończyć się nawet odrzuceniem przeszczepu – tłumaczył dr Hałaburda.
Eksperci podkreślali, że od niedawna jest zarejestrowany w Europie lek (letermowir), który jest przełomem dla chorych zakażonych wirusem CMV, poddawanych transplantacji szpiku. W Polsce nie jest on jeszcze refundowany; część pacjentów kupuje go samodzielnie, zbierając pieniądze m.in. przez fundacje.
– Mieliśmy 11 pacjentów, którym udało się zebrać pieniądze i mogliśmy zastosować u nich lek. Przebieg po transplantacji był u nich zupełnie inny. U żadnego z chorych nie doszło do reaktywacji wirusa, a normalnie dotyczy to nawet 60-65 proc. zakażonych CMV. Lek można nazwać przełomowym – podkreślił dr Kazimierz Hałaburda.
RDTL? To nie jest rozwiązanie
Eksperci biorący udział w debacie „Wprost” byli zgodni, że tego typu profilaktyka to nie tylko większa szansa na życie i jego lepszą jakość dla pacjenta, ale też konkretne oszczędności dla systemu ochrony zdrowia: chory krócej przebywa w szpitalu, unika się bardzo kosztownego leczenia powikłań, a często też konieczności powtórnych hospitalizacji spowodowanych powikłaniami.
– U pojedynczych chorych uzyskaliśmy finansowanie terapii w ramach RDTL (ratunkowego dostępu do technologii lekowych), jednak nie ma szans, żeby taką procedurą objąć wszystkich potrzebujących pacjentów, zarówno ze względów finansowych, jak administracyjnych – mówiła prof. Anna Czyż, prezes Polskiej Federacji Ośrodków Transplantacji Szpiku, przewodnicząca Sekcji Transplantacji Komórek Krwiotwórczych Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych.
– Sama procedura trwa długo, a część pacjentów nie może czekać. Pisaliśmy do ministerstwa w tej sprawie, podkreślając, że widzimy potrzebę wprowadzenia refundacji takiego leczenia – dodała prof. Czyż.
Czytaj też:
Ważny apel hematologów. „Ten lek ratuje życie podwójnie”
Również organizacje pacjenckie postulują, by takie leczenie profilaktyczne było dostępne.
– Wspieramy kilku pacjentów w zbiórkach finansowych, gdyż wiemy, że reaktywacja wirusa CMV może być dla nich wyrokiem śmierci. Trudno jednak, by pacjent i jego rodzina obciążeni chorobą nowotworową i przeszczepieniem zbierali 100 tys. zł na leczenie. Wielu pacjentów nie jest w stanie zebrać takich pieniędzy, uważamy, że to leczenie powinno być refundowane – stwierdziła Katarzyna Lisowska, liderka stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
Również Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych podkreślała, że koalicja rozmawia zarówno Ministerstwem Zdrowia, jak z producentem, by lek stał się dostępny dla pacjentów w Polsce.
– Lekarze hematolodzy już dwa lata temu zaopiniowali nam, że jest to jedna z największych potrzeb w hematoonkologii. Rozmawiamy też z firmą, wiem, że zaproponowała ona mechanizm, zgodnie z którym otrzymywałaby pieniądze tylko za leczenie pacjentów, u których terapia zadziała. Jest ona już dostępna w innych krajach. Widzimy wartość kliniczną tego leku (można go nazwać lekiem ratującym życie), a z drugiej strony jest to terapia opłacalna, gdyż chroni przed powikłaniami, które są bardzo kosztowne – zaznaczyła Aleksandra Rudnicka.
Czytaj też:
Życie z cegiełek
Obecny na debacie Matusz Oczkowski, naczelnik Wydziału Refundacyjnego Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, zapewniał, że ministerstwo pamięta o pacjentach chorych na nowotwory krwi i stara się udostępniać dla nich przełomowe terapie.
– Od 2019 r. w refundacji pojawiły się 24 nowe terapie w hematoonkologii, aktualnie toczą się 23 postępowania refundacyjne. Jeśli chodzi o terapię, o której dziś rozmawiamy, to nie ma wątpliwości co do jej wartości klinicznej; taka zresztą była opinia prezesa AOTMiT. Jedynym problemem są warunki kosztowe. Proces refundacyjny toczy się, minister nie podjął jeszcze ostatecznej decyzji – mówił Mateusz Oczkowski.
Całą debatę „Wprost” można obejrzeć tutaj:
