Zespół badawczy „uratował” przedkliniczny model zaburzeń ze spektrum poalkoholowych zaburzeń rozwojowych (FASD). Odwrócił deficyty zdolności motorycznych za pomocą nowego leku pochodzącego z jadu skorpiona. Odkrycie może dać nadzieję rocznie około 119 tys. dzieci na całym świecie.
Czytaj też:
Gorączka u dziecka po szczepieniu – kiedy powinna zaniepokoić?
Alkohol – problemem dziecka
– FASD, spowodowane spożywaniem alkoholu podczas ciąży, powoduje liczne trudności w uczeniu się, w tym deficyty poznawcze i intelektualne. Problemy z umiejętnościami motorycznymi mogą być wczesnym wskaźnikiem innych problemów – wyjaśnia kierownik badania dr Kazue Hashimoto-Torii, główna badacz w Center for Neuroscience Research. – Wielu rodziców i opiekunów po raz pierwszy zauważa problem, gdy dzieci wykazują opóźnienia w osiągnięciu kolejnych stopni rozwoju motorycznego. Chociaż efekty te są dobrze udokumentowane, nie było jasne, jakie mechanizmy molekularne powodują deficyty.
Hashimoto-Torii badała te efekty od czasu szkolenia podoktoranckiego, kiedy sama była w ciąży; zainteresowała się, jak środowisko wpływa na rozwój. W ciągu ostatnich kilku lat wraz z innymi naukowcami opublikowała serię artykułów mających na celu zrozumienie mechanizmów molekularnych FASD.
W najnowszym artykule jej zespół pracował z przedklinicznym modelem FASD, w którym płody były narażone na alkohol w 16. i 17. dniu, okresie, w którym komórki mózgowe rosną głównie w górnej korze, w regionie mózgu, który odgrywa kluczową rolę w regulacji zdolności motorycznych.
Naukowcy zbadali te przedkliniczne modele 30 dni po urodzeniu. Badanie odbyło się w dwóch etapach mających na celu ocenę zarówno zdolności motorycznych dużych, jak i małych mięśni. Wykazali znaczny deficyt w obu obszarach. Szukając różnic molekularnych, które mogą leżeć u podstaw tego obniżonego działania, naukowcy odkryli, że prenatalna ekspozycja na alkohol natychmiast aktywowała szlak sygnałowy znany jako „szok cieplny”, który powoduje, że komórki wytwarzają białka ochronne. Te białka szoku cieplnego wytwarzano losowo w niektórych komórkach, a nie jednolicie w całej populacji komórek.
Czytaj też:
Gaz rozweselający metodą na ból porodowy?
Podano... jad skorpiona
Korzystając z modelu przedklinicznego, który pozwolił im wyśledzić potomków tych szybko dzielących się neuronów, zespół odkrył różnice w ekspresji 93 genów. W szczególności jeden gen, znany jako Kcnn2, który koduje aktywowany wapniem kanał potasowy, był nadeksprymowany w komórkach, które wytwarzały białka szoku cieplnego. Ten gen został już uznany za odgrywający ważną rolę w nauce i zapamiętywaniu. Komórki, w których Kcnn2 ulegała nadekspresji, wykazywały nieprawidłowe wzorce działania.
Kiedy naukowcy podali lek blokujący ten kanał, znany jako Tamapin i pochodzący z jadu czerwonego skorpiona indyjskiego, wzorce funkcjonowania komórek powróciły do normy. Co ważniejsze, modele przedkliniczne, które otrzymały ten lek w 30. dniu życia, wykazały znaczną poprawę funkcji motorycznych zarówno dużych, jak i małych mięśni.
– Fakt, że modele przedkliniczne mogą nadal wykazywać poprawę na długo po początkowym uszkodzeniu, sugeruje, że leczenie dzieci z FASD za pomocą podobnego środka może być równie skuteczne – mówi Hashimoto-Torii. Wraz z kolegami założyła firmę biotechnologiczną w celu dalszego zbadania tego leku, aby sprawdzić, czy może on być funkcjonalny dla ludzi.
– Zwykle badacze szukający mechanizmów molekularnych leżących u podstaw choroby zatrzymują się na tym, ale chcemy iść naprzód, aby mieć realny wpływ na zdrowie ludzi – mówi. – Chcemy dać pacjentom nadzieję na lepsze życie poprzez leczenie problemów neurorozwojowych spowodowanych przez FASD.
Czytaj też:
Choroba Hashimoto: 16 najważniejszych faktów i mitów weryfikuje endokrynolog Magdalena Jagiełło