Badania kliniczne są niezbędne, aby można było ocenić, czy lek jest skuteczny i bezpieczny. Dopiero po pozytywnej weryfikacji, producent może dany preparat wprowadzić na rynek. Badania mogą dotyczyć także leków już zarejestrowanych.
W Polsce głównymi podmiotami odpowiedzialnymi za prowadzenie badań klinicznych są:
- Agencja Badań Medycznych (ABM),
- Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Biorąc udział w badaniu klinicznym, pacjent zyskuje dostęp do nowoczesnej terapii i możliwość szczegółowej diagnostyki, a tym samym szansę na wydłużenie i poprawę jakości życia. Choć rynek badań klinicznych w Polsce rozwija się dynamicznie, często w naszym kraju badania kliniczne traktowane są jako leczenie ostatniej szansy. O tym, dlaczego tak się dzieje, rozmawiamy z Sebastianem Gawlikiem i Mariuszem Błaszczykiem z Fundacji Urszuli Jaworskiej, która – pod patronatem Agencji Badań Medycznych – jest współtwórcą serwisu pacjentwbadaniach.abm.gov.pl.
Aleksandra Zalewska-Stankiewicz, Wprost: Do kogo w Polsce adresowane są badania kliniczne? Czy tylko do pacjentów onkologicznych?
Mariusz Błaszczyk: Obecnie każdy lek, który ma zostać dopuszczony do tzw. obrotu, musi przejść badania kliniczne. Z tego też powodu są one skierowane do wszystkich pacjentów, nie tylko do pacjentów onkologicznych. A na wczesnych etapach również do zdrowych ochotników. Z takiego zakresu medycyny jak np. chirurgia, ortopedia, okulistyka, hematologia czy endokrynologia.
Jakie to mogą być grupy pacjentów?
Sebastian Gawlik: Aktualnie realizowane są badania choćby dla pacjentów z cukrzycą typu 2, niewydolnością serca, zapaleniem zatok przynosowych, dla kobiet z wulwodynią, czyli bólem w miejscach intymnych. To tylko przykłady, badań są setki. W zależności od fazy badania klinicznego, musi wziąć w nim udział odpowiednia liczba pacjentów z różnych krajów. Każde badanie charakteryzuje się innymi kryteriami włączenia lub wykluczenia pacjenta. Jednak dużym problemem jest to, że większość osób nawet nie wie, że można wziąć udział w badaniach klinicznych.
Dlaczego tak jest?
Sebastian Gawlik: Mimo wielu akcji informacyjnych, pacjentom brakuje rzetelnej informacji. Rzadko kiedy przekazują ją lekarze POZ. W idealnym świecie pacjent powinien wiedzieć o badaniu klinicznym już na samym początku swoich zmagań z daną chorobą od swojego lekarza prowadzącego. I traktować je jako jedną z opcji do rozważenia. Oczywiście może się okazać, że na daną chorobę aktualnie nie ma nigdzie prowadzonego badania klinicznego lub jest kilka tysięcy kilometrów poza Polską.
Skąd czerpać rzetelne informacje o badaniach klinicznych?
Sebastian Gawlik: Wszystkie badania kliniczne można wyszukać na stronie clinicaltrials.gov. Dużym ograniczeniem jest to, że wyszukiwarka jest tylko w języku angielskim. Wprawdzie powstała już europejska wyszukiwarka badań zaprojektowana przez Europejską Agencję Leków, która dostępna jest również w j. polskim. Jednak obecnie jesteśmy w okresie przejściowym i nie znajdziemy tam wielu badań. W Polsce Agencja Badań Medycznych udostępniła wyszukiwarkę badań klinicznych, które prowadzone są w Centrach Wsparcia Badań Klinicznych – wyszukiwarka.abm.gov.pl/index.php. Pacjenci o badaniach klinicznych często dowiadują się od organizacji pozarządowych lub grup wsparcia dla pacjentów.
Jak zweryfikować, czy dana propozycja udziału w badaniach klinicznych pochodzi od wiarygodnego, sprawdzonego źródła?
Sebastian Gawlik: Najlepiej korzystać z trzech wspomnianych przeze mnie wyszukiwarek, jak również z serwisu pacjentwbadaniach.amb.gov.pl. Jeśli znajdziemy ogłoszenie o badaniu, którego w nich nie ma na wspomnianych stronach, trzeba bardzo dokładnie je przeanalizować. Czerwona lampka powinna nam się zaświecić, jeśli ogłoszenie będzie zbyt enigmatyczne albo jeśli ktoś wymaga od nas zbyt szczegółowych danych, np. Peselu, adresu zamieszkania, dokładnej historii chorób. Takie dane nie powinny być prowadzone na wczesnym etapie rekrutacji. Jej celem jest jedynie znalezienie pacjentów z danej grupy docelowej. Szczególnie podejrzane jest, jeśli ktoś żąda od nas wpłaty za udział w badaniu.
Na ile bezpieczne dla pacjenta są badania kliniczne?
Sebastian Gawlik: Każde przyjmowanie leków może wiązać się z ryzykiem. Badacz, który rozmawia z pacjentem na temat udziału w danym badaniu klinicznym ma obowiązek poinformować go o wszystkich możliwych skutkach ubocznych, komplikacjach oraz możliwych korzyściach. Pacjent otrzymuje formularz świadomej zgody, w którym znajduje się pełny opis i zakres badania klinicznego, opis procedur, czas trwania itp. Dopiero po zapoznaniu się ze wszystkimi informacjami i rozmową z lekarzem, pacjent podejmuje decyzję o tym, czy chce stać się uczestnikiem badania. Oczywiście, ma możliwość rezygnacji z udziału w badaniu w każdym momencie i nie ponosi z tego powodu żadnych konsekwencji.
Mariusz Błaszczyk: Badanie kliniczne jest eksperymentem medycznym mającym ocenić nowy produkt leczniczy. Ale jest ono zaprojektowane w taki sposób, by ryzyko dla uczestników badania było jak najmniejsze. Tak, jak wspomniał pan Sebastian, już samo branie leków niesie za sobą ryzyko działań niepożądanych. W tym wypadku badamy nową substancję. Dlatego pacjenci, którzy chcą wziąć udział w badaniu klinicznym muszą mieć świadomość ewentualnych konsekwencji. Formularz świadomej zgody bardzo dokładnie wszystko tłumaczy i trzeba go gruntownie przeczytać przed podpisaniem. Badacz ma obowiązek odpowiadać na wszystkie obawy uczestnika. Pacjentów trzeba też stale edukować, żeby informowali o wszystkich obawach, a także zgłaszali lekarzowi, gdy dzieje się coś, co ich niepokoi w trakcie badania.
Co dzieje się dalej, po podpisaniu zgody przez pacjenta?
Sebastian Gawlik: Po udzieleniu zgody, prowadzone są szczegółowe badania w celu sprawdzenia, czy pacjent spełnia kryteria włączenia i nie spełnia kryteriów wyłączenia. Po przejściu tej procedury następuje randomizacja, co oznacza, że zakwalifikowani uczestnicy są poddawani losowemu przydzielaniu do grupy z badaną substancją leczniczą lub do grupy kontrolnej. Pacjent zgodnie z harmonogramem odbywa wyznaczone wizyty i realizuje leczenie w oparciu o protokół badania klinicznego. Potem uczestnik kończy udział w badaniu, ale wciąż pozostaje pod kontrolą lekarza prowadzącego.
A co, jeśli u pacjenta pojawią się skutki uboczne w czasie leczenia lub po jego zakończeniu? Ma prawo do odszkodowania?
Sebastian Gawlik: Tak, jeśli doznał trwałego uszczerbku na zdrowiu bezpośrednio związanego ze stosowanym lekiem lub procedurą medyczną wymaganą przez protokół badania. Pacjent ma prawo do zwrotu dodatkowych, udokumentowanych kosztów, które poniósł uczestnicząc w badaniu klinicznym.
Mariusz Błaszczyk: Od niedawna funkcjonuje Fundusz Kompensacyjny Badań Klinicznych, który zapewnia wsparcie finansowe dla uczestników badań klinicznych, którzy doznali szkody w wyniku udziału w badaniu, a także dla członków ich rodzin. Fundusz jest prowadzony przez Biuro Rzecznika Praw Pacjenta.
Czy wszystkie badania są bezpłatne dla uczestnika?
Sebastian Gawlik: Zawsze, choć są dwa rodzaje badań – niekomercyjne i komercyjne. Te pierwsze prowadzone w celu rozwoju praktyki klinicznej i poszukiwania nowych metod leczenia. Sponsorami badań niekomercyjnych są przede wszystkim uczelnie wyższe, instytuty badawcze, stowarzyszenia i fundacje. Są też badania komercyjne – prowadzone w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego lub wyrobu medycznego, jak również w celu dokonania zmian w istniejącym pozwoleniu. Sponsorami badań komercyjnych są firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne.
Czy badania adresowane są również o dzieci?
Sebastian Gawlik: Tak, prowadzone są badania z obszaru pediatrii czy neonatologii. W trakcie realizacji są np. badania dla dzieci w wieku od 6 do 18 lat, z wirusowym zapaleniem wątroby typu C czy dla małoletnich z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Aby w badaniu wzięło udział dziecko, konieczna jest pisemna zgoda jego przedstawiciela ustawowego dziecka.
Czytaj też:
Czy pigułka antykoncepcyjna dla mężczyzn będzie wkrótce dostępna? Są wyniki najnowszych badańCzytaj też:
Eksperci: rzadkie choroby hematologiczne wciąż są wyzwaniem dla medycyny