Ostra białaczka szpikowa jest rakiem krwi i szpiku kostnego, gąbczastej tkanki wewnątrz kości, w której wytwarzane są komórki krwi. AML, która wpływa przede wszystkim na białe krwinki, jest jedną z najczęstszych białaczek u dorosłych, z ponad 20 000 nowo zdiagnozowanych przypadków każdego roku w Stanach Zjednoczonych. Chociaż w ostatnich latach wprowadzono kilka nowych leków przeciw tej chorobie, nie udało się znacząco zmienić wyników leczenia ani przeżyć.
W badaniu opublikowanym w Cell Reports zespół opisał, w jaki sposób wykorzystano indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste od pacjenta z AML do odtworzenia biologii komórek macierzystych białaczki w laboratorium, ujawniając, że komórki macierzyste białaczki AML tracą swoje właściwości, gdy czynnik transkrypcyjny zostanie powalony lub usunięty. Naukowcy wykazali ponadto, że komórki AML od innych pacjentów były zależne od RUNX1.
„Opracowanie nowego modelu komórek macierzystych białaczki dla AML pozwoliło nam zbadać te komórki bardziej szczegółowo niż kiedykolwiek wcześniej, co doprowadziło do nieoczekiwanego stwierdzenia specyficznej zależności komórek macierzystych białaczki od czynnika transkrypcyjnego RUNX1” – mówi dr Eirini Papapetrou ze School of Medicine w Mount Sinai i starszy autor badania. „Poszukując dalszych informacji, odkryliśmy wcześniejsze badania sugerujące, że ekspresja RUNX1 jest markerem złego rokowania u pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Nasza praca może teraz wyjaśnić, że RUNX1 jest niezbędny do utrzymania komórek macierzystych białaczki, a tym samym do propagowania białaczki”.
Wyniki są obiecujące, ale trzeba poczekać
Postępy laboratorium w dziedzinie komórek macierzystych białaczki mają szersze implikacje dla całej dziedziny wokół celowania terapeutycznego w komórki macierzyste białaczki. „Wykazujemy, że nie można znacząco wpłynąć na białaczkę bez zajęcia się komórkami macierzystymi białaczki” – podkreśla dr Papapetrou, dodając, że jej praca dostarczyła zestawy danych i scharakteryzowała sygnatury genowe komórek macierzystych białaczki AML, które będą miały kluczowe znaczenie dla przyszłych badań. „Nie można powiedzieć na tym wczesnym etapie, kiedy lub czy nasza praca doprowadzi do znacznych ulepszeń, a może nawet lekarstwa na AML”, mówi, „ale wyniki, które do tej pory widzieliśmy, są bardzo obiecujące i podkreślają ogromny potencjał w tym zakresie”.
Czytaj też:
Nie tylko czerniak jest zagrożeniem dla skóry. Masz na ciele dziwne strupki?