Zespół opracowuje te przełączniki genetyczne w celu zastosowania w terapii genowej, praktyce polegającej na dostarczaniu nowych genów w celu zastąpienia wadliwych genów lub wspomagania ich. Terapia genowa jest obiecującą strategią dla wielu chorób, w tym zaburzeń obejmujących mózg, takich jak choroba Parkinsona i choroba Alzheimera.
Aby przenosić geny do komórek, naukowcy wykorzystują fakt, że wirusy są wyposażone w maszynerię umożliwiającą wejście do komórek. Przez lata naukowcy opracowali wirusy w celu dostarczania genów w sposób bezpieczny i nie wywołujący chorób. Jednym z powszechnie stosowanych do tego wirusów jest stosunkowo nieszkodliwy wirus związany z adenowirusem (AAV).
Nowe promotory genów
Engel i jego zespół stworzyli nowe promotory genów, które włączają geny po ich przeniesieniu do neuronów – komórek mózgu i układu nerwowego. Zespół zaprojektował swoich promotorów, przyjmując atrybuty promotorów znajdujących się w innej klasie wirusów, wirusach opryszczki, które utrzymują się przez lata w organizmie, powodując przewlekłe zakażenie układu nerwowego.
Zaprojektowane przez zespół promotory zajmują znacznie mniej miejsca niż istniejące promotory stosowane w terapii genowej, umożliwiając transport większych genów lub wielu genów. Nowe promotory są również długotrwałe, ponieważ są mniej podatne na represję lub inaktywację niż większość popularnych promotorów, więc geny terapeutyczne są aktywne przez długi czas.
Badanie zostało opublikowane online w czasopiśmie Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.