Wiceminister Maciej Miłkowski: Które leki mają szansę trafić do refundacji jeszcze w tym roku?

Decyzje o tym, który lek refundować, często są bardzo trudne, za każdą stoi pacjent, jego szansa na życie, lepsze leczenie, zdrowie. Zapytam o emocje: gdy podpisuje pan listy refundacyjne, to czy widzi pan za tym podpisem pacjenta?

Często spotykam się z pacjentami, rozmawiam z nimi. Staram się nie podchodzić do żadnej z grup pacjentów w sposób emocjonalny i szczególny, by nikogo nie wyróżniać. Mamy wiele grup pacjentów, każda jest tak samo ważna. Jest bardzo dużo nowych technologii, są takie, które prowadzą do wyleczenia, inne przedłużają życie o kilka miesięcy, czasem lat. Staram się patrzeć uczciwie na wszystkie wskazania medyczne i na wszystkich pacjentów. Oczywiście niektóre grupy pacjentów do tej pory nie miały skutecznego leczenia i obecnie ono się pojawia – te grupy są w trochę innej sytuacji.

Widzę też często, że poprawa organizacji leczenia może więcej pomóc niż niejeden lek. Można więc powiedzieć, że umożliwienie małej grupie pacjentów dostępu do drogiego leku czasem oznacza pogorszenie sytuacji kogoś innego. Zdarza się, że dzięki kosztownemu lekowi możemy leczyć kilkunastu pacjentów. To bardzo ważne, tyle że np. skrócenie kolejek do operacji czy wcześniejsze rozpoczęcie kosztowo efektywnego leczenia jest również bardzo istotne i może się przyczynić do zdrowia społeczeństwa. Niektóre budżety na choroby rzadkie są równe całorocznym budżetom szpitali. Trzeba to wypośrodkować. Musimy też pamiętać, że nie wystarczy mieć lek, musi mieć kto go zapisać pacjentowi. Cały czas pracujemy nad doinwestowaniem kadry medycznej.

Mimo że decyzje są trudne, a leki często kosztowne, to jednak udaje się zrefundować także kosztowne, skuteczne terapie. Na ostatniej liście refundacyjnej pojawiła się bardzo nowoczesna, skuteczna terapia CAR-T. To na pewno przełom.

Kiedy ponad dwa lata temu po raz pierwszy firma zwróciła się do mnie, że ma świetną technologię CAR-T, jej udostępnienie w Polsce wydawało się nierealne ze względu na cenę, ale też wiele przeszkód formalnych. Okazało się jednak, że to możliwe. Myślę, że negocjacje, a szczególnie ich wynik, są satysfakcjonujące dla obu stron. Gdy udaje mi się zrefundować technologię, gdzie rozmowy są długie i trudne, uważam to za sukces. Firmy też uznają to za sukces, tak więc wszystkie strony są zadowolone, a najbardziej pacjenci. Mimo trudnych negocjacji często udaje się dojść do porozumienia.

Na wrześniowej liście refundacyjnej znalazło się też kilka leków w chorobach rzadkich – m.in. terapia do stosowania w profilaktyce obrzęku naczynioruchowego. To wręcz przełomowy lek dla tej grupy chorych. To pierwsza lista, na której znalazło się tak wiele leków w chorobach ultrarzadkich. Mamy coraz większy potencjał, żeby realizować niezaspokojone potrzeby pacjentów z chorobami ultrarzadkimi.

Terapia CAR-T jest przełomem w hematoonkologii, już jest stosowana w białaczce, chłoniaku, ostatnio także w szpiczaku plazmocytowym. Hematoonkologia często jest nazywana motorem napędowym medycyny, a na innowacyjne terapie w Polsce czekają m.in. pacjenci ze szpiczakiem, zespołami mielodysplastycznymi, chłoniakiem z komórek płaszcza; jest lek po transplantacjach zapobiegający reaktywacji wirusa cytomegalii. Czy widzi pan szansę na udostępnienie tych terapii pacjentom?

W ostatnich latach, również w tym roku, udostępnialiśmy liczne nowe terapie w hematoonkologii. Nowych terapii w hematoonkologii jest wiele. W tym roku mamy już jednak tylko dwie listy refundacyjne. Najbliższa, listopadowa, będzie bardzo trudna. To ostatni kwartał, musimy skupić się głównie na przygotowaniu listy styczniowej, która się ukaże w grudniu. Jest bardzo dużo do zrobienia, cały kwartał będziemy pracowali nad przedłużeniami decyzji refundacyjnych, których jest ponad 2 tys. Nie potrafię dziś powiedzieć, czy na listopadowej liście znajdą się nowe leki z zakresu hematoonkologii. Nadal czeka kilka istotnych terapii, w tym zmiana schematu leczenia w pierwszej linii w przewlekłej białaczce – chodzi o terapię ograniczoną w czasie. Będziemy się zastanawiać, jak to sfinansować, choć koszty są wysokie.

W tym roku dużo zdarzyło się, jeśli chodzi nowe terapie w raku płuca; program lekowy chwalą zarówno pacjenci, jak i eksperci. Zmieniła się też pierwsza linia leczenia raka jajnika, ale tylko dla części kobiet. Czy planuje pan kolejne zmiany w onkologii?

Jeśli chodzi o onkologię, to w pierwszym półroczu udało się udostępnić więcej nowych terapii niż w całym 2020 r. i wszystkich latach poprzednich! Każda dodatkowa będzie dodatkowym sukcesem. Jeśli chodzi o raka płuca, to praktycznie zabezpieczyliśmy całą populację – po raku niedrobnokomórkowym pojawiła się pierwsza opcja leczenia dla chorych na raka drobnokomórkowego: dotyczy to bardzo dużej grupy pacjentów. Chcielibyśmy też zmienić program leczenia raka nerki, by był on zgodny z oczekiwaniami klinicystów. Wiele tu jednak zależy od decyzji, jakie podejmą firmy. Chcemy uporządkować program lekowy raka nerki w zakresie kwalifikacji do leczenia: od kilku lat zabiegali o to eksperci. Chodzi o większe zindywidualizowanie zapisów zawartych w programie lekowym, w tym o warunek wykonania nefrektomii przed podjęciem leczenia.

Sporo zmian jest bardzo oczekiwanych w chorobach cywilizacyjnych, w kardiologii, cukrzycy. To zarówno leki, jak technologie nielekowe. Tu jest szansa na zmiany?

Mam nadzieję, że kilka terapii nieonkologicznych znajdzie się już na listopadowej liście. Jeśli chodzi o cukrzycę, to poszerzamy kolejne wskazania insulin u dzieci. W przypadku urządzeń do monitorowania problemem są koszty, wielokrotnie wyższe niż aktualny standard postępowania. Udostępniliśmy systemy do monitorowania dzieciom, bo jest to szczególna grupa pacjentów, którzy uczą się żyć z cukrzycą. Dopóki jednak nie będzie konkurencji dla proponowanego rozwiązania, to nie jesteśmy w stanie zapewnić tej terapii dla kolejnych dużych grup. Spowodowane to jest brakiem konkurencji w zakresie ceny produktu, a w przypadku jednej firmy negocjacje cenowe nie są najbardziej efektywne.

Dużym wyzwaniem są leki w niewydolności serca; stosowanie flozyn obejmowałoby grupę nawet 200 tys. osób. Wydawało mi się, że jest już pole do porozumienia z firmą. Po otrzymaniu bardzo dobrej – według mnie – propozycji firma nie zdecydowała się jednak na refundację. Obecnie czekamy, czy wnioskodawca zmieni zdanie, czy będziemy czekać na kolejną flozynę, która pojawi się mniej więcej za rok. Mamy zabezpieczony bardzo duży budżet, ok. 200 mln zł rocznie, dlatego sądzę, że firma przeanalizuje tę kwestię.

Bardzo ważną terapią, którą udało się nam udostępnić w tym roku, było leczenie cukrzycowego obrzęku plamki. Liczba pacjentów kwalifikujących się do tego programu była większa niż wszystkie programy onkologiczne. Docelowo to ok. 40 tys. osób; największy program lekowy w historii. Są już uruchomione konkursy, program rozpocznie się we wrześniu. Pod kątem efektywności to jeden z najlepszych programów lekowych.

W ubiegłym roku dla niektórych grup szczepienia przeciw grypie były refundowane, zbrakło jednak szczepionek. W tym roku sytuacja się nie powtórzy?

Podnieśliśmy proponowane ceny szczepionek, dzięki temu firmy będą mogły łatwiej negocjować w centralach większą dostępność preparatów dla Polski. Niezależnie od tego firmy sprzedają również szczepionki przeciw grypie na rynku hurtowym podmiotom leczniczym (na programy samorządowe). W tym roku również kupuje je Rządowa Agencja Rezerw Strategicznych, m.in. dla personelu medycznego i niemedycznego szpitali, przychodni, aptek, pensjonariuszy DPS, opieki hospicyjnej, pacjentów 75 plus. Rozpatrujemy też jeszcze jeden wniosek refundacyjny, dla dzieci od 7. do 18. roku życia, zapewne będzie pozytywny. Robimy wszystko, żeby w tym roku szczepionek przeciw grypie nie zabrakło. Będą dostarczane sukcesywnie do Polski w okresie wrzesień–grudzień, tak aby do końca roku wszyscy chętni mogli się zaszczepić.

W tym roku, mając na uwadze doświadczenia zebrane w 2020 r., przeprowadzone zostały negocjacje z koncernami farmaceutycznymi, mające na celu zakup dodatkowej puli szczepionek poza systemem refundacji. Szacujemy, że łącznie w sezonie 2021/2022 na polski rynek powinno trafić 4,5–5 mln dawek szczepionek.