Polscy hematolodzy o leczeniu chorób krwi

Coraz więcej pacjentów hematologicznych zyskuje dostęp do terapii ratujących ich życie i zdrowie. Wciąż mamy jednak wiele wyzwań. W dniach 12-14 września w Łodzi odbywa się XXVIII Zjazd Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, na którym polscy eksperci, a także goście ze świata dyskutować będą o osiągnięciach w leczeniu chorób hematologicznych i wyzwaniach, przed którymi stoi polska hematologia. Novartis jest Partnerem Głównym XXVIII Zjazdu PTHiT.

Lepsza diagnostyka i skuteczniejsze leczenie

Każdego roku liczba pacjentów zmagających się z chorobami nowotworowymi wzrasta. Według danych Krajowego Rejestru Nowotworów (KRN) tylko w ostatnich trzech dekadach liczba nowych zachorowań na nowotwory układu krwiotwórczego wzrosła ponad 2-krotnie1. Coraz lepiej znamy ludzki organizm, mechanizm jego działania, poznajemy przyczyny nowotworów hematologicznych, dzięki czemu możemy wcześniej je diagnozować i skuteczniej leczyć. Poprawa diagnostyki chorób krwi i szpiku idzie w parze z rozwojem coraz skuteczniejszych metod leczenia oraz technologii medycznych. Hematologia to młoda, lecz dynamicznie rozwijająca się dziedzina medycyny1.

– W ciągu ostatnich dwudziestu lat dokonał się istotny postęp w diagnostyce i leczeniu nowotworów krwi i szpiku. Osiągamy coraz lepsze wyniki leczenia, dzięki czemu podnosi się jakość życia pacjentów i wydłuża czas przeżycia. Na hematologicznej osi czasu możemy wskazać na wiele przełomowych momentów, takich jak przeszczepienie szpiku, pojawienie się nowoczesnych leków, które odwróciły bieg niektórych chorób. Organizowany cyklicznie Zjazd PTHiT to doskonała okazja, aby w gronie polskich oraz światowych ekspertów porozmawiać o tym, co dobrego wydarzyło się w ostatnich latach w hematologii i zastanowić się nad tym, jakie wyzwania czekają nas w najbliższym czasie – co jeszcze możemy zrobić dla naszych pacjentów – mówi prof. dr hab. n. med. Tadeusz Robak, Przewodniczący Komitetu Naukowego XXVIII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Niektórych pacjentów z białaczką możemy uznać za wyleczonych

Ogromny postęp, jaki zauważamy w dziedzinie hematologii, bezpośrednio wpływa na życie pacjentów. Obserwujemy to m.in. na przykładzie przewlekłej białaczki szpikowej (PBSz). Pacjenci zmagający się z PBSz – chorobą nowotworową układu krwiotwórczego, w której organizm pacjenta wytwarza nieprawidłowe białe krwinki – w ciągu ostatnich lat doświadczyli istotnych zmian dotyczących metod leczenia. To choroba, w której średnie przeżycie jeszcze do niedawna wynosiło 4-5 lat. Dziś dzięki dostępowi do nowoczesnej, celowanej terapii chorzy, którzy na nią odpowiadają, żyją tak samo długo jak ich rówieśnicy bez białaczki. Co więcej – w przypadku niektórych chorych możemy mówić o funkcjonalnym wyleczeniu – w praktyce bezpiecznym odstawieniu leczenia (ang. TFR – Treatment Free Remission).

– Już od kilku lat wiedzieliśmy, że teoretycznie jest to możliwe. Od 1 lipca br., dzięki zmianie zapisu w programie lekowym, jest to realnie możliwe również w Polsce. Odstawienie leczenia może być rozważane w przypadku pacjentów, którzy osiągają głęboką odpowiedź molekularną na poziomie MR 4 lub MR 4.5 i przez określony czas ją utrzymają. Ci pacjenci będą mogli prowadzić normalne, aktywne życie bez konieczności codziennego przyjmowania tabletek. Oczywiście, nie oznacza to, że tracimy z nimi kontakt. U części chorych dochodzi do ponownego pojawienia się sygnału molekularnego, który zmusza do ponownego wdrożenia leczenia, dlatego kluczową rolę dla bezpieczeństwa tego podejścia terapeutycznego i szansy na powodzenie, ma systematyczne i częste kontrolowanie stanu choroby przy pomocy badania molekularnego – ilościowego testu PCR, który musi być wykonywany według aktualnego stanu wiedzy do końca życia. Tylko pod takim warunkiem można myśleć o bezpiecznie przeprowadzonej próbie odstawienia leczenia. Wspomniane zmiany w programie lekowym umożliwiają ponowne wdrożenie leczenia u pacjenta, którego stan zdrowia tego wymaga. Mamy więc gwarancję, że polski pacjent jest bezpieczny. Na ten moment w hematologii czekaliśmy od lat. Najpierw komunikując pacjentom zmianę paradygmatu choroby śmiertelnej na przewlekłą, teraz dając im szansę na wyleczenie – mówi dr hab. n. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie oraz Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Dobrych wiadomości dla pacjentów ciąg dalszy

Utrata masy ciała, nocne poty, gorączka, zmęczenie, świąd skóry – to mogą być pierwsze symptomy mielofibrozy – przewlekłego nowotworu mieloproliferacyjnego2. Jest jeszcze jeden istotny, najbardziej dotkliwy dla pacjentów, charakterystyczny objaw tej choroby – powiększona śledziona, którą obserwuje się u prawie wszystkich pacjentów (85-100%)2.

U części z nich ma ona bardzo duże rozmiary, sięgając nierzadko do prawego dołu biodrowego1 (osiągając masę nawet 10 kg lub rozmiar do 30 cm długości3). Celem leczenia mielofibrozy jest przede wszystkim wydłużenie przeżycia oraz poprawa jakości ich życia poprzez zmniejszenie wielkości śledziony, łagodzenie objawów choroby, a także zmniejszenie ryzyka występowania powikłań. Co jednak jeśli śledziona nie osiąga oczekiwanej redukcji?

– Owszem, wielkość śledziony w przypadku pacjentów z mielofibrozą ma znaczenie. Są jednak przypadki, że pacjenci odczuwają istotne zmniejszenie tzw. ogólnych objawów choroby, takich jak gorączka, nocne poty, chudnięcie czy bóle kostne, przy zmniejszeniu śledziony nie powyżej 50%, lecz nawet w przedziale 25-50%. Dlatego cieszymy się, że redukcja śledziony o 50% nie jest już głównym kryterium sukcesu terapeutycznego. Dzięki temu od 1 września więcej pacjentów będzie mogło kontynuować leczenie, które podnosi jakość ich życia – mówi dr hab. n. med. prof. nadzw. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Przed nami jeszcze wiele wyzwań

W ostatnich latach w leczeniu nowotworów krwi dokonał się ogromny postęp. Przełomy dzieją się na naszych oczach. Coraz więcej pacjentów hematologicznych zyskuje dostęp do innowacyjnych terapii ratujących ich zdrowie, niejednokrotnie życie. – Z dumą obserwujemy kolejne osiągane sukcesy w hematologii, ale wiemy, że przed nami jest jeszcze wiele wyzwań diagnostycznych i terapeutycznych. Na aktualnej liście potrzeb terapeutycznych pacjentów jest nadal wiele do spełnienia. Nie możemy zapominać o ostrej białaczce szpikowej, mastocytozie czy małopłytkowości. Potrzeby każdej z tej grupy pacjentów są inne, ale równie ważne. Nieleczone ostre białaczki szpikowe powodują śmierć chorego w ciągu kilku tygodni. Z kolei w mastocytozie wyzwaniem dla hematologów jest nie tylko leczenie, ale i sama diagnostyka tej trudnej do wykrycia choroby. Mamy również nadzieję na szerszy dostęp do właściwej terapii dla pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną, którzy nie przeszli zabiegu splenektomii – czyli usunięcia śledziony. Chcielibyśmy móc leczyć jak największą liczbę naszych pacjentów nowoczesnymi, skutecznymi preparatami. Ostatnie pozytywne zmiany napawają nas nadzieją na kolejne – podkreśla dr hab. n. med. Tomasz Sacha.

XXVIII Zjazd Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów

Podczas XXVIII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, który w dniach 12 – 14 września 2019 roku odbywa się w Łodzi, eksperci z całej Polski dyskutować będą na temat dynamicznego postępu w diagnostyce i terapii nowotworów układu krwiotwórczego. Zjazdy PTHiT odbywają się co dwa lata i są najważniejszymi wydarzeniami naukowymi

i edukacyjnymi. – Tegoroczny Zjazd poświęcony będzie naukowym i praktycznym aspektom diagnostyki i leczenia chorób krwi. Wśród ponad trzydziestu sesji przewidujemy tematy dotyczące etiologii i patogenezy chorób układu krwiotwórczego. W tym roku planujemy również nową wyjątkową sesję „Hematologia w Europie Środkowej i Wschodniej” z udziałem hematologów z Czech, Chorwacji, Litwy, Estonii i Polski – wskazuje prof. dr hab. n. med. Tadeusz Robak.

Czytaj też:
Co 30 sekund jedna osoba na świecie dowiaduje się, że ma nowotwór krwi. To jedno badanie może uratować ci życie