Niebawem pacjenci z mukowiscydozą zyskają dostęp do refundowanych leków przyczynowych. Jak przekazał wiceminister Miłkowski, terapię lekami przyczynowymi będzie prowadzić docelowo kilkanaście ośrodków w całej Polsce. Co ważne, dostęp do nowych leków otrzymają także chorzy z pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne'a.
Refundowana terapia mukowiscydozy
Chodzi o terapie: Symkevi i Kalydeco, Kaftrio i Kalydeco, oraz Orkambi. Terapia będzie dostępna dla każdego chorego, który jest pod opieką ośrodka specjalistycznego i który ma mutacje kwalifikujące do tego programu. Darmowe leki mają trafić do ok. tysiąca pacjentów. Wiceminister powiedział, że terapię będzie prowadzić kilkanaście ośrodków w całej Polsce. Ministerstwo Zdrowia szacuje, że roczny koszt terapii dla tysiąca chorych to pół miliarda złotych. Umowę z producentem leku zawarto na razie na 4 lata. Celem leczenia jest wydłużenie życia i poprawa komfortu funkcjonowania przez pacjentów.
Czym jest mukowiscydoza?
Mukowiscydoza to wrodzona, nieuleczalna, wieloukładowa choroba, uwarunkowana genetycznie i dziedziczona od obojga rodziców. Wpływa przede wszystkim na pojawienie się nieprawidłowości w funkcjonowaniu układu oddechowego, układu pokarmowego, układu rozrodczego, serca, jamy nosowo-gardłowej. Chorobę kojarzymy przede wszystkim z zaburzeniami oddychania, przewlekłym kaszlem oraz odkrztuszaniem dużej ilości lepkiej, gęstej wydzieliny. Dzięki odpowiedniemu leczeniu możliwe jest spowolnienie jej przebiegu oraz przedłużenie życia chorych.
Czytaj też:
Dlaczego tak ważne jest leczenie depresji u pacjentów z mukowiscydozą?