CAR-T, czyli nowa era innowacji w medycynie i wyzwania z nią związane
Materiał partnera

CAR-T, czyli nowa era innowacji w medycynie i wyzwania z nią związane

Dodano: 
Badania w laboratorium
Badania w laboratorium / Źródło: Shutterstock / Gorodenkoff
CAR-T to nowoczesna terapia polegająca na przygotowaniu indywidualnego leku z komórek własnych pacjenta. Wykorzystanie tej metody określanie bywa jako przełom (1). Mimo mocnych dowodów naukowych dotyczących efektywności CAR-T, komercjalizacja tej metody wiąże się z szeregiem wyzwań, takich jak złożony proces produkcji i logistyki, konieczność zapewnienia najwyższych standardów modelu dystrybucji oraz dostosowanie procesów refundacyjnych w różnych krajach (2).

Komórki CAR-T to genetycznie zmodyfikowane limfocyty T, wykazujące ekspresję chimerycznych receptorów antygenowych, pozwalające zaangażować układ immunologiczny pacjenta do walki z nowotworem3. Dzięki tej metodzie układ odpornościowy chorego „uczy się”, jak rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe.4

Dostępność do tej terapii różni się pomiędzy krajami i zależy m.in.: od przepisów i systemów refundacyjnych.5 Ponadto podmioty odpowiedzialne za rejestrację terapii wymagają odpowiedniej akredytacji ośrodków leczenia oraz specjalnego przeszkolenia personelu6.

Szpital stosujący metodę CAR-T w zarejestrowanych obecnie wskazaniach musi przejść proces certyfikacji, czyli posiadać odpowiednią infrastrukturę i przeszkolić kadrę specjalistów, być wyposażony w specjalistyczny sprzęt oraz leki, które pozwolą na ewentualną interwencję7. Zwykle więc są to ośrodki o dużym klinicznym doświadczeniu8.

Znaczenie dla możliwości zastosowania terapii CAR-T ma również stan zdrowia pacjenta i brak przeciwwskazań do tego rodzaju terapii. Pacjenci muszą spełnić określone warunki, w tym m.in.: nie mogą mieć czynnych infekcji.9

Obecnie w Europie terapia CAR-T jest zarejestrowana w nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniaku rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) i pierwotnym chłoniaku śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL) u pacjentów dorosłych, a także w nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczce limfoblastycznej z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25 roku życia.10

Metoda CAR-T u części tych chorych może dać trwały efekt wyleczenia.11

Produkcja CAR-T to kilkutygodniowy proces12 wymagający pobrania komórek od pacjenta, transportu do laboratorium, modyfikacji oraz przekazania ich z powrotem do ośrodka leczącego pacjenta przy zachowaniu restrykcyjnych procedur13.

Komercjalizacja, a przez to szersza dostępność innowacyjnej metody, napotyka także różne trudności natury prawno-logistycznej.14

Aby uczciwie i przejrzyście oceniać tę niewątpliwie nową klasę leków, potrzebne są zarówno wysiłki ze strony producentów leków, jak i starania szpitali, administracji rządowej czy grup pacjenckich i eksperckich.15

Artykuł sponsorowany przez Novartis.

PL2004817951 (04/2020)

Novartis



  1. „FDA grants breakthrough therapy designation for new CAR T-cell therapy for B-cell acute lymphoblastic leukemia” https://ccr.cancer.gov/news/article/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-for-new-car-t-cell-therapy-for-b-cell-acute-lymphoblastic-leukemia[dostęp 25.03.2020]
  2. „Driving the next wave of innovation in CAR T-cell therapies” https://www.mckinsey.com/industries/pharmaceuticals-and-medical-products/our-insights/driving-the-next-wave-of-innovation-in-car-t-cell-therapies [dostęp 25.03.2020]
  3. „NCI Dictionary of Cancer Terms” https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/chimeric-antigen-receptor [dostęp 25.03.2020]
  4. “Upgrading the immune system to fight cancer”, https://www.sciencedaily.com/releases/2018/04/180426125921.htm [dostęp: 09.04.2020]
  5. Outcomes-based reimbursement for gene therapies in practice: the experience of recently launched CAR-T cell therapies in major European countries, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7006635/ [dostęp: 09.04.2020]
  6. CAR T-Cell Therapies: Current Limitations & Future Opportunities, https://www.cellandgene.com/doc/car-t-cell-therapies-current-limitations-future-opportunities-0001 [dostęp: 09.04.2020]
  7. „The process of CAR-T cel therapy in europe” https://journals.lww.com/hemasphere/Documents/EHA%20Guidance%20Document%20CAR-T%20Cell%20Therapy.pdf [dostęp 25.03.2020]
  8. „Pierwsza w Polsce, przełomowa terapia antynowotworowa CAR-T” http://naukawpolsce.pap.pl/aktualnosci/news%2C79701%2Cpoznanpierwsza-w-polsce-przelomowa-terapia-antynowotworowa-car-t.html [dostęp 25.03.2020]
  9. „Wielką wartością terapii CAR-T cells jest to, że daje szansę na wyleczenie nowotworu” https://www.rynekzdrowia.pl/Uslugi-medyczne/Wielka-wartoscia-terapii-CAR-T-cells-jest-to-ze-daje-szanse-na-wyleczenie-nowotworu,195403,8,1.html [dostęp 25.03.2020]
  10. Robin Foà, "CAR T Cells in the Treatment of Haematological Malignancies", https://touchoncology.com/insight/car-t-cells-in-the-treatment-of-haematological-malignancies/, [dostęp: 14.04.2020]
  11. „Wielką wartością terapii CAR-T cells jest to, że daje szansę na wyleczenie nowotworu” https://www.rynekzdrowia.pl/Uslugi-medyczne/Wielka-wartoscia-terapii-CAR-T-cells-jest-to-ze-daje-szanse-na-wyleczenie-nowotworu,195403,8,1.html [dostęp 25.03.2020]
  12. .„Global Manufacturing of CAR T Cell Therapy” https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5363291/ [dostęp 25.03.2020]
  13. „Driving the next wave of innovation in CAR T-cell therapies” https://www.mckinsey.com/industries/pharmaceuticals-and-medical-products/our-insights/driving-the-next-wave-of-innovation-in-car-t-cell-therapies [dostęp 25.03.2020]
  14. Ibidem
  15. A growing community: CAR-T cells activities in Europe, https://www.ebmt.org/ebmt/news/growing-community-car-t-cells-activities-europe [dostęp: 09.04.2020]
Źródło: Novartis
+

Czytaj także