Chorzy apelują o lek na dystrofię mięśniową. Zwrócili się do... papieża Franciszka

Chorzy apelują o lek na dystrofię mięśniową. Zwrócili się do... papieża Franciszka

Dodano: 1
Papież Franciszek
Papież Franciszek / Źródło: Shutterstock
Polscy pacjencji cierpiący na dystrofię mięśniową Duchenne’a od lat czekają na refundację leczenia. Czy autorytet papieża przekona Ministerstwo Zdrowia?

Chodzi o lek ataluren, który działa na przyczynę dystrofii mięśniową Duchenne’a (DMD). Daje on szansę na przedłużenie okresu samodzielności, znacznie lepszy stan funkcjonowania i samopoczucia. Niestety nie ma go na liście refundacyjnej od 5 lat. Jak podaje Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy, pacjenci i ich bliscy postanowili poruszyć „niebo i ziemię”, pisząc apel do samego papieża Franciszka.

Skuteczny lek na dystrofię mieśniową

– Chorzy na DMD nie mają już więcej czasu, dla nich każdy dodatkowy dzień oczekiwania na leczenie to nieodwracalna strata nie do powetowania. Lek należy podać jak najwcześniej, jeszcze w momencie, gdy pacjent chodzi, wtedy jego skuteczność jest większa… Zrozpaczeni rodzice chorych chłopców postanowili szukać pomocy u Ojca Świętego – stojąc w obliczu rozpaczy, całkowitego odrzucenia i niezrozumienia ze strony najważniejszych osób i polskich instytucji państwowych, wystosowali do papieża Franciszka emocjonalny list, prosząc go o wsparcie w tej trudnej dla nich sytuacji – mówi Agnieszka Volkov, prezes Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy.

Wniosek o refundację atalurenu wpłynął do Ministerstwa Zdrowia 23 lutego 2019 r. (wcześniej po raz pierwszy w 2016 roku). Oba wnioski przeszły ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Prezes agencji nie zarekomendował objęcia refundacją atalurenu, m.in. ze względu na brak wiarygodnych badań naukowych, brak wyników wskazujących na skuteczność technologii lekowej oraz na brak uzasadnienia dla stosunku kosztów i korzyści. Ponadto Komisja Ekonomiczna jednogłośnie wydała uchwałę negatywną dla leku ataluren we wnioskowanym wskazaniu.

Czy ataluren będzie refundowany?

W odczuciu pacjentów oraz ich rodzin powyższe decyzje są niezwykle dla nich krzywdzące. Najnowsze dane (z września 2021 roku) wykazały, że preparat o ponad 5 lat przedłuża zdolność chodzenia u chorych. To wnioski z badania obserwacyjnego z rejestru STRIDE*, obejmującego pacjentów z 13 krajów Europy i Izraela i w którym gromadzone są rzeczywiste dane z długotrwałej obserwacji stosowania atalurenu w praktyce klinicznej.

Rodzice chorych dzieci nie są w stanie zrozumieć decyzji urzędniczych i zadają sobie pytanie: „Jeżeli nauka i nowoczesna medycyna daje możliwość leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a to dlaczego takiej możliwości nie daje polskie państwo? Przecież istnieje konstytucyjne prawo do leczenia”.

Czytaj też:
Mięśnie – budowa, funkcje, działanie i rodzaje mięśni

Źródło: Serwis Zdrowie PAP / Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy
 1

Czytaj także