Naukowcy z Lewis Katz School of Medicine na Temple University i Centrum Medycznego Uniwersytetu stanu Nebraska (UNMC) wspólnie przeprowadzili pewne istotne badania. Ich rezultat okazał się oszałamiający. Po raz pierwszy wirusa HIV usunięto z komórek zwierzęcych. Wyniki badania opublikowano 2 lipca w czasopiśmie Nature Communications.
Czytaj też:
Nowe metody leczenia HIV. Czy komfort życia pacjentów ulegnie poprawie?
Skuteczny lek na HIV?
Jak poinformował dr Kamel Khalili, specjalista w dziedzinach ściśle powiązanych z terapią HIV i AIDS, badanie pokazuje, że aplikowane sekwencyjnie leczenie mające na celu zahamowanie replikacji HIV wraz z terapią bazującą na modyfikacji genów, może wyeliminować HIV z komórek i narządów zakażonych zwierząt.
Osiągnięcie to nie byłoby możliwe bez pracy zespołowej badaczy zajmujących się różnymi dziedzinami nauki. Zespół obejmował wirusologów, immunologów, biologów molekularnych, farmakologów i ekspertów farmaceutycznych.
Obecne leczenie HIV koncentruje się na stosowaniu terapii antyretrowirusowej (ARV). Takie leki hamują replikację HIV, a skuteczna terapia może obniżyć poziom wirusa do stanu niewykrywalności w badaniach, ale nie eliminuje go z organizmu. Dlatego terapia ARV wymaga stosowania do końca życia. Wiąże się to bezpośrednio ze zdolnością wirusa do zintegrowania jego DNA z genomem komórek układu odpornościowego. Innymi słowy wirus ukrywa się tam przed lekami i pozostaje „uśpiony”. Kiedy pacjent odstawi leki, wirus namnaża się ponownie i tym samym w pewnym momencie osoba faktycznie zachoruje na AIDS.
Czytaj też:
Wirusem HIV można się zarazić u... dentysty
Efekt lepszy niż poprzednio
W przebiegu poprzednich badań zespół dra Khalili wykorzystał technologię CRISPR-Cas9 do opracowania nowego systemu edycji genów oraz systemu terapii genowej, mającego na celu usunięcie DNA wirusa HIV z genomów zawierających wirusa. W badaniu na organizmach szczurów i myszy wykazano, że system edycji genów może skutecznie usunąć duże fragmenty DNA HIV z zainfekowanych komórek, znacząco wpływając na namnażanie genów wirusowych. Jednak, co mogło zmartwić entuzjastów nowych rozwiązań, edycja genów również nie pozwoliła całkowicie wyeliminować wirusa HIV – podobnie jak w przypadku ARV.
W ramach najnowszego badania dr Khalili i jego koledzy połączyli swój system edycji genów z niedawno opracowaną strategią terapeutyczną znaną jako „długo działające, powoli uwalniane” ARV (LASER – long-acting slow-effective release). LASER ARV zostało opracowane dzięki współpracy z naukowcami z UNMC.
LASER ARV jest to terapia ukierunkowana na rezerwy wirusów. Utrzymuje replikację HIV na niskim poziomie przez dłuższy czas, dzięki czemu możliwe jest zmniejszenie częstotliwości podawania leków ARV. Leki o długotrwałym działaniu zadziałały tutaj dzięki farmakologicznym zmianom w strukturze chemicznej środków antyretrowirusowych. Zmodyfikowany lek został ulokowany w nanokryształach, które łatwo rozprowadzają się w tkankach – tam, gdzie wirus HIV pozostaje w stanie uśpienia. Nanokryształy, które tkwią w komórkach przez wiele tygodni, powoli uwalniają lek.
Najpierw myszy, później – ludzie?
Zgodnie z wypowiedzią dra Khalili zamysłem badaczy było zweryfikowanie, czy LASER ARV może powstrzymać replikację HIV na tak długi czas, aby było możliwe całkowite pozbycie się DNA wirusa dzięki CRISPR-Cas9.
Aby przetestować swój pomysł, naukowcy wykorzystali myszy zmodyfikowane genetycznie tak, by mogły produkować ludzkie komórki T podatne na zakażenie HIV. Takie komórki mogą ulec długotrwałemu zakażeniu wirusowemu. Po zainfekowaniu myszy leczono LASER ART, a następnie CRISPR-Cas9. Pod koniec leczenia myszy badano pod kątem obciążenia wirusem. Badania wykazały całkowite (!) usunięcie DNA HIV u około jednej trzeciej zakażonych myszy.
Jak mówił Khalili, metoda wykorzystuje zarówno CRISPR-Cas9, jak i wyciszanie wirusa za pomocą metody takiej jak LASER ARV. Podawane są równolegle, w celu wyleczenia zakażenia HIV. Dodał, że wytyczono ścieżkę, która pozwala rozpocząć badania na naczelnych innych niż ludzie. Ponadto w przeciągu roku prawdopodobnie zostaną wprowadzone badania kliniczne na ludziach.
Czytaj też:
Ranking WHO: 10 największych zagrożeń zdrowotnychCiśnieniomierz