Czas trwania remisji po nawrocie choroby zmniejsza się z każdą kolejną linią leczenia. Dlatego ważny jest wybór najskuteczniejszej terapii już od 1. linii leczenia oraz dostępność do jak największej liczby nowych cząsteczek.
Analizując statystyki europejskie można zauważyć wysoki przyrost nowych terapii skierowanych do pacjentów z nowotworami krwi. W 2020 roku pozytywnie zarekomendowanych zostało 14 leków, w tym 5 z nich zawierających nowe substancje czynne. Następstwem tego bardzo dynamicznego rozwoju leczenia nowotworów krwi jest odchodzenie od tradycyjnej chemioterapii na rzecz terapii celowanych. Jeszcze kilka lat temu były to leki głównie stosowane u chorych na nawrotowe i oporne nowotwory krwi, a obecnie stają się standardem również w leczeniu 1. linii. Refundacje nowoczesnych leków znacznie poszerzają możliwości terapeutyczne oraz poprawiają osiągane przez pacjentów wyniki zdrowotne. Od 2000 roku właśnie w obszarze hematologii onkologicznej rejestruje się największy wzrost pięcioletniego przeżycia chorych. Polscy pacjenci, choć coraz szybciej otrzymują możliwość leczenia nowymi technologiami, to jednak sposób ich udostępnienia w ramach programów lekowych nakłada liczne ograniczenia i niejednokrotnie uniemożliwia prowadzenie zindywidualizowanej terapii chorych.
Europejskie standardy, a polska rzeczywistość
Dzięki zastosowaniu bardzo skutecznych terapii celowanych oraz immunoterapii w ostatnich latach nastąpił również olbrzymi postęp w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Zgodnie z najnowszymi wytycznymi Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w 1. linii leczenia immunochemioterapia jest zalecana jedynie u chorych bez delecji 17p/mutacji TP53, ze zmutowanymi genami dla IGVH. Pozostali chorzy ze względu na gorsze rokowanie powinni otrzymać nowe terapie celowane. Na opracowanej w 2020 roku przez środowisko hematologów liście priorytetów refundacyjnych w omawianym obszarze, w czołowej piątce znalazły się aż 3 terapie dedykowane przewlekłej białaczce limfocytowej: ibrutynib, akalabrutynib, wenetoklaks. Objęcie w ubiegłym roku finansowaniem w 1. linii leczenia ostatniego ze wskazanych leków (wenetoklaksu) jest częściową odpowiedzią na zgłaszane postulaty środowiska, jednak wciąż uniemożliwia prowadzenie spersonalizowanej terapii w grupie chorych wysokiego ryzyka progresji.
Polscy pacjenci z grupy wysokiego ryzyka wciąż czekają na dostęp do terapii celowanych w 1. linii leczenia
To co jest szczególnie istotne w przypadku terapii pacjentów genetycznie obciążonych negatywnymi czynnikami prognostycznymi to brak skuteczności chemioterapii, co sprawia, że nie powinni oni być w ogóle leczeni chemioterapią i nowe terapie celowane powinny być u nich zastosowane już od 1. linii. Jest to obecnie największy problem w leczeniu tej grupy chorych w Polsce, ponieważ w razie wskazań do rozpoczęcia terapii muszą otrzymać leczenie, które nie będzie skuteczne, a może niestety być obarczone toksycznością. Ponadto, stan pacjenta może w tym czasie ulec istotnemu pogorszeniu co będzie mieć niekorzystny wpływ na wyniki leczenia 2. linii. Jak wskazują wytyczne kliniczne, tylko i wyłącznie inhibitory kinazy Brutona (akalabrutynib, ibrutynib) w pełni odpowiadają na potrzeby terapeutyczne całej grupy wysokiego ryzyka progresji, niestety jesteśmy jednym w dwóch krajów W Europie (obok Łotwy), gdzie pacjenci nie mają dostępu do inhibitorów kinazy Brutona w 1. linii leczenia. W chwili obecnej to jeden z priorytetów zarówno pacjentów, jak i lekarzy, aby zapewnić chorym z obecnością niekorzystnych czynników rokowniczych skuteczne leczenie zaraz po diagnozie choroby.
Czytaj też:
Hematoonkologia w ujęciu klinicznym i systemowym. Wnioski i rekomendacje